Aruna Bio宣布AB126的IND获得FDA批准，使首个外泌体进入神经系统疾病的人体临床试验阶段

• 预计将于2024年上半年启动急性缺血性中风的1b/2a期临床试验
• 标志着阿鲁纳平台首次获得IND，并计划将AB126（一种来自专有神经干细胞的未修饰外泌体）扩展到包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症在内的其他神经系统适应症中
• 专有的内部GMP生产能力实现了临床级外泌体的可扩展、可重复生产，具有高纯度和一致性；建立了分析方法和特征明确的检测方法，以确保治疗的一致性

2024年1月16日，波士顿和美国亚琛–阿鲁纳生物公司（Aruna Bio, Inc.这一决定为急性缺血性中风的 1b/2a期临床试验铺平了道路，预计该试验将于2024年上半年启动。AB126是一种未经修饰的神经源性外泌体，具有穿越血脑屏障的天生能力，有证据表明它具有抗炎和神经保护特性。

“阿鲁纳公司联合创始人兼首席科学官史蒂文-斯蒂斯博士（Steven Stice Ph.D.）说：”我们对美国食品药品管理局的这一确认感到非常高兴，这不仅使AB126成为首个进入神经系统适应症人体临床试验的外泌体，而且还强调了我们平台的治疗可行性。”此外，在受控条件下维持细胞是外泌体生产的一个关键环节，我们期待利用我们的内部GMP生产专长来支持临床进展。

同时，我们正在扩大AB126在肌萎缩性脊髓侧索硬化症等其他适应症上的应用，并探索我们的神经干细胞外泌体平台在克服中枢神经系统治疗现有挑战方面的更广泛潜力。

阿鲁纳专有的内部GMP生产设施可在实现最佳和可扩展一致性的条件下生产临床级批次产品。此外，独特的纯化技术可以精确控制关键的质量属性。分析方法规程的建立和特性良好的检测方法确保了治疗的一致性。

休斯顿UTHealth大学中风与脑血管病研究所所长、神经病学教授、主要研究者Sean Savitz医学博士评论说：”临床前研究结果表明AB126可以减轻神经炎症，并有可能促进神经保护和神经再生，我们期待着在此基础上再接再厉。

关于1b/2a期临床试验

计划中的剂量递增临床试验将评估AB126对接受血栓切除术的急性缺血性中风患者的安全性、耐受性和初步疗效。患者将接受三次低、中、高剂量的AB126静脉注射治疗。血栓切除术后预后不良的患者将被纳入试验。

关于急性缺血性中风

急性缺血性中风是由血栓阻塞脑部血流引起的，是导致全球长期残疾和死亡的主要原因。目前的治疗方法，如血栓清除药物和机械性血栓切除术，虽然有效，但有严格的用药时间限制，往往导致大量患者不符合治疗条件。此外，这些治疗方法无法解决缺血引发的一连串复杂的细胞和分子事件。因此，亟需创新疗法来延长治疗窗口期、减轻神经元损伤并促进恢复，从而改善更多中风患者的预后。

关于阿鲁纳生物公司

Aruna Bio是开发神经外泌体治疗神经退行性疾病的领先企业。公司正在利用其专有的神经外泌体平台和生产能力，开发基于神经外泌体的治疗产品线，这些产品线能够穿过血脑屏障，增强机体的抗炎、自我修复和保护机制，治疗一系列神经退行性疾病，目前这些疾病的医疗需求尚未得到满足。此外，公司的神经外泌体平台还可以与小分子、siRNA 和蛋白质等治疗药物相结合，穿过血脑屏障，到达疾病部位。

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