近十年干细胞治疗自闭症的研究进展

近年来，随着自闭症的研究不断深入，临床上应用干细胞移植治疗自闭症的研究取得了一定的疗效。干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞。研究发现，间充质干细胞具有免疫调节和改善脑内微循环的功能，结合大部分研究者认可的自闭症的主要发病原因（大脑发育不全、脑组织灌流不足以及机体存在免疫功能异常），可见干细胞移植或是未来治疗自闭症的一种最有效的方法。

本文综述近十年来干细胞治疗自闭症的临床研究进展。

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2010年，《中国组织工程研究与临床康复》上发表的一项临床研究：对42例自闭症患者进行干细胞移植治疗。对患者治疗前和首次治疗后4周、4个月常规化验血常规，肝肾功能、免疫球蛋白、补体C3、C4、T细胞亚群等指标进行前后比较未发现有意义异常变化；患者在行干细胞移植治疗后部分病例伴随有轻微不良反应，表现为：低热12例（43%），头痛4例（14%），腰痛3例（23%），乏力4例（14%），恶心、呕吐2例（7%），经过对症处理后，均在一两天内症状消失，无严重不良反应发生；CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4个月组内之间比较均有显著性改善。

研究发现干细胞疗自闭症有显著疗效，总有效率达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗。研究者认为作用机制如下：干细胞进入体内可调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞。

研究结论：应用干细胞治疗自闭症是安全的，且治疗效果显著高于常规的康复治疗。

2012年，《现代中西医结合杂志》上报道了一项用干细胞对2例自闭症患者进行移植治疗的临床研究。

该研究对患者干细胞治疗前及结束后均行血液分析、肝肾功能、免疫球蛋白、补体C3、补体C4、T细胞亚群等常规检查，观察治疗前后这些指标有无变化作为安全性评价指标；移植术后定期随访，采用当前国际上通用的CARS和CGIS对患者的病情严重程度（SI）采用0～7分的8级记分法评分。

经过治疗后，患者多动症状明显好转，与人交流较治疗前增多。出院后至今随访6个月余，复测CARS分别为31分和33分，CGIS病情严重程度分别为3分和4分，较治疗前评分均明显降低，并且症状持续缓解无复发。2例患者治疗过程中和治疗后均未出现与治疗有关的严重并发症和明显的不良反应。患者的临床症状较治疗前明显好转，在治疗后的半年随访中症状持续缓解无复发。

2013年，山东交通医院在《翻译医学杂志》发表了一篇《人脐带血单核细胞和脐带间充质干细胞移植治疗自闭症》的文献综述。

综述表明没有与治疗相关的重大安全问题，也没有观察到严重的不良反应。治疗后 24周时，两个治疗组的 CARS、ABC评分和CGI​​评分与对照组相比存在统计学显着差异。与对照组相比，CBMNC移植显示出疗效；然而，CBM​​NCs和UCMSCs的联合治疗比单独的CBMNCs移植显示出更大的治疗效果。在输注期间和整个监测期间没有发现安全问题。

2018年，国际期刊杂志《干细胞转换医学》发表了一篇《一项用于评估使用自体脐带血干细胞改善自闭症儿童的症状》的文献综述，综述表明没有发生严重的不良事件。有改善的趋势，特别是在社交方面，但任何终点都没有统计学上的显着差异。这项研究的结果表明，自体脐带输注对于患有自闭症谱系障碍的儿童是安全的。为了进一步推进AUCB治疗自闭症的研究，需要严格对照试验。

2019年，国际权威期刊《干细胞转化医学》杂志发表了一项脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症的安全性和对细胞因子水平影响的研究论文。

该临床研究共有20例自闭症患者接受了脐带间充质干细胞临床治疗，受试者每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉注射，耗时9个月输注4次，并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现，8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示，对于自闭症谱系障碍患者来说，重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的，并且展现出潜在的治疗效果。

2020年，《干细胞转换医学》期刊杂志发表了一篇《人脐带组织间充质基质细胞输注自闭症谱系障碍儿童》的临床案例研究报告。综述表明在这项第一期研究中，静脉输注源自捐赠的人脐带组织的间充质基质细胞（hCT-MSC）对于患有自闭症谱系障碍的幼儿是安全可行的。一半接受治疗的儿童表现出自闭症症状的改善，尽管尚不确定这些改善是否与治疗有关。随后的随机、安慰剂对照临床试验正在研究hCT-MSC改善自闭症核心症状的能力。

同年，《美国干细胞杂志》刊发了一篇《细胞移植作为自闭症谱系障碍的新型治疗策略：一项临床研究》的文献综述，综述表明86名自闭症患者经过干细胞移植后，6个月后眼神接触、注意力和集中力、多动症、坐姿耐受性、社交互动、刻板行为、攻击性、沟通、言语、命令遵循和自我刺激行为均得到改善。

干预后，ISAA和CARS评分有统计学上的显着改善。年龄较小且病程较短[诊断后<5年]的患者发现干预结果明显更好。86名接受重复PETCT扫描的患者显示，在对与症状变化相关的区域进行干预后，大脑代谢得到改善。没有记录到重大手术相关的不良事件。然而，有5名有癫痫病史且脑电图异常的患者曾出现癫痫发作，但使用药物治疗。这些患者的干预结果并未受到癫痫发作的影响，因为观察到他们的情况有所改善。

2021年，国际期刊杂志《儿童心理学和精神病学杂志》发表了一篇《干细胞疗法治疗脑瘫和自闭症谱系障碍》的文献综述，综述表明截至2024年4月底，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗自闭症的临床研究项目有15项。

所有这些都是1期或2期研究，大多是单组和开放标签，细胞来源包括脐带血 ( n=4)、MSC ( n=3)、和自体骨髓 ( n=1) （一项研究同时使用了脐带血和 MSC）。七项试验的结果可用（表2）。单臂研究证明了对患有自闭症谱系障碍（ASD）的儿童施用细胞产品的相对安全性，并且普遍报告至少一部分接受治疗的参与者的自闭症谱系障碍（ASD）症状的某些测量指标有所改善。

2022年，国际权威期刊《干细胞评论和报告》发表了一篇《干细胞疗法治疗自闭症谱系障碍患者：系统评价和荟萃分析》的文献综述。

综述结果表明包括461名患者在内的11项试验被证明符合条件。ABC量表荟萃分析显示，干预组的平均原始值为-11.97。CARS量表报告的平均原始值为-9.08。VABS量表按其领域报告：通信领域报告的平均原始值为2.69；日常生活领域，1.99；运动域，1.06；社会化领域，3.09；适应性行为域，2.10。此外，最常见的副作用包括发烧、多动、呕吐、头痛和攻击性；没有报告严重不良事件。大量证据表明，干细胞疗法显着改善了自闭症谱系障碍患者的量表，因此，未来的研究应该帮助我们对结果更有信心。我们没有发现与干细胞治疗相关的严重不良事件。

2023年，“Middle East Current Psychiatry”医学期刊发表了一篇干细胞疗法治疗自闭症谱：临床应用的系统评价。在本次系统评价中，我们比较了已完成的治疗自闭症谱系障碍的细胞疗法临床试验的结果和发现。总体而言，证据表明各种干细胞治疗方法可能为自闭症谱系障碍患者提供新颖且有效的治疗选择。

2024年，国际期刊杂志《干细胞评论和报告》发表了一篇《干细胞分泌物作为自闭症谱系障碍的潜在治疗剂：叙述回顾》的文献综述。

综述提出了干细胞分泌的综合作用机制，包括更广泛的分泌组以及外泌体在缓解ASD神经病理学方面的具体贡献。在审查的研究中，移植干细胞的外泌体和分泌的可溶性因子证明了改善自闭症样行为的潜在功效。所提出的作用机制涉及调节与神经炎症、血管生成、细胞凋亡和免疫调节有关的信号通路。

以上案例均显示出干细胞技术在自闭症治疗研究上所展现出的前景。干细胞治疗效果显著高于传统的康复训练治疗，减轻了社会和家庭负担，提高患者生活质量。

期待干细胞技术治疗自闭症相关研究取得更多重要突破，让“来自星星的孩子们“不再孤独，逐渐感受温暖和爱。

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