什么是帕金森?干细胞治疗帕金森的临床案例有哪些？

目录

• 什么是帕金森？
• 帕金森的症状和类型是什么样的？
• 患上帕金森的原因
• 如何诊断帕金森？
• 干细胞治疗帕金森的原理和机制
• 干细胞治疗帕金森的植入方式
• 干细胞治疗帕金森的临床案例
• 干细胞治疗帕金森的临床研究进展
• 治疗帕金森的辅助疗法
• 讨论

帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为运动功能障碍，如静止性震颤、肌肉僵硬、运动迟缓等。目前的治疗手段主要集中于缓解症状，而非根治疾病。干细胞治疗作为一种新兴的治疗策略，为帕金森病患者带来了一线希望。

本文详细介绍了什么是帕金森，帕金森的症状类型是什么样的？以及干细胞疗法在帕金森治疗中的原理机制和干细胞治疗帕金森的临床案例及治疗方法。

什么是帕金森？

帕金森病是一种脑部疾病，会导致意外或无法控制的动作，例如颤抖、僵硬以及平衡和协调困难。症状通常逐渐出现并随着时间的推移而恶化。随着病情的发展，患者可能会出现行走和说话困难。

帕金森病是由多巴胺分泌神经元的持续损失以及大脑纹状体中多巴胺的缺乏引起的，纹状体负责协调运动和平衡。帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见神经退行性疾病。帕金森病影响55岁以上人群的 1%，75岁以上人群的3%以上。

帕金森的症状和类型是什么样的？

帕金森的症状

帕金森病的主要症状是身体动作缓慢，难以保持平衡或行走，肌肉僵硬，行动迟缓。帕金森病的另一个主要症状是身体颤抖。这种疾病的影响主要集中在手、手臂或腿上。还观察到其他症状，包括微笑、说话或吞咽困难。面部也显得平淡无表情。其中还包括：

•  对于某些人来说，症状还可能表现为健忘或思维困难。
• 这种疾病的不良影响是患者可能会骨折，因为他们在平衡和跌倒方面存在问题
• 如今，德里的帕金森病干细胞治疗已被证明是一种非常有效的
• 随着时间的推移，这种疾病的症状会变得越来越严重，并且还会随着时间的推移而变得更加严重。

• 详情请浏览（帕金森病的阶段和症状）

帕金森的类型

• 特发性帕金森病：平衡困难、行走困难、协调性差、肌肉缺乏柔韧性、震颤和动作迟缓
• 青少年和早发性帕金森病：怀特变异、嗅觉丧失、异常便秘、行为问题、焦虑或抑郁和站立时血压低
• 药物引起的帕金森病：疲劳、认知机制严重丧失、性欲改变、震颤、肌肉硬度和严重视力障碍
• 多系统萎缩 (MSA)：心率异常、消化异常、失去对膀胱的控制、便秘、只能转动眼睛、呼吸急促和高血压
• 进行性核上性麻痹 (PSA)：心跳不安、呼吸短促、身体某一部位严重无力、疲劳、胸部不适和头晕

• 详情请浏览（帕金森病的类型有哪些？）

患上帕金森的原因

帕金森病的主要病因尚不清楚。但研究人员表示，有许多遗传和环境因素是导致该病的原因。 

遗传学

• 大约10%至15%的帕金森病是由遗传因素引起的。
• 多年来，科学家一直在研究帕金森病患者的DNA，并比较他们的基因。
• 他们发现了数十种与帕金森病相关的基因突变。

环境因素

• 一些环境暴露可能会降低帕金森病的风险，而另一些则可能会增加帕金森病的风险。
• 基因和环境之间的相互作用可能非常复杂。
• 与帕金森病相关的环境风险因素包括头部损伤、居住区域、接触杀虫剂等等。

• 详情请浏览（帕金森病的病因有哪些？）

如何诊断帕金森？

为了诊断帕金森病，需要进行某些测试以了解患者是否患有该病。

进行的测试包括血液测试（通过它可以了解异常的甲状腺激素水平或肝损伤）、CT扫描或MRI（这些影像学测试用于检查中风或脑瘤的迹象）和PET（有助于检测大脑中对帕金森病至关重要的多巴胺水平低）。

• 详情请浏览（帕金森病的诊断项目有哪些？)

干细胞治疗帕金森的原理和机制

干细胞治疗帕金森的原理

干细胞，尤其是多能干细胞和间充质干细胞，具有自我更新和分化为多种细胞类型的能力。在帕金森病治疗中，干细胞的应用基于以下几个关键原理：

• 细胞替代：干细胞能够分化为多巴胺能神经元，以替代患者大脑中退化的神经元。
• 神经保护：干细胞能够分泌多种神经营养因子，保护现存的神经元，减缓疾病进展。
• 免疫调节：通过调节免疫反应，减少炎症和氧化应激，保护神经元免受进一步损害。

干细胞治疗帕金森的机制

为了有效治疗帕金森病，需要进行脑部超融合和免疫失调。在这种治疗中，专业医疗团队会进行间充质干细胞 (MSC) 移植和支持疗法。

通过这种低灌注，大脑在负责正常功能的区域建立了连接。

干细胞治疗帕金森的植入方式

植入阶段是帕金森病干细胞治疗中最重要的阶段。

针对这种病症的其他药物效果并不好，因为干细胞疗法有助于恢复患者体内丢失的多巴胺水平。在干细胞治疗中，自体干细胞取自患者的骨髓，并且对患者也显示出了很好的效果。

从患者的髋骨中提取间充质细胞，然后这些细胞被送到实验室，通过离心过程分离细胞。然后使用鞘内注射将一半的干细胞注入脊柱。

剩下的骨髓被送往一个特殊的实验室，在那里被多次扩增。干细胞将它们转化为神经祖细胞，以供后续治疗。

• 静脉给药
• 解放血管成形术
• 鞘内
• 动脉内
• 皮下
• 中风的外科治疗
• 肌肉注射

干细胞治疗帕金森的临床案例

2007年干细胞治疗帕金森的临床案例

早在2007年3月至2012年3月解放军第303医院神经内科收治的38例帕金森病患者,于第2周期进行鞘内移植脐带间充质干细胞治疗。分析治疗后临床症状及体征改善情况。治疗前及治疗后1个月，采用帕金森病统一评分量表(UPDRS)对患者精神、行为、情绪、日常活动、运动功能、并发症进行评价。结果所有患者的静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态障碍均不同程度缓解，治疗过程中及治疗后患者各项生命体征均较平稳。

结论：短期内即可部分改善患者的临床症状，治疗后患者UPDRS评分显著改善。

2018年干细胞治疗帕金森的临床案例

2018年6 月14日，Stem Cell Reports杂志报道了中科院院士周琪及其团队的最新成果。该团队在灵长类动物模型中测试了人体胚胎干细胞来源的神经细胞治疗帕金森病的安全性和有效性，为我国首项基于胚胎干细胞的I/II期帕金森病治疗临床研究（NCT03119636）提供了临床前数据支持。

他们利用临床级人胚胎干细胞分化出中脑多巴胺能神经细胞，经过严格质检后移植到帕金森病猴脑内，并进行了长达两年的跟踪观察。结果表明，植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟，能有效改善帕金森猴的症状，而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应。

2018年神经干细胞治疗帕金森的临床案例

2018年，中国实用神经疾病杂志刊登了“神经干细胞移植治疗帕金森的效果观察”一文。文章中介绍了河南驻马店中心医院神经内二科对27例帕金森患者进行神经干细胞移植手术治疗。

治疗后12个月，患者UPDRS量表中的行为和心理评分、日常生活质量评分、运动功能评分、并发症评分均明显低于治疗前 (P<0.05) , 且治疗后12个月UPDRS量表总评分也低于治疗前 (P<0.05) 。27例患者平均随访12个月, 治疗总有效率为81.48%。

2020年干细胞治疗帕金森的临床案例

2020年，发表于国际权威期刊《NEJM》的一篇文章也证实了移植iPSC衍生的中脑多巴胺能祖细胞能有效改善帕金森。

研究显示，一位已经忍受帕金森10年的患者接受了2次细胞移植手术，时间间隔为6个月，分别植入了左半球和右半球壳核中，每次移植剂量为400万个细胞，在移植2年后，这位患者的运动评估以及生活质量都得到了很大的改善。

植入后6个月的MRI和之后随访的检查都显示，手术区域附近的T2加权信号强度增加更为显著，在白质最为显著。此外，更为令人惊喜的是，在干细胞移植2年后，患者依然没有观察到类似于术前的运动障碍，运动评估和症状评分都得到了很大改善。

2020年干细胞治疗帕金森的临床案例

2020年11月一篇名为“Mesenchymal stem cells in Parkinson’s disease: Motor and nonmotor symptoms in the early posttransplant period.”的研究使用自体间充质干细胞（MSCs）治疗帕金森病患者，对12例帕金森病患者采用静脉或静脉联合鼻腔注射的方式移植间充质干细胞。分别在移植前及移植后1个月及3个月进行运动及非运动症状和整体生活质量等评估。

结果发现，间充质干细胞移植后患者运动和非运动症状的严重程度在统计学上显著降低。

2022年干细胞治疗帕金森的临床案例

2020年，美国、西班牙科学家合作，研究人员将间充质干细胞回输到两名帕金森病患者的面部组织中，发现可以持续减少患者的运动和非运动症状，降低药物剂量，帮助两位帕金森患者缓解了病情。该研究被发表在临床神经科学杂志《Journal of Clinical Neuroscience》上。

2023年干细胞治疗帕金森的临床案例

2023年7月， 拜耳（Bayer）以及旗下BlueRock Therapeutics联合公布其在研干细胞疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治疗帕金森病患者的1期临床试验积极结果。分析显示，试验中患者对bemdaneprocel均耐受良好。此外，对试验次要终点的评估证明干细胞移植的可行性，并显示细胞脑内植入和存活达1年的证据。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。

2024年干细胞治疗帕金森的临床案例

2024年5月10日，北京协和医院神经外科王任直教授、包新杰教授和神经内科万新华教授团队从5年前启动了一项《人类神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究（ANGE-S003）》的研究成果在国际期刊《Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry》上发表。

这也是迄今为止世界首项人源神经干细胞经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的临床研究。

该I期临床研究起自2019年9月至2021年3月，共纳入了18例50-75周岁、诊断符合MDS临床确诊、病程5年以上、Hoehn and Yahr分期为3期期末的帕金森病受试者。

研究主要结果显示，在治疗结束后的12个月随访期间，7例受试者共发生了14起不良事件，未发生与ANGE-S003神经干细胞相关的严重不良事件。安全性检查未发现任何临床有意义的安全问题。脑部磁共振成像未发现肿瘤形成或异常征象。

次要结局显示，在16名有12个月MDS-UPDRS数据的受试者中，所有时间点的MDS-UPDRS总分均有显著改善（P<0.001），这种改善从第3个月开始，一直持续到第12个月。其中治疗结束后第6个月的改善幅度最大，平均减少了19.9分（95%置信区间，9.6至30.3；P<0.001）。临床结果指标的改善和细胞剂量水平之间没有联系。

在这项首次针对帕金森病患者进行的经鼻神经干细胞移植的临床研究中，结果显示：经鼻黏膜移植神经干细胞是安全可靠的，受试者表现出良好的耐受性。随着时间的推移，受试者的临床症状有所改善，神经干细胞疗效可在治疗结束后第6个月达到峰值。

干细胞治疗帕金森的临床研究进展

截止2024年6月25日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森的临床研究项目有35项。其中已完成的有5项。

截止2024年6月25日，国内中国知网cnki.net网站上已经有350个干细胞治疗帕金森的相关文章

治疗帕金森的辅助疗法

• 理疗：该疗法针对多种功能，包括平衡、协调姿势、上肢功能等。提出的物理治疗综合效果可以帮助提示认知运动并提高独立性。
• 水疗：帕金森病干细胞治疗和水疗均已被证明对不同的步态康复有效，可改善平衡和生活质量。定期进行水疗还可以改善平衡、频繁跌倒和疼痛
• 针刺：这种方法主要被认可为具有多种有益策略，如缓解疼痛、减少震颤等。它还可以帮助调节非运动和运动症状。
• 阻力训练和肌肉力量：每日力量训练有助于改善运动和非运动功能。这些练习可以增加线粒体呼吸和神经可塑性刺激，以促进选择性肌肉激活和运动单元改善。
• 经皮电刺激：电刺激有助于调节帕金森病的主要症状之一。
• 其他综合方法：其他技术，如描绘和虚拟现实，可以改善日常生活所需的功能活动。许多研究表明，许多迹象都有了巨大的改善，包括平衡、可用容量等。

讨论

全球范围内的临床研究表明，干细胞治疗能够改善帕金森病患者的运动功能和生活质量。一些研究已经进入临床试验阶段，显示出积极的治疗效果和良好的安全性。

面临的挑战与限制

• 干细胞分化的效率和纯度：提高干细胞分化为多巴胺能神经元的效率和纯度是实现有效治疗的关键。
• 长期效果和安全性：干细胞治疗的长期效果和安全性仍需通过大规模的临床试验来验证。
• 成本和可及性：干细胞治疗的高成本可能限制了其广泛应用。

结论

干细胞治疗为帕金森病提供了一种潜在的新疗法。随着研究的深入和技术的发展，干细胞疗法有望成为帕金森病治疗的重要选择之一。患者和家属应与医疗专业人员密切沟通，了解干细胞治疗的最新进展和适用性。

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