MRI精准给药系统用于干细胞治疗帕金森症的临床试验

ClearPoint导航系统是恢复多巴胺能神经元手术的一部分。

MRI精准给药系统用于干细胞治疗帕金森病的临床试验

其开发商Aspen Neuroscience宣布，一种被称为ClearPoint导航系统的磁共振成像 (MRI) 引导方法正在1/2a期临床试验中使用，以实现ANPD001（一种用于治疗帕金森病的实验性干细胞疗法）的精准手术给药。

开放标签ASPIRO试验 (NCT06344026)正在评估该疗法在50至70岁中度至重度帕金森病患者中以递增剂量治疗的长期安全性和有效性。

研究概述

• 简要概述：这项临床试验旨在测试将成熟为多巴胺生成细胞的ANPD001细胞注射到帕金森病患者的大脑中的安全性和耐受性。所有参与者都将获得由他们自己之前收集的细胞制成的ANPD001细胞。
• 详细说明：参与者将在全身麻醉下接受手术，将成熟为多巴胺产生神经元的细胞植入帕金森病患者大脑中多巴胺产生减少的部分。移植后5年内评估对帕金森病症状、安全性和耐受性以及细胞存活率的影响（使用MRI和PET脑成像扫描）。接下来的10年内每年通过电话评估安全性和耐受性（总随访期为15年）
• 正式头衔：ANPD001治疗散发性帕金森病的1/2a期剂量递增研究

今年早些时候，首例移植手术由神经外科医生、亚利桑那大学图森医学院神经外科教授、该试验首席研究员Paul Larson医学博士实施。

“为了替换这些丢失的细胞，我们必须以高度精准的手术方式瞄准大脑的特定区域，”阿斯彭首席医疗官Edward Wirth III医学博士在公司新闻稿中表示。“利用ClearPoint系统提供的术中MRI引导技术的最新进展，患者的新细胞被移植到最需要它们的精确区域。”

由患者皮肤细胞产生的诱导性多能干细胞

帕金森病是由多巴胺能神经元逐渐功能障碍和死亡引起的，多巴胺能神经元是产生多巴胺（大脑中一种主要的化学信使）的神经细胞。这些神经元主要存在于黑质纹状体通路中，其中包括黑质和背侧纹状体，这些脑区参与运动控制。

ANPD001使用患者自身的诱导性多能干细胞 (iPSC)（一种可以产生几乎所有类型细胞的干细胞）来替代大脑中丢失的多巴胺能神经元。该过程包括从患者身上收集皮肤细胞，并在实验室中将其重新编程为类似干细胞的状态。然后，利用特定的化学或生物线索，这些细胞会分化为多巴胺神经元前体细胞，并通过移植返回患者体内。

具体来说，前体细胞被运送到背侧纹状体的一个叫做壳核的区域，在那里它们有望成熟为多巴胺能神经元。

为了确保这些细胞的精确输送，科学家们在手术过程中使用了ClearPoint系统。Aspen在新闻稿中报道说，该系统由Larson开发，为外科医生提供实时导航指令，并确认已到达所需的大脑区域。

该系统的套管是一种可用于进行治疗的管子，其直径小于2毫米，可以实现微创的细胞移植。

9名帕金森病患者有望在试验中接受ANPD001治疗

ClearPoint Neuro首席商务官Jeremy Stigall表示：“ClearPoint Neuro导航系统已在全球80多个中心成功用于多种应用以及基因和细胞治疗试验。我们很高兴与Aspen合作，支持首次针对帕金森病的自体神经元替代疗法的多中心试验。”

预计研究人员将邀请多达9名帕金森病患者接受治疗。试验的主要目标是评估治疗的安全性和耐受性，次要目标包括增加按时性（定义为没有麻烦的运动障碍或不自主运动的时期）、帕金森病运动症状的变化以及患者生活质量的改善。

移植后细胞存活率将通过脑部成像扫描进行评估。移植后，患者将接受五年的随访，之后的十年内，每年将通过电话评估长期安全性。

关于作者

关于Andrea Lobo是BioNews的科学作家。她拥有葡萄牙科英布拉大学的生物学学位和细胞生物学/神经科学博士学位，在那里她研究了中风生物学。她曾是波尔图健康研究与创新研究所的博士后和高级研究员，研究药物成瘾，研究安非他明引起的神经元可塑性。作为一名研究科学家，Andrea已经工作了19 年，参与了多个研究领域的学术项目，包括中风、基因调控、癌症和罕见疾病。她在同行评议期刊上发表了多篇研究论文。2022年，她转向科学写作和传播事业。

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