11月4号，福泰制药（Vertex）发布了一项重大声明。VX-880的1/2期试验正在转为3期关键试验，共招募50人。

这是1型糖尿病 (T1D) 的重大突破。这是全球首个首次针对部分1型糖尿病患者的干细胞疗法进入3期临床试验。

重磅！Vertex表明全球首款针对1型糖尿病的细胞疗法进入3期临床试验！

让我们深入了解它的含义、我们是如何到达这一步的以及接下来会发生什么。

01细胞疗法治疗1型糖尿病的基本机制？

T1D患者缺少一样重要的东西：产生胰岛素的能力。对于T1D患者来说，免疫系统会破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞。如果我们能制造出产生胰岛素的细胞，并将它们安全地放入体内，以替代失去的细胞，我们就能治愈这种疾病。这就是细胞疗法–突破T1D的重中之重，也是VX-880的作用所在。

02什么是VX-880？

Vertex的VX-880是一种干细胞衍生的胰岛疗法。它使用干细胞衍生的胰岛（主要含有β细胞）来恢复人体产生胰岛素的能力。VX-880需要使用免疫抑制剂来保护移植的细胞免受排斥。

• 干细胞治疗糖尿病，让35岁女护士1年内成功告别胰岛素的干细胞疗法（VX-880）是什么？

以下是关于VX-880的详细信息：

1、VX-880的基本原理

• VX-880利用干细胞技术，从患者自身的骨髓中培养出能够产生胰岛素的胰岛β细胞。这些细胞随后被移植回患者体内，以恢复其自然产生胰岛素的能力。

2、VX-880适用于所有1型糖尿病患者吗？

• VX-880并非适用于所有1型糖尿病患者。该药物仅在患有严重低血糖无意识和严重低血糖发作的1型糖尿病患者中进行测试。

3、临床试验和结果

• VX-880的临床试验显示，接受治疗后的患者在90天内开始表现出胰岛素产生的能力。在一年的随访中，大多数患者显著减少了对外部胰岛素的需求，甚至有患者在一年内完全停止了胰岛素的使用。

4、安全性和副作用

• VX-880的整体安全性较高，大多数副作用为轻度至中度，如脱水、腹泻或低镁血症。极少数情况下，可能会出现与免疫抑制治疗相关的严重副作用。

5、发展前景和挑战

• VX-880目前仍处于研究和开发阶段，尚未获得FDA的批准。它需要长期免疫抑制治疗，这可能带来额外的健康风险。此外，VX-880的成本和可获得性也是需要解决的问题。

6、与其他治疗方法的比较

• 与传统的胰岛素治疗相比，VX-880提供了一种全新的治疗选项，可能在未来彻底改变1型糖尿病的治疗方式。然而，它的有效性和适用性仍需通过更多的临床试验来进一步验证。

总结来说，VX-880是一种基于干细胞技术的前沿糖尿病治疗方法，显示出了显著的疗效和较低的副作用风险。然而，其广泛应用仍面临许多挑战和考量。

03vx-880的数据令人大开眼界

Vertex公司定期分享有关该疗法在人体中疗效的数据，令人无比兴奋。最近一次更新是在2024年9月举行的欧洲糖尿病研究协会年会上。

所有接受全剂量治疗的参与者都显示出了获益，包括： 

• 通过C肽测量到胰岛素分泌（C肽是一种生物标志物，显示内源性胰岛素分泌）
• 消除了严重低血糖症
• 显著改善了血糖控制，HbA1c低于7%，在范围内的时间大于70%。12名参与者中有11人减少或不再需要外用胰岛素。
• 接受全剂量细胞治疗并随访一年以上的所有4位参与者都达到了消除严重低血糖事件的主要终点，并实现了胰岛素独立的次要终点。
• 其安全性与免疫抑制方案、输注程序和长期1型糖尿病的并发症相符。

这些数据表明VX-880可以恢复1型糖尿病患者的胰岛素分泌。本研究的主要终点是胰岛素独立性及无严重低血糖发作的受试者比例。

04什么是关键试验？

一种疗法必须经过一系列临床试验来评估其安全性和有效性，然后才能获得FDA批准。最后阶段通常是第3阶段，即关键试验，用于收集向FDA提交申请所需的数据。

• Ⅲ期临床试验：进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分依据。第三阶段，临床试验最终阶段，末次随访。

此次试验是Vertex成功的1/2期临床试验的延续。

05历年来Vertex的干细胞治疗1型糖尿病的研究进展

2019年9月，突破性T1D启动首个卓越中心

• 突破性一型糖尿病项目启动了首个卓越中心，这是一种新的研究和资助模式，旨在加速一型糖尿病的领先研究。突破性一型糖尿病北加州卓越中心将整合斯坦福大学和加州大学旧金山分校正在进行的工作，重点关注β细胞疗法和免疫疗法。

2019年10月，ViaCyte显示1型糖尿病患者能够产生胰岛素

• ViaCyte是一家长期获得突破性T1D支持的β细胞替代公司，该公司首次证明其PEC-Direct疗法可以帮助T1D患者再次产生胰岛素。

2019年11月，Sernova展示胰岛素生产

• 临床阶段再生医学公司Sernova在其JDRF资助的临床试验中表明，其细胞替代疗法Cell Pouch System™可以在1型糖尿病患者中产生胰岛素。

2021年2月，Vertex启动VX-880临床试验

• Vertex开始了VX-880的I/II期临床试验，该试验使用干细胞衍生的β细胞试图恢复人体产生胰岛素的能力，并结合免疫抑制疗法来保护细胞免受排斥。

2022年2月，ViaCyte和CRISPR Therapeutics启动基因编辑细胞临床试验

• ViaCyte和CRISPR Therapeutics宣布启动VCTX210临床试验，这是一种针对1型糖尿病的基因编辑干细胞替代疗法。这种免疫逃避疗法旨在使患者能够自己产生胰岛素。

2022年5月，Vertex提供VX-880临床试验令人兴奋的最新消息

• Vertex的最新进展是迄今为止最大的：患者#1在接受治疗270天后完全不再依赖胰岛素，糖化血红蛋白 (HbA1c) 为5.2%。他正在接受免疫抑制治疗，但不再需要注射胰岛素。

2022年7月，Vertex收购ViaCyte

• Vertex Pharmaceuticals宣布已收购ViaCyte，以帮助加快VX-880的开发，VX-880是Vertex针对1型糖尿病患者的干细胞疗法。此次合并将两家最大的细胞替代疗法公司合并在一起，并将使他们能够整合资源、技术、知识产权等。

2023年3月，封装细胞疗法的临床试验许可

• Vertex宣布其正在研究的封装细胞疗法VX-264已获得FDA和加拿大卫生部的临床试验批准，可用于治疗1型糖尿病。

2024年9月，临床试验表明胰岛素治疗独立于

• 2024年欧洲糖尿病研究协会 (EASD) 年会上分享的研究显示，在Vertex和Sernova细胞疗法的临床试验中，人们正在实现胰岛素治疗的独立性。

2024年10月，另一项研究显示干细胞来源的胰岛具有良好前景

• 一项新研究显示，使用干细胞来源的胰岛恢复1型糖尿病患者的胰岛素生成取得了积极成果。

Vertex还表示，其封装干细胞衍生胰岛疗法VX-264的1期试验进展顺利，预计将在2025年分享数据。其基因编辑的低免疫性胰岛疗法仍在开发中。这些细胞不需要使用免疫抑制剂。

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。