为了纪念每年11月14日的世界糖尿病日，我们回顾了过去几个月糖尿病细胞和基因治疗领域的新闻。

2024年11月14日是第18个联合国糖尿病日

也称世界糖尿病日

今年的主题是“糖尿病与幸福感”

2024年世界糖尿病日：回顾细胞和基因治疗糖尿病的进展

糖尿病是一种慢性、全身性、代谢性、进展性疾病，以血糖升高为特征。是由胰岛素分泌缺陷和（或）作用障碍引起的糖、脂肪、蛋白质代谢紊乱而影响正常生理活动的一种疾病。

糖尿病管理的一个重要新领域是细胞疗法和基因疗法。许多公司和学术机构目前正在开发一系列属于这些类别的先进糖尿病疗法。为了纪念每年11月14日举行的世界糖尿病日，以纪念胰岛素共同发现者弗雷德里克·班廷爵士的生日，我们回顾了过去一年中干细胞治疗糖尿病和基因疗法治疗糖尿病中取得的一些进展。

ProKidney重点关注美国2型糖尿病和慢性肾脏病细胞疗法Rilparencel的试验

2024年9月12日——ProKidney宣布了其3期REGEN-006（PROACT1）临床试验（NCT05099770）的新战略重点，该试验正在评估肾脏自体细胞疗法rilparencel（也称为REACT）对美国患有2型糖尿病 (T2D) 和慢性肾病 (CKD) 的患者的效果。

另一方面，该公司报告称，将停止3期REGEN-016 (PROACT2) 临床试验 (NCT05286853)，该试验正在西班牙评估rilparencel对2型糖尿病和CKD患者的作用。ProKidney表示，根据综合分析，它认为PROACT2不是在美国获得rilparencel监管批准的必要条件，因此将重新分配因停止研究而节省的资源。

此外，该公司确定，rilparencel可能能够通过其再生医学先进疗法 (RMAT) 认证在美国获得快速批准，等待PROACT 1的完整结果，该认证于2021年10月从FDA获得。鉴于优先事项的重新安排，ProKidney现在预计PROACT 1的顶线结果将于2027年第三季度公布。

PROACT1是一项随机、盲法、假对照研究，预计总共将招募约685名患者。今年早些时候，该研究的方案进行了修改，重点关注4期CKD患者和伴有白蛋白尿的3b期晚期CKD患者。

Amarna Therapeutics获得FDA糖尿病基因治疗AM510监管指导

2024年8月29日— Amarna Therapeutics在初步针对性监管建议参与 (INTERACT) 会议的背景下，收到了 FDA关于其用于治疗1型糖尿病 (T1D) 的试验性基因治疗产品AM510的监管指导。

Amarna指出，此次会议于2024年7月31日举行，为公司提供了有关AM510整体开发计划的反馈，目前该计划仍处于临床前阶段。此外，Amarna特别指出，讨论重点是化学、制造和控制；非临床计划；以及从安全角度进行的临床试验设计。

Amarna计划在提交该疗法的临床试验新药 (IND) 申请的过程中采纳这些反馈意见；值得注意的是，它表示预计将在不到2年的时间内举行一次IND前会议。该公司还指出，此次会议以虚拟方式举行，参与者包括Amarna 在莱顿和塞维利亚的团队、该公司T1D科学顾问委员会的一些成员以及Veristat的监管顾问。

Amarna Therapeutics 首席执行官兼医学总监Henk Streefkerk医学博士在一份声明中表示：“我们的AM510 耐受诱导计划刚刚在FDA INTERACT会议上取得了重大里程碑。我们收到了非常宝贵的反馈，确认了我们的综合发展战略并概述了明确的监管路径。我们渴望推进我们的临床前工作，以期成功召开IND前会议，因为我们希望尽快开始治疗并治愈1型糖尿病患者。”

Vertex糖尿病细胞疗法有望达到消除严重低血糖事件的终点

2024年6月26日——数据继续支持VX-880（Vertex Pharmaceuticals）消除或减少1型糖尿病患者使用胰岛素的需求的潜力。

6月21日至24日，在美国佛罗里达州奥兰多举行的美国糖尿病协会第84届科学会议上，研究员Piotr Witkowski 医学博士、哲学博士（外科教授、伊利诺伊州芝加哥大学胰腺和胰岛移植项目主任）介绍了1/2 期FORWARD试验（NCT04786262）的最新数据。

“这些积极的数据进一步证明了VX-880有可能彻底改变1型糖尿病的治疗方法，为患者提供除外源性胰岛素之外的替代解决方案，”Witkowski在一份声明中表示。“这些发现还将支持对VX-880的进一步评估，我们希望看到干细胞治疗1型糖尿病的关键进展。”

首位糖尿病足溃疡患者接受SkinTE关键试验筛查

2024年4月28日——第一位患有Wagner1级糖尿病足溃疡 (DFU) 的患者已接受SkinTE的3期关键试验 (NCT06140303) 的筛查，SkinTE是一种基于PolarityTE专有的最小极化功能单元 (MPFU) 技术的自体异质皮肤结构 (AHSC)。

该试验名为“使用SkinTE II对DFU进行血管化上皮再生封闭”或“COVER DFUS II”，将在PolarityTE针对SkinTE 的开放IND下进行。

PolarityTE 董事会董事 David Armstrong（DPM、PhD、外科教授、凯克医学院西南学术肢体挽救联盟 (SALSA) 主任）在一份声明中表示：“全球每秒钟都会有人患上糖尿病足溃疡。这些患者不仅面临截肢的高风险，还面临住院甚至死亡的风险。这就是为什么我很高兴我们正在评估一种有前途的治疗方法，这种治疗方法可能有助于我们阻止患者及其家人遭受不必要的痛苦。”

参考资料：1. About World Diabetes Day. International Diabetes Federation. Website. Accessed November 14, 2024. https://worlddiabetesday.org/about-wdd/

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