导语：1型糖尿病（T1DM）是一种由于胰岛β细胞破坏导致胰岛素绝对不足引起的疾病。基于近年来的研究和临床试验结果，干细胞疗法在治疗1型糖尿病显示出强大的潜力。

什么是1型糖尿病

1型糖尿病（Diabetes Mellitus，简称DM）是一种常见的慢性代谢性疾病，其主要特征是高血糖水平。糖尿病的病因复杂，涉及胰岛素分泌不足、胰岛素抵抗以及胰岛细胞功能障碍等多种因素。

1型糖尿病常见的治疗方法有：胰岛素治疗、饮食管理、药物治疗、运动疗法和干细胞疗法。传统药物治疗1型糖尿病会带来一系列的副作用，例如胃肠道不适、食欲不振、肝脏发炎、低血糖、过敏性皮肤反应、肌肉酸痛等等。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗1型糖尿病中具有显著的潜力和希望。根据现有的研究和临床试验结果，我们一起来看看干细胞疗法治疗1型糖尿病的安全性怎么样：

干细胞治疗1型糖尿病的安全性怎么样？盘点国内外临床进展！

国内干细胞治疗1型糖尿病的临床研究成果

2020年10月10日，四川大学华西医院在国际期刊《Journal of Diabetes Research》上发布了一篇《干细胞治疗 1 型糖尿病的疗效和安全性：最新的系统评价和荟萃分析》的研究结果。

安全性评估：干细胞治疗还可减少治疗后6个月的胰岛素用量。NRCCT也具有一致的结果。此外，RCTs显示干细胞治疗不会增加胃肠道症状的相对风险和感染。在后续的随访中未见任何不良事件。

结论：干细胞疗法治疗 1 型糖尿病可改善血糖控制和β细胞功能，且不会增加严重不良事件的风险。

2021年6月10日，南京大学附属医院鼓楼医院在国际期刊上《Stem Cell Research and Therapy》发布了一篇《同种异体脐带间充质基质细胞一次重复移植治疗1型糖尿病的开放性平行对照临床研究》的研究结果。

安全性评估：经过一年的随访，MSC 治疗组有 3 名受试者实现了胰岛素独立，并维持 3 至 12 个月无胰岛素治疗多变量逻辑回归分析表明，较低的空腹 C 肽和较高剂量的 UC-MSC 与移植后实现临床缓解相关。未观察到严重的副作用。

结论：对于新发 1 型糖尿病患者，一次重复静脉注射同种异体脐带间充质干细胞是安全的。

2024年9月25日，南开大学医学院天津第一中心医院在国际期刊《Cell》上发布了一篇《1 型糖尿病患者腹部前直肌鞘下化学诱导多能干细胞来源的胰岛移植》的研究结果。

安全性评估：患者呈现出稳定的血糖控制状态，目标血糖范围时间 >98%，糖化血红蛋白在 5% 左右。 1 年后进行随访，临床数据满足所有研究终点，没有出现干细胞移植相关异常的迹象。

结论：该患者的结果令人鼓舞，表明有必要开展进一步的临床研究，评估 CiPSC-胰岛移植在 1 型糖尿病中的应用。

国外干细胞治疗1型糖尿病的临床研究成果

2022年6月20日，伊朗鲁瓦扬干细胞生物学和技术研究所在国际期刊《Stem Cell Research and Therapy》上发布了一篇《新诊断的 1 型糖尿病患者的间充质干细胞移植：一项 I/II 期随机安慰剂对照临床试验》的实验结果。

安全性评估：两组均未观察到重大移植相关不良事件。可能与间充质干细胞移植无关的一个不良事件是两名患者（每组一名）观察到的轻微注射部位反应。P-1 在第一次注射期间观察到 3 级荨麻疹。使用温和的抗炎药物后症状得到缓解。

结论：我们发现在随访期间，对 1 型糖尿病患者移植间充质干细胞是安全且可耐受的，间充质干细胞移植可以改善患者的一些代谢指标并调节其免疫反应。

2023年5月23日，乌普萨拉大学在国际期刊《Diabetology》上发布了一篇《脐带间充质基质细胞保留 1 型糖尿病患者的内源性胰岛素产生：一项 I/II 期随机双盲安慰剂对照试验》的研究结果。

安全性评估：研究中A 部分和 B 部分的所有参与者都能很好地耐受 MSCs 输注。两名参与者报告了与输注研究产品有关的不良事件；一名参与者在输注后 72 小时内闻到玉米的味道，一名参与者出现头痛，但在给药后 1 小时内自行缓解。未报告与治疗相关的严重不良事件 (SAE)。

结论：这项研究表明，同种异体MSCs是一种治疗新发 1 型糖尿病的安全方法，并且具有保留 β 细胞功能的潜力。

干细胞治疗1型糖尿病的临床进展

截止2024年10月30日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗1型糖尿病临床研究项目有31项，已完成的有12项。

注册项目（加粗的为国内干细胞治疗1型糖尿病的临床研究结果）：

序号	研究标题	NCT 编号	状况	条件	干预措施	赞助	研究类型
1	间充质干细胞对新诊断的 1 型糖尿病患者的安全性和有效性	NCT01322789	未知状态	胰岛素依赖型糖尿病	生物学：静脉间充质干细胞输注	圣保罗大学	介入
2	脐带间充质干细胞和单核细胞输注治疗 1 型糖尿病	NCT01374854	未知状态	1 型糖尿病	1 型糖尿病生物疗法：脐带间充质干细胞 (UC-MSCs) 输注药物疗法：传统疗法	福州总医院	介入
3	1 型糖尿病患者的间充质干细胞	NCT03920397	完成	1 型糖尿病	生物： 输注脂肪组织来源的干细胞/基质细胞和口服胆钙化醇补充剂	里约热内卢联邦大学	介入
4	1 型糖尿病的干细胞疗法	NCT01143168	未知状态	1 型糖尿病	生物： 自体骨髓单核细胞和脐带间充质干细胞	Cellonis Biotechnology Co.， Ltd. （赛洛尼斯生物科技有限公司）	介入
5	新诊断的 1 型糖尿病患者的间充质干细胞移植	NCT04078308	未知状态	糖尿病 1 型糖尿病 胰岛素依赖型糖尿病	生物： 静脉注射自体间充质干细胞 其他： 静脉注射安慰剂	鲁瓦扬研究所	介入
6	间充质干细胞治疗新发 1 型糖尿病患者	NCT01068951	完成	1型糖尿病	生物： 间充质干细胞	乌普萨拉大学医院	介入
7	自体成体干细胞用于 1 型糖尿病患者并成功进行肾移植	NCT00788827	完成	1型糖尿病 2型糖尿病	生物： 自体 CD34+ 干细胞	伦敦帝国理工学院	介入
8	1 型糖尿病患者的间充质干细胞疗法	NCT03484741	未知状态	1型糖尿病	生物： MSC 和 PRP	Van Hanh 综合医院	介入
9	干细胞 1 型糖尿病（T1DM） 的动员（Plerixafor） 和免疫重置	NCT03182426	完成	1型糖尿病	药： 普乐沙福 药： 阿仑单抗 药： 阿那白滞素	阿尔伯塔大学	介入
10	造血干细胞支持与胰岛素在1型糖尿病中的对比	NCT01285934	撤回	1型糖尿病	生物： 自体造血干细胞移植 药： 强化胰岛素治疗	西北大学	介入
11	胰岛和间充质干细胞在 1 型糖尿病患者中的共移植	NCT00646724	未知状态	1型糖尿病	生物： 胰岛和间充质干细胞的共移植	福州总医院	介入
12	脐带间充质干细胞输注治疗初始 1 型糖尿病	NCT01219465	未知状态	糖尿病 1型糖尿病 间充质干细胞	生物：脐带间充质干细胞	青岛大学	介入
13	自体干细胞移植治疗早发性 I 型糖尿病 的安全性和有效性研究	NCT00315133	完成	1型糖尿病	程序：免疫抑制和自体干细胞移植	圣保罗大学	介入
14	自体造血干细胞移植治疗早发性 1 型糖尿病	NCT00807651	完成	1型糖尿病	程序：自体造血干细胞移植 药： Insulin therapy	上海交通大学医学院	介入
15	自体造血干细胞移植治疗新发 1 型糖尿病的疗效和安全性研究	NCT01341899	完成	1型糖尿病	程序：免疫抑制和干细胞移植	南京大学医学院附属南京鼓楼医院	介入

总结

干细胞疗法在1型糖尿病的治疗上展现出巨大的潜力，尤其是在缓解症状和提高生活质量方面。尽管目前大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐。随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望成为1型糖尿病的替代治疗策略之一。

尽管存在伦理和安全性等问题，但随着全球范围内对干细胞疗法监管的逐步完善和临床应用经验的积累，干细胞治疗1型糖尿病的未来前景仍然值得期待。

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参考资料：1、Sun SY, Gao Y, Liu GJ, Li YK, Gao W, Ran XW. Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy for T1DM: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. J Diabetes Res. 2020 Oct 10;2020:5740923. doi: 10.1155/2020/5740923. PMID: 33102605; PMCID: PMC7569432.

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3、Wang S, Du Y, Zhang B, Meng G, Liu Z, Liew SY, Liang R, Zhang Z, Cai X, Wu S, Gao W, Zhuang D, Zou J, Huang H, Wang M, Wang X, Wang X, Liang T, Liu T, Gu J, Liu N, Wei Y, Ding X, Pu Y, Zhan Y, Luo Y, Sun P, Xie S, Yang J, Weng Y, Zhou C, Wang Z, Wang S, Deng H, Shen Z. Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient. Cell. 2024 Sep 20:S0092-8674(24)01022-5. doi: 10.1016/j.cell.2024.09.004. Epub ahead of print. PMID: 39326417.

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