新数据显示新型干细胞细胞疗法（VX-880）对1型糖尿病胰岛素、血糖管理有希望

前天在美国糖尿病协会 (ADA) 第83届科学会议上公布了正在进行的VX-880临床试验的积极结果，这为干细胞衍生的胰岛细胞疗法作为1型糖尿病 (T1D)患者未来潜在的治疗选择带来了希望)。

近日，2023年6月23日–正在进行的VX-880临床试验的结果，这是一项针对1型糖尿病患者的1/2期、多中心、单组、开放标签研究（ T1D）的提出，证明了干细胞衍生的胰岛细胞疗法作为T1D患者未来治疗选择的潜力。所有接受VX-880治疗的患者均在治疗前一年内胰岛素分泌检测不到，且有反复发生严重低血糖事件 (SHE) 的病史；治疗后，所有6名患者均表现出胰岛素分泌恢复、血糖控制改善、时间范围改善、外源性胰岛素使用减少或消除，并且在第90天后的评估期间完全没有发生不良反应。结果在第83届会议上公布美国糖尿病协会 (ADA) 在加利福尼亚州圣地亚哥举行的科学会议。

以低血糖为特征的低血糖症在T1D患者中很常见，可因饮食、睡眠、压力和活动水平等各种因素而发生。在ADA的一份新闻稿中，作者表示，目前对T1D的护理标准并没有解决该疾病的根本原因，而且除了外源性胰岛素以外的治疗方案也很有限。

“随着时间的推移，1型糖尿病患者可能会失去对低血糖的意识，这意味着尽管血糖读数低于通常可能引发症状的水平（通常低于70mg/dL），但他们可能不会感觉到症状，”新闻稿称。“如果不及时治疗，可能会导致严重的低血糖事件，导致意识丧失、昏迷、癫痫发作或严重受伤，这些事件可能是致命的。”

据新闻稿称，试验中所有接受VX-880的6名患者在接受干细胞疗法之前的一年内，胰岛素分泌均检测不到，且有反复严重低血糖事件 (SHE) 的病史。

治疗后，所有6名患者均恢复了胰岛素分泌，改善了血糖控制和时间范围，减少或消除了对外部胰岛素的依赖，并在试验第90天后的评估期间完全消除了SHE。

两名患者（一名在研究A部分中接受了一半目标剂量，另一名在B部分中接受了全部目标剂量）接受了至少12个月的随访，并评估了消除日间SHE的主要疗效终点90天和12个月，同时将糖化血红蛋白 (HbA1c) 水平保持在7%以下。

据新闻稿称，两名患者均完成了12个月的随访并实现了胰岛素独立。与基线时8.6%的HbA1c相比，A部分患者的HbA1c水平在第21个月时显着改善，降至5.3%。同时，与基线水平相比，B部分患者在第12个月时HbA1c水平达到6.0%（基线时为7.6%）。

“这种血糖控制水平在接受外源性胰岛素治疗的1型糖尿病患者中非常不寻常，最近的数据表明，只有约25%的1型糖尿病患者达到了建议的7.0%的HbA1c目标，”新闻稿称。

值得注意的是，两名患者的HbA1c水平均低于糖尿病诊断阈值 (6.5%)，且两人的95%以上的时间都在建议的血糖范围内，超过了ADA70%时间范围内的目标，并显示出显着的改善与他们的基线测量值进行比较。

B部分中的其他三名患者以单次输注的形式接受了完整目标剂量的VX-880。在随访的第90天，他们还表现出胰岛素产量的提高、糖化血红蛋白水平的降低、在目标血糖范围内停留的时间增加以及每日胰岛素使用量的减少。

新闻稿称：“他们的轨迹与在VX-880输注后同等随访期内进行了一年多随访的两名患者观察到的轨迹一致。”

迄今为止，VX-880已表现出令人满意的安全记录，所有接受该治疗的患者都具有良好的耐受性，其安全性与免疫抑制剂治疗和死者捐献者胰岛细胞移植的安全性一致。大多数报告的不良事件是轻度或中度的，没有与VX-880使用相关的严重不良事件。

由于A部分和B部分的这些积极发现，独立数据审查委员会建议进入C部分。此阶段将涉及同时向患者施用全目标剂量的VX-880。

Trevor W. Reichman说：“这些新发现证明了干细胞衍生的胰岛作为1型糖尿病患者未来治疗方法的潜力，标志着一个新时代的到来，有可能消除外源性注射胰岛素来实现血糖控制的需要。”医学博士、博士，多伦多大学阿杰梅拉移植中心胰腺和胰岛细胞移植外科主任。“我们希望这项开创性的研究能够改变1型糖尿病治疗的规则。”

据ClinicalTrials.gov报道，截至2023年6月18日，VX-880试验仍在招募中，ADA 新闻稿指出，该试验已扩展到挪威、瑞士和荷兰的更多地点。该试验预计主要完成日期为2024年1月，研究预计完成日期为2028年1月。

VX-880试验已扩展到挪威、瑞士和荷兰的其他活跃和注册站点。

关于ADA科学会议

ADA第83届科学会议是世界上最大的专注于糖尿病研究、预防和护理的科学会议，将于6月23日至26日在加利福尼亚州圣地亚哥举行。预计来自世界各地的12,000多名顶尖医生、科学家和医疗保健专业人士将通过面对面和虚拟方式聚集在一起，公布前沿研究、治疗建议和治疗糖尿病的进展。与会者将获得数以千计的原创研究演示的独家访问权，并与领先的糖尿病专家进行激动人心的、引人入胜的交流。使用#ADA2023加入社交媒体上的科学会议对话。

参考资料：Novel stem cell-derived islet cell therapy continues to show promise for achieving insulin independence for individuals with type 1 diabetes. News release. American Diabetes Association. June 23, 2023. Accessed June 23, 2023.

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