首次移植：细胞疗法ANPD001治疗帕金森病的试验完成

一项名为ASPIRO的1/2期临床试验正在测试Aspen Neuroscience的ANPD001 （一种干细胞疗法候选药物，旨在替代帕金森病中丢失的神经细胞），已对第一位患者进行了给药。

阿斯彭在公司新闻稿中宣布，该试验的首席研究员、神经外科医生Paul Larson博士在图森班纳大学医学中心进行了首次移植手术。

ASPIRO (NCT06344026 )去年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准，目前正在测试ANPD001干细胞疗法在以两次递增剂量移植到中重度帕金森病患者中时的长期安全性和耐受性。符合资格的研究参与者年龄在50岁至70岁之间。

阿斯彭神经科学公司总裁兼首席执行官达米安·麦克德维特博士表示：“这项临床试验的启动是阿斯彭公司使命的一个重要里程碑，该使命是为医疗需求未得到满足的人们开发和提供个性化的再生神经疗法，从帕金森病开始。”

麦克德维特说：“迄今为止，还没有任何疾病缓解疗法可以阻止、替代或预防多巴胺神经元的丧失或减缓帕金森病的进展。”

其他试验目标将包括评估治疗的早期疗效（通过测量所谓的时间或患者症状通过药物控制的时间段）以及运动症状的缓解。该试验正在美国的五个临床中心进行。

ANPD001用于替代帕金森病患者失去的神经细胞

帕金森病是由于大脑黑质纹状体多巴胺能通路中产生多巴胺的神经元死亡引起的。该通路包括黑质和背侧纹状体，两者都参与运动控制。多巴胺是大脑的主要化学信使。

ANPD001旨在替代帕金森病患者失去的多巴胺能神经元。

这种治疗帕金森病的实验性疗法使用一种被称为诱导多能干细胞（iPSC）的干细胞，这种干细胞几乎可以生成体内任何类型的细胞，包括产生多巴胺的神经元。其制造过程分为三个步骤。

第一步是收集患者的皮肤细胞，然后在实验室中对其进行改造，并重新编程为iPSC。然后为iPSC提供生化线索，引导它们转化为多巴胺神经元前体细胞。一旦移植到患者体内，这些细胞最终将成熟为产生多巴胺的神经元。

这种手术被称为自体细胞移植，因为它使用的是患者自身的细胞。

“亚利桑那大学图森医学院神经外科教授拉森说：“这是首次在正式临床试验中使用自体方法。

拉尔森称参加ASPIRO是一种 “荣誉”，并说这是一项 “重要的研究”。

“拉尔森说：”帕金森病是最常见的神经退行性运动障碍，主要影响中脑多巴胺神经元的耗竭。

“拉尔森说：”帕金森病患者在确诊时通常已经丧失了黑质通路中的大部分多巴胺能（DA）神经元，从而导致运动和神经功能的逐渐丧失。

试验是干细胞治疗帕金森病的首次人体研究

作为试验就绪队列筛选研究的一部分，登记的参与者（预计总共有9名）首先通过Rune Labs的数字健康平台进行远程监控。目标是在招募患者之前全面了解该疾病。

该试验的额外目标除了增加准时率和减少运动症状外，还包括改善患者的生活质量。

这项首次人体试验对于研究ANPD001改善中度至晚期帕金森病患者生活的能力具有重大前景。

该试验的主要阶段预计将于明年完成，并将使用大脑成像扫描对患者进行移植后五年的评估。

“这项首次人体试验对于研究ANPD001改善中度至晚期帕金森病患者生活的能力具有重要意义，”阿斯彭首席医疗官Edward Wirth III医学博士说。

“我们的2022年试验就绪队列筛选研究已经完成入组，我们计划今年在ASPIRO1/2a期研究中对患者进行给药，”Wirth说。

关于作者：

Patricia Inácio 博士：帕特里夏拥有葡萄牙新里斯本大学细胞生物学博士学位，并担任多个研究项目和奖学金以及欧洲机构重大资助申请的作者。她还曾在纽约哥伦比亚大学微生物学和免疫学系担任博士生研究助理，并因此获得葡美发展基金会（FLAD）奖学金。

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