Aspen获800万美元资助，以推进干细胞治疗帕金森症的进展

拨款将用于支持正在进行的使用患者自身细胞治疗帕金森病的1/2a期试验。

Aspen Neuroscience获得了800万美元的资助，用于推进ANPD001的临床开发，ANPD001是其研究性干细胞疗法，旨在替代帕金森病中丢失的产生多巴胺的神经细胞。

这笔资金由加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）提供，将用于支持正在进行的1/2a期临床试验，该试验正在评估帕金森病患者的治疗效果。该试验正在评估患者自身细胞的使用情况。

“阿斯彭公司总裁兼首席执行官达米安-麦克德维特（Damien McDevitt）博士在公司的一份新闻稿中说：“为这项研究中的患者提供用他们自己的细胞制造的多巴胺神经元是个性化医疗的一个巨大飞跃，有可能影响整个神经退行性疾病领域”。

“CIRM负责治疗药物开发的副总裁Abra Creasey博士说：”这一临床奖项标志着干细胞治疗帕金森病领域向前迈出了重要一步，它推动了个体化疗法的发展，有可能恢复受这一毁灭性疾病影响的患者的运动功能。

帕金森病是由于黑质和背侧纹状体等参与运动控制的大脑区域中产生多巴胺（一种主要的大脑化学信使）的神经元逐渐功能障碍和死亡引起的。

“阿斯彭公司首席医疗官、医学博士Edward Wirth III说：”帕金森病患者在确诊时通常已经丧失了大部分多巴胺能神经元，从而导致运动和神经功能的逐渐丧失。

ANPD001对帕金森病有何作用？

ANPD001使用诱导多能干细胞（iPSC），这种干细胞几乎可以生成体内所有类型的细胞，包括产生多巴胺的神经元。这一过程包括收集患者的皮肤细胞，并在实验室中将其重新编程为iPSCs。

iPSC利用特定的化学或生物分子分化成多巴胺神经元前体细胞后，再移植回患者体内，最终成熟为产生多巴胺的神经元。

ASPIRO1/2a期试验（NCT06344026）的主要目标是评估ANPD001以两种递增剂量移植给50-70岁中重度帕金森患者时的长期安全性和耐受性。

ANPD001治疗帕金森病的1/2a期研究 (ASPIRO)

次要目标包括增加 “治疗 “时间，即患者的症状得到药物良好控制的时间，减少运动症状，以及改善患者的生活质量。移植后的细胞存活率也将通过脑成像扫描进行评估。

研究人员已提前向患者发出了邀请，目前研究已经完成了注册工作。维斯说，第一位患者已于上个月在图森市的班纳大学医疗中心进行了移植，今年还将继续对患者进行用药。

移植后一年的主要随访将于明年完成，治疗效果将在移植后五年内进行评估。在接下来的10年中，每年将通过电话对长期安全性数据进行评估。

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