北大人民医院眼科研究所：干细胞治疗遗传性视网膜疾病研究看点

遗传性视网膜疾病主要表现为感光细胞和/或视网膜色素上皮细胞的逐渐丧失，最终导致不可逆的视力丧失。在过去，这类疾病的治疗手段相对有限，主要依赖于基因检测和低视力康复，但这些方法并不能有效地减缓或停止视力丧失。

干细胞治疗遗传性视网膜疾病（IRDs），被视为一种突破性的治疗手段，特别是对于视网膜色素变性（RP）和斯达加特病（STGD）等疾病。干细胞治疗的核心理念在于使用干细胞替换视网膜中丧失的细胞，为IRDs患者提供了一种新的治疗选择。

目前，多种类型的干细胞，包括视网膜祖细胞、间充质干细胞、人类胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞和诱导多能干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞，已在临床试验中被检验其效果和安全性。

北京大学人民医院眼科眼病与视光研究所，最新的一项综述性研究，包含21项前瞻性研究和496只眼睛的数据分析。这些研究显示，对于RP和STGD患者，干细胞治疗表现出一定的有效性和安全性。对于STGD患者，治疗6个月和12个月后的视力改善都十分显著。然而，对于RP患者，虽然治疗6个月后视力有所改善，但到了12个月时这种改善就不再显著了。此外，研究还发现，超脉络膜空间注射干细胞可能是治疗RP的一个有效途径。

RP患者在6个月时的最佳矫正视力改善情况STGD 患者在12个月时的最佳矫正视力改善情况相信在未来，大样本随机临床试验的进行将为我们提供更多关于干细胞治疗IRDs的有效性和安全性的证据，为这些疾病的治疗开辟新的道路。

参考文献：陈X.，徐N.，李J.等。遗传性视网膜疾病的干细胞疗法：系统评价和荟萃分析。 干细胞研究 14 , 286 (2023)。https://doi.org/10.1186/s13287-023-03526-x

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