英国《卫报》：在经过干细胞治疗后癫痫患者的癫痫发作大大减少

早期结果表明，在涉及将实验室培养的抑制性神经元注射到大脑中的试验中有希望。

早期试验结果显示，前两名接受实验性干细胞治疗癫痫患者在治疗一年后癫痫发作几乎完全减少。

该疗法涉及单次脑内注射实验室培养的神经元，这些神经元旨在抑制电活动以阻止癫痫发作。现在确认该方法是否有效还为时过早，但上周在波士顿举行的国际干细胞研究学会年会上公布的初步结果被认为是非常令人鼓舞的。

“开发该疗法的旧金山生物技术公司Neurona Therapeutics的首席执行官Cory Nicholas说：”尽管我们的临床调查正在对更多的患者进行，但令人欣慰的是，迄今为止见证了前两名患者在没有额外认知障碍的情况下实现了癫痫发作的缓解。”我们希望这些改善将在正在进行的试验中继续下去”。

当大脑中发出信号的兴奋性神经元和抑制这种活动的抑制性神经元之间的平衡出现问题时，就会引起癫痫。这种情况影响了超过600,000名居住在英国的人。

对于大约30%的人来说，药物无法控制癫痫发作。在某些情况下，如果癫痫发作集中在大脑的特定区域，则可以进行手术。然而，移除脑组织会带来不可逆转的认知缺陷风险，这意味着非常需要替代的、非破坏性的治疗方法。

在美国的试验中，两名患者都受到癫痫的严重影响，药物治疗无效。第一位患者在SUNY Upstate医科大学接受治疗，患有癫痫症已有7年之久，在试验前的6个月内，每月平均癫痫发作32次。第二名患者在俄勒冈健康与科学大学接受治疗，有九年的癫痫病史，在接受细胞注射前的六个月内，每月约有14次癫痫发作。

在进入试验之前，两人都是手术治疗的候选人。“相反，他们勇敢地选择率先接受NRTX-1001细胞疗法，”尼古拉斯说。

该疗法包括将高浓度抑制性神经元注射到患者癫痫发作的焦点。这些细胞是在实验室中从人类胚胎干细胞中培养出来的。先前对动物的研究发现，注入的神经元能够与现有的大脑回路整合，并产生持久的癫痫发作抑制作用。

细胞治疗后，第一位患者的每月癫痫发作减少了95%以上，并且在随访期的第七个月后没有任何癫痫发作。患者在认知测试中的记忆分数也有所提高。第二名患者的每月癫痫发作减少了90%以上。

尼古拉斯说：“两名患者进入临床试验时都有明显的癫痫发作活动、认知受损和生活质量不佳。”

牛津大学医学研究委员会核酸治疗加速器实验室的生物学负责人彼得奥利弗教授没有参与这项研究，他说：“这项新的早期临床试验数据表明，递送这些抑制性神经元可以显着减少数量两名局灶性癫痫患者的癫痫发作。这种类型的细胞疗法具有巨大的潜力，可以作为这种类型癫痫的手术干预的替代方法，并且适用于那些对药物没有反应的人。”

英国癫痫研究中心首席执行官Maxine Smeaton表示：“对于30%癫痫发作未得到控制的癫痫患者，我们迫切需要新的创新疗法。干细胞治疗和基因治疗研究等个性化药物的发展带来了巨大希望。然而，对癫痫的研究长期资金不足。尽管是最常见、最严重的神经系统疾病之一，但在2018年用于健康相关研究的48亿英镑政府资金中，只有0.3%投资于癫痫。”

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