胰岛细胞疗法取得突破：Vertex在治疗1型糖尿病试验中使三名患者不再依赖胰岛素

胰岛细胞疗法取得突破：Vertex在治疗1型糖尿病试验中使三名患者不再依赖胰岛素

Vertex的早期胰岛细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病 (T1D) 的一项试验中，新数据令人鼓舞，该试验显示，经过12个月的随访，三名患者已达到胰岛素独立状态。试验中的十几名患者总体上都表现出了改善—他们接受了全剂量的VX-880治疗，并在第90天时表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生。

VX-880是一种研究性同种异体干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞疗法，正在对患有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者进行评估。 

据估计，全球每100,000人中就有15人患有1型糖尿病。Vertex表示，VX880可以通过恢复胰腺胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素的产生）来修复人体调节葡萄糖水平的能力。VX-880已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法 (RMAT) 和快速通道称号，以及欧洲药品管理局授予的PRIME称号。

Vertex全球药物开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表示：“这些出色的数据进一步证明了VX-880有望治愈1型糖尿病。在我们计划进行关键性开发的同时，我们很高兴获得了监管部门的批准，可以扩大研究招募范围，并期待着为那些期待已久的变革性疗法的患者推进这一计划。”

在试验中，所有12名患者均在第90天表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生。在最近一次就诊中，所有患者的血糖控制均得到改善，并达到了ADA推荐的目标，即HbA1c低于7.0%且持续血糖监测范围内时间高于70%。几乎所有参与者（12名中的11名）在最后一次就诊时都减少或停止使用外源性胰岛素。从第90天起，所有患者均已消除SHE。 

“我们迄今为止在本研究中看到的数据非常令人兴奋。干细胞衍生的胰岛可以像天然人类胰岛一样调节血糖控制，”芝加哥大学医学院外科教授兼胰腺和胰岛移植项目主任、这项研究的研究人员之一、Vertex的VX-880指导委员会成员Piotr Witkowski医学博士说。“在几个关键血糖指标上看到的显著改善、严重低血糖发作的消除以及对外源性胰岛素的依赖的减少或完全消除，有可能从根本上改变T1D的治疗前景，并减轻这种疾病给患者带来的沉重负担。”

这些数据是在2024年6月21日于佛罗里达州奥兰多举行的美国糖尿病协会第84届科学会议上发表的，当时是受邀演讲“使用干细胞替代的临床试验的最新进展”，作为美国东部时间下午3:45–5:15举行的ADA/IPITA 联合研讨会的一部分。

该临床试验是一项I/II期、多中心、单组、开放标签研究，研究对象为患有低血糖意识受损和严重低血糖的 1型糖尿病患者。该研究设计为一项连续、多部分的临床试验，旨在评估VX-880的安全性和有效性。根据迄今为止显示的积极数据，该研究已扩大到约37名患者。

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