目录
- 什么是系统性红斑狼疮?
- 系统性红斑狼疮的症状是什么样的?
- 得系统性红斑狼疮原因是什么?
- 如何诊断系统性红斑狼疮?
- 干细胞治疗系统性红斑狼疮的原理和机制
- 干细胞治疗系统性红斑狼疮的植入方式
- 干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床案例
- 干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究进展
- 治疗系统性红斑狼疮的辅助疗法
- 讨论
系统性红斑狼疮(Systemic Lupus Erythematosus, SLE)是一种慢性自身免疫性疾病,可影响皮肤、关节、肾脏和其他器官。系统性红斑狼疮的治疗通常包括抗炎药、免疫抑制剂和皮质类固醇,但这些治疗往往伴随副作用,且难以根治疾病。近年来,干细胞疗法作为一种新兴的治疗手段,为系统性红斑狼疮患者提供了新的治疗希望。
本文详细介绍了什么是系统性红斑狼疮,系统性红斑狼疮的症状类型是什么样的?以及干细胞疗法在系统性红斑狼疮中的原理机制、干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床案例和治疗方法。
什么是系统性红斑狼疮?
系统性红斑狼疮,又称狼疮,是一种慢性自身免疫性炎症性疾病。从类似感冒的症状到器官衰竭,狼疮可引起广泛的反应。这可能涉及炎症、肿胀、皮肤和重要器官受损。患者面部出现的蝴蝶状皮疹最常与此有关。全球约有500万人患有狼疮,目前尚无治愈方法。狼疮 (SLE) 可影响关节、皮肤、肾脏、血细胞、大脑、心脏和肺部。症状各不相同,但可能包括疲劳、关节痛、皮疹和发烧。这些症状偶尔会恶化(发作),然后好转。目前的治疗方法集中于通过控制症状和尽量减少发作来改善生活质量,但狼疮无法治愈。
系统性红斑狼疮的症状是什么样的?
免疫系统经常被用来保护身体免受细菌、病毒和其他威胁。在患有狼疮等自身免疫性疾病的患者中,免疫系统难以将体内的健康细胞与外来抗原分开。这种免疫缺陷会导致炎症、不适和组织损伤。
在阳光、轻微感染甚至处方药的作用下,症状可能会加剧。狼疮会导致体内细胞开始攻击身体本身,就像其他自身免疫性疾病一样。这种自身免疫反应会导致身体产生大量有害炎症,从而迅速导致更严重的并发症。
虽然皮疹和关节痛等常见症状较轻且可治疗,但严重的狼疮病例可能会导致器官衰竭。狼疮已显示出肾脏、中枢神经系统、循环系统、肺和心脏导致衰竭的能力。
最常见的症状是:
- 皮疹
- 胸痛
- 脱发
- 发炎
- 肌肉和关节疼痛
- 对阳光敏感
- 肾脏问题
- 发烧
- 疲劳
- 口腔溃疡
得系统性红斑狼疮原因是什么?
系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病,人体免疫系统会错误地攻击健康组织。据信,该病是由遗传和环境因素共同引起的。
人们认为,有些人在遗传上易患狼疮,而这种易患性可能在他们接触到某些环境诱因时被激活。然而,在大多数情况下,狼疮的病因仍不清楚。
一些潜在的触发因素包括:
- 阳光:暴露在阳光下可能会引起狼疮皮肤病变或引发易感人群的内部反应。
- 感染:感染可能会引发狼疮或导致某些人病情复发。
- 药物:某些类型的降压药、抗癫痫药和抗生素可能会引发狼疮。药物性狼疮患者在停止服药后通常会好转。极少数情况下,即使停药后症状仍会持续。
- 详情请浏览(系统性红斑狼疮症状、病因和治疗方法)
如何诊断系统性红斑狼疮?
系统性红斑狼疮没有单一的诊断程序。您最常听到的测试称为抗核抗体 (ANA) 测试。然而,这并不是针对红斑狼疮的特定测量方法。实际上,为了诊断红斑狼疮可能出现的身体变化或身体疾病,需要使用一系列实验室测试。每个测试结果都会为医生对您的疾病的了解添加更多数据。
- 当前症状。
- 实验室测试结果。
- 医疗记录。
- 直系亲属(祖父母、父母、兄弟姐妹、阿姨、叔叔、堂兄弟姐妹)的病史。
- 详情请浏览(系统性红斑狼疮诊断方法和标准有哪些?)
干细胞治疗系统性红斑狼疮的原理和机制
干细胞治疗系统性红斑狼疮的原理
干细胞,尤其是间充质干细胞(Mesenchymal Stem Cells, MSCs),在治疗系统性红斑狼疮方面展现出以下治疗潜力:
- 免疫调节:间充质干细胞具有调节免疫反应的能力,能够抑制过度活跃的自身免疫反应,减少炎症。
- 组织修复:干细胞能够分化为多种细胞类型,有助于修复受损的组织和器官。
- 抗炎作用:干细胞分泌的抗炎因子有助于减轻系统性红斑狼疮患者的炎症症状。
干细胞治疗系统性红斑狼疮的机制
一种针对系统性红斑狼疮进行研究的干细胞是多能间充质干细胞 (MSC)。在其他类型的细胞中,间充质干细胞能够转化为骨细胞、脂肪细胞、软骨细胞。它们表面的一些蛋白质与免疫系统中的各种蛋白质相互作用。
研究发现,间充质干细胞可以改变各种细胞群的免疫反应。在免疫系统中,T细胞和树突状细胞是必需细胞。
- 间充质干细胞可以最大限度地减少T细胞数量,并抑制T细胞用于响应免疫系统信号的途径。
- 间充质干细胞还可以减少引起炎症反应的细胞输出。
- B细胞增殖是免疫系统中的另一个必需细胞,也受到间充质干细胞的抑制。
最后,正在测试从人类身上提取的系统性红斑狼疮干细胞。研究表明,系统性红斑狼疮患者的间充质干细胞的骨形成功能降低,比正常情况下更平坦,发育速度比其他间充质干细胞慢。他们还观察到,系统性红斑狼疮阳性间充质干细胞更有可能增加T细胞。与对照间充质干细胞相比,此类间充质干细胞也更容易死亡。
干细胞治疗系统性红斑狼疮的植入方式
系统性红斑狼疮治疗,提供最佳干细胞疗法。在护理过程中,植入阶段非常关键。
来自骨髓的自体间充质基础微生物是植入阶段使用的干细胞。
干细胞通过一种不寻常的机器从大部分骨髓中分离出来,并通过鞘内输注注射;剩余的骨髓被送往细胞强化研究中心,并提供细胞质标记以创建神经祖细胞。静脉滴注注入这些祖先细胞。
以下是植入阶段遵循的结构:
- 静脉给药
- 解放血管成形术
- 鞘内(腰椎穿刺)
- 动脉内
- 皮下
- 中风的外科治疗
- 肌肉注射
干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床案例
2007-2019年干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床案例
早在2007年,孙凌云教授带领的团队就通过输注异体骨髓来源的间充质干细胞(MSC)治疗系统性红斑狼疮。之后,该团队也尝试脐带来源的间充质干细胞(MSC)治疗系统性红斑狼疮。II期临床试验的结果显示,治疗4年后患者的存活率为94%,50%患者的症状得到缓解,但也有23%的患者出现复发。
目前项目组已完成1132例难治性红斑狼疮患者的异体间充质干细胞移植,取得良好效果。为国际开展最早、例数最多、随访时间最长,并结合临床研究数据为难治性红斑狼疮患者制定最适宜临床治疗方案。
2019年6月,南京大学医学院附属鼓楼医院风湿免疫科孙凌云教授团队题的最新研究成果刊登在国际著名杂志《Nature Communications》上。这是该研究团队继间充质干细胞治疗自身免疫疾病的大量研究基础上又一重磅原创性研究成果,为间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮患者提供了全新的思路。
2019年7月南京鼓楼医院完成的《异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用》项目获得医药卫生组“国家技术发明奖二等奖”。
这是南京鼓楼医院孙凌云教授等申报的项目,目前已经完成了上千例难治性自身免疫疾病的异体间充质干细胞移植治疗。
2022年干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床案例
2022年,由国内风湿免疫学科领域众多专家共同完成的《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》让间充质干细胞应用于系统性红斑狼疮有“识”可依。该共识明确指出:目前全球已经有1500多例系统性红斑狼疮患者接受了间充质干细胞治疗。间充质干细胞治疗大大提高了系统性红斑狼疮患者的疗效,改善了系统性红斑狼疮患者的生存质量和预后。
2024年干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床案例
2023年4月,中国企业药明巨诺自主开发的自体CD19 CAR-T细胞治疗产品瑞基奥仑赛注射液(relma-cel)用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请(IND)获得国家药品监督管理局(NMPA)的默示许可,成为国内首个,这也是瑞基奥仑赛在非肿瘤领域开拓探索的一个重要里程碑。
在2024年举办的欧洲风湿病学(EULAR)大会上,药明巨诺公布了瑞基奥仑赛注射液在中国成人活动性系统性红斑狼疮患者中的最新临床研究数据。目前该报告摘要已经在EULAR网站展示。
这一数据来自一项在中国开展的单臂、开放、多中心剂量探索研究[NCT05765006],入组受试者接受了25×106(25M)、50×106(50M)、75×106(75M)或100×106(100M)剂量的CAR-T细胞静脉输注。
根据官方公布的资料显示,截至2024年4月8日,12例已入组的受试者完成了瑞基奥仑赛注射液回输,初步完成了低、中、高剂量组的安全性、药代和药效动力学(PK/PD)以及疗效探索,最长随访时间已超过9个月。在这12例患者中,11例患者在回输后可停用传统的激素、免疫抑制剂等药物,且绝大部分患者的器官损伤情况也观察到了明显的改善。
干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究进展
截止2024年6月19日,在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究项目有38项。其中已完成的有10项。
截止2024年6月19日,国内中国知网cnki.net网站上已经有175个干细胞治疗系统性红斑狼疮的相关文章
治疗系统性红斑狼疮的辅助疗法
- 物理疗法:运动对系统性红斑狼疮患者有益,因为它可以减轻他们的肌肉无力,同时提高他们的肌肉耐力。物理治疗师在系统性红斑狼疮患者病情加重期间和发作间期可以发挥重要作用。患者对物理治疗的需求将因所涉及的系统而异。物理治疗师可以教育患者适当的节能技巧以及保护易受损伤关节的最佳方法。
- 饮食调整:饮食咨询是一种支持性方法,可促进您从疾病中恢复,增强免疫力,修复受损细胞,甚至用新细胞替换死亡细胞。咨询 Global Stem Cell Care的营养师。一般来说,患有狼疮的人应该追求均衡的饮食,包括大量的水果、蔬菜和全谷物。它还应包含适量的肉类、家禽和油性鱼。该医疗保健计划将有助于更快地治疗患者。
- 针刺:一些研究表明,针灸可能对治疗一般自身免疫性疾病有益,可能是通过刺激淋巴系统来实现的。淋巴系统在免疫功能中起着不可或缺的作用,据信在自身免疫性疾病中淋巴系统功能失调。狼疮患者报告说,针灸可以减轻疼痛、改善睡眠质量并提高生活质量。针灸可用于缓解多种疾病的症状。针灸涉及将细小的针头(大约一根头发的宽度)放置在身体周围的特定位置。
- 职业治疗:这种疗法可治疗患有狼疮的患者的各种症状,旨在提高活动能力,使患者能够进行自我护理、家庭管理、工作休闲和社会参与等方面的必要或期望的活动。职业疗法将与客户合作,调整和改变他们的日常生活和日常生活中的工具性活动,以减少、避免和预防功能障碍,并在可能的情况下促进和改善健康的生活方式。
讨论
目前,全球范围内有多项关于干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究正在进行。初步的临床试验结果显示,干细胞治疗能够显著改善系统性红斑狼疮患者的病情和生活质量。
面临的挑战与限制
- 治疗标准化:干细胞的提取、培养、注射等步骤需要标准化,以确保治疗效果和安全性。
- 长期效果和安全性:干细胞治疗的长期效果和安全性仍需进一步的临床研究来验证。
- 成本问题:干细胞治疗的成本相对较高,可能限制了其广泛应用。
结论
干细胞治疗为系统性红斑狼疮提供了一种潜在的新疗法。尽管目前仍面临一些挑战,但随着研究的深入和技术的发展,干细胞疗法有望成为系统性红斑狼疮治疗的重要选择之一。患者应与医疗专业人员密切沟通,了解干细胞治疗的最新进展和适用性。
免责说明:本文仅用于传播科普知识,分享行业观点,不构成任何临床诊断建议!杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问,请随时联系我。