随着全球范围内慢性肾脏疾病（CKD）发病率的持续上升，以及对终末期肾病（ESRD）治疗需求的增长，肾脏病学的研究与临床实践面临着前所未有的挑战。

为了应对这些挑战并推动该领域的进步，近期，中国专家们共同制定了《肾脏病领域“十大创新方向”中国专家共识（2024年版）》发表在《中华肾脏病杂志》上，旨在为未来几年内的研究、开发和技术转化提供指导框架。

此次发布的共识由来自全国36家医疗机构、科研机构和企业单位的65位顶尖专家联合撰写而成。

工作组从91个推荐的创新方向中精心挑选出了最具潜力和发展前景的十个方面，以期能够准确把握行业发展脉搏，并为解决当前肾脏病诊疗中的关键问题指明路径。

中国专家共识（2024年版）：肾病领域十大创新治疗方向解读

根据共识文件，“十大创新方向”涵盖了诊断技术、治疗方法及研究手段等多个层面：

方向一：新型血液净化材料和设备研发

全球透析人群的年增长率高达15%，全球透析总人数已达400万人。传统血液净化产品革新缓慢，远无法满足临床个体化需求。研发新型血液净化材料和设备以减少并发症、提高治疗效能、改善治疗便利性和医疗可及性，已是迫在眉睫。

研究方向：

1. 新型血液净化材料：开发具有抗凝、抑制补体激活和增强生物相容性的材料，减少凝血与炎症风险；优化导管设计以降低感染和血栓形成几率；研发新型支架和生物型血管移植物，提升血管通畅性。
2. 高效人工肾技术：改进血液净化器的物理特性和吸附能力，研发新型腹膜透析液提高中大分子毒素清除效率；利用干细胞、靶向递送及基因疗法改善腹膜健康；研发再生水设备和优化供液系统，支持移动式或应急使用的血液净化设施。
3. 肾脏介入技术和辅助设备：开发远程操控的血管腔和腹腔内手术机器人，用于导管定位、穿刺活检及介入手术；同时，改进辅助设备以简化血液透析和腹膜透析的操作流程。
4. 可穿戴与植入性人工肾：研究可再生透析液、适用性强的血液净化材料、生物反应器、智能监控系统和高效的能量供应机制，旨在创造能更好模拟肾脏生理功能的可穿戴或植入式人工肾。

方向二：大数据与人工智能支持的肾脏病诊疗

应用大数据和人工智能技术以及远程网络通信技术提高肾脏病的精准诊断、疾病风险预测和治疗决策能力，系统提升疾病管理效能和防控水平，减少社会经济负担。

研究方向：

1. 人工智能辅助诊疗：利用机器学习构建肾脏智能诊断神经网络模型，旨在提高诊断精度、优化治疗决策及风险预测，涵盖肾脏影像与病理诊断、精准治疗和预后分析等领域，并推动肾脏病数字疗法产品的发展。
2. 血液净化机器人：开发具备辅助护理、患者监测和远程控制功能的人工智能机器人，结合智能决策支持系统、设备预警及并发症处理等软件，配备相应硬件设施，以增强血液净化治疗的安全性、有效性和智能化水平。
3. 远程诊治能力：整合大健康数据与自我检测信息，通过发展远程通信技术和改进可穿戴设备的多维信息采集能力，加强个人、社区及分级诊疗体系中的肾脏病管理，实现全生命周期的健康监测和服务。

方向三：肾脏病无创诊断评估技术

迄今为止，大多数肾脏病的病因诊断或疾病进展机制研究仍依赖有创性肾脏病理诊断，因此，开展基于发病机制的无创生物标志物研究，发展分子影像成像技术，实现疾病的早期无创诊断和精准治疗指导是重要的研究方向。

研究方向：

1. 肾功能精准评估：开发基于血、尿生物标志物和影像学的新一代临床工具，旨在提供更精确的肾功能评估方法。
2. 液体肾活检：建立无创生物标志物系统，辅助诊断肾脏疾病并监测病情进展，部分替代传统肾活检技术。
3. 新型肾脏成像：利用分子标记和人工智能，研发评估肾脏灌注、微循环、组织氧合及滤过的成像技术，结合大数据与AI，创建多模态无创肾脏病理和病生理成像平台。

方向四：肾脏病精准治疗药物研发

目前，针对肾脏病的病因或关键发病机制的特异性治疗手段非常缺乏。随着对各类肾脏病发病机制的深入认识，基于发病机制设计的特异性药物成为重要的疾病治疗研究方向，并推动肾脏病进入一个精准治疗时代。

研究方向

1. 免疫性肾脏病：研发针对致病性抗体生成或肾脏损伤机制的新药，如特异性抑制B淋巴细胞或浆细胞的药物、免疫球蛋白酶及补体阻断剂等
2. 糖尿病肾病及其他代谢/高血压相关肾脏病：针对代谢紊乱、补体激活、炎症和细胞死亡等关键机制，开发新药并实施精准干预。
3. 急性肾损伤（AKI）：全程关注从AKI到慢性肾脏病的转变，研究减轻肾组织损伤和促进再生修复的靶向治疗方法，涉及关键固有细胞、效应免疫细胞及核心因子。
4. 慢性肾脏病（CKD）：聚焦于肾脏纤维化这一通向终末期肾衰竭的关键路径，研发对抗固有细胞衰老、细胞外基质沉积及免疫炎症微环境的抗纤维化药物。

方向五：肾脏靶向药物递送系统研发

肾脏的结构和生理功能极其复杂多样，并且现有的治疗药物不良反应大，将治疗药物靶向递送到肾脏乃至特定的肾脏细胞，是实现肾脏病精准治疗的关键。研发侵入性小、靶向性高、智能化的肾脏靶向递送系统，对于提高肾脏病治疗药物的靶向性和疗效、降低药物毒副作用具有十分重要的意义。

研究方向

1. 新型肾脏药物递送载体：开发如细胞外囊泡和纳米递送系统等新型载体，用于将小分子、蛋白质、核酸等药物递送至肾脏。同时，探索规模化生产、工程化修饰和制剂技术，以增强载体的组织相容性、稳定性和生物利用度。
2. 肾脏特异性靶向技术：研究磁靶向、超声靶向等方法，使药物在肾脏中富集，并利用靶向肽、抗体或适配体实现对肾脏特定细胞的精准主动摄取。
3. 智能响应药物释放：研发pH敏感、缺氧敏感或热敏感等智能响应技术，促进药物根据肾组织微环境特性进行时空精准控释，适应肾脏病不同发展阶段的需求。

方向六：中医药在肾脏病领域的传承和发展

中医药治疗慢性肾脏病是我国的传统优势，但如何实现中医辨证和处方标准化、挖掘传统中药的有效治疗成分是中医现代化的重要方向。加强中医药治疗慢性肾脏病的理论创新、中药制剂标准化、疗效评价科学化研究具有十分重要的意义。

研究方向

1. 对已有确切临床疗效的经方、中药单方及复方开展物质基础和作用机制研究。
2. 对中医经方及医疗机构的中药制剂进行深度开发及制剂研究；对中医药治疗肾脏病开展循证医学研究。
3. 深化中西医融合工作机制，探索、建立和优化肾脏病的中西医结合治疗策略。
4. 基于大数据和人工智能等技术，开展肾脏病病证结合的诊疗模式和诊疗系统研究。
5. 推动中医药治疗肾脏病的现代化、产业化发展。

方向七：肾脏病的基因疗法

基因疗法正快速发展并逐渐应用于临床治疗，已在单基因疾病（如B型血友病）、急危重症（如非典型溶血尿毒症综合征）及重大慢性病（如高脂血症）中展现出潜力。通过导入外源基因恢复缺陷基因表达或使用RNAi药物（如小干扰RNA）抑制致病基因，能够有效控制疾病进展。

然而，在肾脏病领域，基因疗法的研究相对滞后。针对单基因肾脏病和明确致病分子的常见肾脏病开发基因疗法，有望创新并突破现有治疗模式。

研究方向

1. 核酸编辑技术治疗单基因肾脏病：探索利用核酸置换、修饰或修复技术，例如单碱基编辑技术来修正常染色体显性多囊肾病和Alport综合征等单基因肾脏病中的突变DNA序列，或者使用外显子跳读技术将移码突变转化为整码突变，以恢复正常的基因功能。
2. 基因沉默与失活技术治疗重症及慢性病：开发如RNA干扰（RNAi）、组蛋白修饰药物等手段抑制关键致病基因的表达，同时考虑使用多肽疫苗或拮抗肽作为补充疗法，通过针对特定B细胞或T细胞表位设计疫苗来抑制基因功能，或是利用拮抗肽减少毒性蛋白对肾脏的危害。

方向八：肾脏病的细胞疗法

近年来，细胞疗法在再生医学、恶性肿瘤及自身免疫性疾病等领域迅速发展。在肾脏病方面，干细胞治疗在急性肾损伤和慢性肾脏病的动物模型中展示了多靶点的肾脏保护效果，具有临床转化潜力。

同时，以CAR-T细胞免疫疗法为代表的免疫细胞治疗已成功应用于自身免疫性疾病的临床治疗，并在重症免疫性肾炎中显示出应用前景，值得进一步研究与转化。

研究方向

1. 优化和研发安全有效的肾脏病细胞治疗制剂，建设完善肾脏病细胞治疗的质控体系。

2. 开展干细胞治疗肾脏病的临床前和临床研究，评估其安全性和有效性，建立肾脏病干细胞治疗策略。

3. 开展CAR⁃T细胞治疗重症、难治性免疫性肾炎的临床应用研究。

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方向九：基于器官对话的肾脏病治疗

肾脏是人体关键的排泄和代谢器官，其疾病的发生与发展涉及复杂的多器官相互作用。研究表明，肠道、心脏、大脑、脾脏等与肾脏之间通过神经、代谢及免疫信号分子相互影响，调控肾脏病的进程。干预这些器官间的互作网络，可能为肾脏病治疗提供新的理念和方法。

研究方向

1. 研究肾外器官与肾脏之间的调控机制，以鉴定器官间对话作为治疗肾脏病的有效干预途径和靶点。
2. 探讨通过调整肠道菌群、控制肠道免疫炎症及代谢产物来延缓慢性肾脏病进展并预防结石的发生。
3. 探索对肾脏及其他器官（如脾脏、肝脏）实施去交感神经手术、迷走神经刺激术或光遗传学干预的潜力，并开发针对神经递质或免疫器官的新策略，以防治急性肾损伤、增强免疫抑制效果或改善抗移植排斥反应。

方向十：基于生物工程的肾脏器官研发

生物工程人造器官作为高技术产业潜力巨大。在肾脏医学中，利用正常人及患者来源的诱导性多能干细胞建立的类肾器官培养技术，为研究人类肾脏病的发病机制、治疗靶点及药物评估提供了有效工具；

同时，开发可供移植的生物工程肾脏以应对全球范围内严重的肾脏供体短缺，成为终末期肾脏病治疗的重大需求。

研究方向

1. 开展微流控、新型生物材料等技术支持的类肾器官培养研究，提升类肾器官在形态、结构和功能上的成熟度。
2. 开发类肾器官芯片，实现类肾器官的可控生产，用于肾脏病的建模和药物测试。
3. 以类肾器官、脱细胞支架、3D打印、基因编辑等技术为基础，探索可供器官移植使用的生物工程肾脏培育技术。

未来展望

本共识不仅反映了国内肾脏病学术界对未来发展方向的深刻思考，也为广大医务工作者提供了宝贵的参考资料。它强调了跨学科合作的重要性，呼吁各界积极参与到相关项目的实施过程中来。

此外，《共识》还特别指出，随着科学技术的日新月异，我们必须保持开放的态度迎接变化，不断调整和完善既定目标，确保我国在国际肾脏病研究领域始终处于领先地位。

小结

“十大创新方向”是肾脏病领域重大需求的方向，也是肾脏病领域未来亟需创新突破的方向。通过对肾脏病领域创新方向的系统性梳理和高度凝练，着力展现肾脏病领域旺盛而迫切的创新需求，有助于拓展肾脏医学和多学科交叉融合的广阔前景，激发肾脏病领域的创新动能，为科技创新赋能肾脏病领域发展贡献绵薄之力。

信息来源：中华肾脏病杂志

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