如今,研究人员和临床医生面临着开发能够逆转或显着影响疾病进展的疗法的巨大压力。近年来,细胞和基因治疗行业的到来使得为各种危及生命的疾病以及损伤、退行性疾病、遗传性疾病和癌症提供变革性、持久性和潜在治愈性结果成为可能。
干细胞疗法是利用活细胞来治疗或治愈疾病。它可以涉及天然(未修饰)细胞以及工程或基因编辑细胞。它还包括活细胞分泌的外泌体和细胞外囊泡。
基因治疗是将功能基因插入细胞中,以取代有缺陷的基因,以达到治疗遗传性疾病的目的。通常,病毒经过基因工程改造,可以携带治疗基因并将其传递到患者体内的细胞中。当治疗成功时,载体传递的新基因会产生功能性蛋白质。进行基因治疗的技术有多种,包括基因增强疗法、基因抑制疗法和自杀基因插入以及其他方法。
FDA批准的细胞和基因疗法
以下是已获得美国FDA下属组织和先进治疗办公室 (OTAT) 许可的所有已知细胞和基因治疗产品的列表。目前,美国已批准32种细胞和基因疗法。迄今为止,尚未有外泌体疗法获得FDA批准,尽管临床试验管道看起来很有希望。
这些产品大部分是脐带血衍生物,占迄今为止批准的32种细胞和基因疗法中的8种 (25.0%)。
CAR-T细胞疗法代表了第二大细分市场,占32种细胞和基因疗法批准中的6种 (18.9%)。美国批准的CAR-T细胞疗法包括:Abcema、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus 和 Yescarta(按字母顺序列出)。
对于每种产品,下面的列表列出了其品牌名称、临床名称,以及重要的是开发该产品的公司。
- ABECMA (idecabtagene vicleucel)
Celgene Corporation(百时美施贵宝公司) - ADSTILADRIN
Ferring Pharmaceuticals A/S - ALLOCORD(HPC,脐带血)
SSM Cardinal Glennon 儿童医疗中心 - BREYANZI
Juno Therapeutics, Inc.(百时美施贵宝旗下公司) - CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel)
杨森生物技术有限公司 - CLEVECORD(HPC 脐带血)
克利夫兰脐带血中心 - Ducord,HPC 脐带血
杜克大学医学院 - ELEVIDYS
delandistrogene moxeparvovec - GINTUIT(牛胶原蛋白中同种异体培养的角质形成细胞和成纤维细胞)
Organogenesis Incorporated - HEMACORD(HPC,脐带血)
纽约血液中心 - HEMGENIX
CSL Behring LLC - HPC、脐带血
临床免疫实验室、科罗拉多大学脐带血库 - HPC、脐带血 – MD安德森脐带血库
MD 安德森脐带血库 - HPC、脐带血 – LifeSouth
LifeSouth 社区血液中心有限公司 - HPC,脐带血 – Bloodworks
Bloodworks - IMLYGIC (talimogene laherparepvec)
BioVex, Inc.,安进公司 (Amgen Inc.) 的子公司。 - KYMRIAH (tisagenlecleucel)
诺华制药公司 - LANTIDRA(多尼斯莱塞尔)
CellTrans Inc. - LAVIV (Azficel-T)
Fibrocell 技术 - LUXTURNA
Spark 治疗公司 - MACI(猪胶原蛋白膜上自体培养软骨细胞)
Vericel Corp. - OMISIRGE (omidubicel-onlv)
Gamida Cell Ltd. - PROVENGE (sipuleucel-T)
Dendreon Corp. - RETHYMIC
Enzyvant Therapeutics GmbH - ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox)
BioMarin Pharmaceutical Inc - SKYSONA (elivaldogene autotemcel)
蓝鸟生物有限公司 - STRATAGRAFT
Stratatech 公司 - TECARTUS (brexucabtagene autoleucel)
Kite Pharma, Inc. - VYJUVEK
水晶生物科技有限公司 - YESCARTA(axicabtagene ciloleucel)
Kite Pharma, Incorporated - ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel)
蓝鸟生物有限公司 - ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi)
诺华基因治疗公司
资料来源:美国FDA
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