鼓楼医院：干细胞治疗404例自身免疫性疾病的安全性与有效性

自身免疫性疾病（AID）是一类由免疫系统错误攻击自身组织而引发的疾病，包括系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿性关节炎（RA）等。近年来，同种异体间充质干细胞输注（MSCI）作为一种新兴治疗方法，因其显著的多谱系分化和免疫调节活性，已在自身免疫性疾病、神经系统疾病和骨科系统疾病等许多领域得到广泛应用。然而，关于MSCI的安全性，尤其是长期安全性的研究，尚不充分。

南京大学医学院附属鼓楼医院风湿免疫科的梁军、张华勇、孔伟等研究人员开展的大规模研究，全面探讨了间充质干细胞治疗自身免疫性疾病的安全性；发表在《干细胞研究与治疗》上。研究人员对2007年至2016年在该医院接受MSCI治疗的404例不同自身免疫性疾病患者，平均年龄在输注时为38.7岁（含26名未成年人）跟踪观察从1个月到9年，进行了回顾性研究。

这项研究是根据赫尔辛基宣言进行的，得到（FDA）的批准。同时得到了鼓楼医院伦理委员会的批准，并在ClinicalTrials.gov上进行了注册。这些严谨的研究步骤和审查程序，保证了研究的科学性和可靠性。

在这项研究中，研究人员采用了详细的数据收集和分析方法，包括患者的基本信息、疾病类型、MSCI治疗的详细过程、治疗后的临床表现、不良事件的发生情况等。通过这些详细的数据，他们能够全面评估MSCI治疗的安全性。

SLE系统性红斑狼疮、SS干燥综合征、SSc系统性硬化症、PM/DM多发性肌炎/皮肌炎、RA类风湿性关节炎、MCTD混合结缔组织病、ALD自身免疫性肝病

研究结果显示，接受MSCI治疗的AID患者的移植相关死亡率（TRM）较低，仅为0.2%，这与之前的研究相比，显示出MSCI的优越安全性。此外，研究还发现，MSCI治疗后的死亡主要与基础疾病的复发或并发症有关，而不是MSCI本身。这些发现为MSCI在临床应用中的安全性提供了有力的证据。同时，研究人员也关注了MSCI治疗后的感染和癌症发生率。结果显示，MSCI治疗后的感染和癌症发生率并不高，这进一步证实了MSCI的安全性。此外，研究还发现，基础疾病的类型与死亡率显著相关，其中，PM/DM患者的死亡率最高。

值得一提的是，这项研究还特别关注了18岁以下儿童接受MSCI治疗的情况。共有26名儿童接受了MSCI，其中一半患有SLE。结果显示，其中两人死于潜在自身免疫性疾病的进展，均发生在输注100天后。然而，其余24名患者全部存活，其中8人已存活5年，16人已存活4年。这些数据进一步证实了MSCI治疗的安全性，同时也表明，对于儿童患者，MSCI治疗也是一种可行且安全的治疗方法。

在讨论这些结果时，研究人员指出，MSCI治疗的安全性优于传统的造血干细胞移植，且MSCI治疗后的死亡主要与基础疾病的复发或并发症有关，而不是MSCI本身。他们还强调，MSCI治疗其安全性还与患者的基础疾病类型、年龄等因素有关。

在5年随访中，不同疾病的生存率从最高优先级到最低顺序排列如下：RA、SLE、SS、SSc和PM/DM

总结一下：这项2018年研究的结果为我们提供了关于AID患者接受MSCI治疗的全面安全性信息，证实了MSCI治疗的安全性优于传统的造血干细胞移植。

总的来说是安全且有效的。然而，我们也要注意到，MSCI治疗，其安全性还与患者的基础疾病类型、年龄等因素会有关。因此，在进行MSCI治疗时，需要全面评估患者的病情，制定个体化的治疗方案，以确保治疗的安全性和有效性。

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参考文献：1、梁J.，张H.，孔W.等。接受同种异体间充质干细胞输注的自身免疫性疾病患者的安全性分析：一项长期回顾性研究。 干细胞研究 9 , 312 (2018)。https://doi.org/10.1186/s13287-018-1053-4

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