什么是渐冻症？干细胞治疗渐冻症的临床案例有哪些？

目录

• 什么是渐冻症？
• 渐冻症的症状是什么样的？
• 患上渐冻症的原因
• 如何诊断渐冻症？
• 干细胞治疗渐冻症的原理和机制
• 干细胞治疗渐冻症的植入方式
• 干细胞治疗渐冻症的临床案例
• 干细胞治疗渐冻症的临床研究进展
• 治疗渐冻症的辅助疗法
• 讨论

肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），俗称“渐冻人症”，是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中控制肌肉运动的神经元。肌萎缩侧索硬化症导致肌肉逐渐无力、萎缩，最终影响说话、吞咽和呼吸。目前，肌萎缩侧索硬化症的治疗主要是缓解症状，延长生存期，但尚无根治方法。干细胞治疗作为一种创新的医疗手段，为肌萎缩侧索硬化症患者带来了新的治疗希望。

本文详细介绍了什么是肌萎缩侧索硬化症，肌萎缩侧索硬化症的症状类型是什么样的？以及干细胞疗法在肌萎缩侧索硬化症治疗中的原理机制和干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的临床案例及治疗方法。

什么是渐冻症？

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种破坏性的神经系统疾病，会攻击大脑和脊髓神经细胞。这种疾病也被称为卢格里格氏症，以纪念著名的美国足球运动员卢格里格，他患上了肌萎缩侧索硬化症。肌萎缩一词指的是肌肉逐渐衰弱。这种衰弱是由于神经缓慢而逐渐地被破坏（神经退化）造成的。最终，患者可能无法进食、说话、走动或呼吸。

渐冻症的症状是什么样的？

• 肌萎缩侧索硬化症的症状有助于识别这种疾病，因为患有这种疾病的患者会出现一些特定的早期症状。这种疾病早期的症状包括鼻音、咀嚼困难、肌肉无力和肌肉僵硬。
• 症状取决于患者身体中哪块肌肉首先受到影响。因此，患者身上会出现这种疾病的症状。据观察，肌萎缩侧索硬化症的症状首先开始影响腿部肌肉。
• 患者可能开始难以完成需要肌肉运动的任务，如跑步、走路和写作。部分患者还会出现言语问题。

• 详情请浏览（肌萎缩侧索硬化症体征和症状是什么？及其治疗方法）

患上渐冻症的原因

绝大多数肌萎缩侧索硬化症病例的病因仍不清楚。但人们普遍认为，遗传因素是导致疾病易感性的原因之一，或许还与发病时间和严重程度有关。

其他一些原因包括：

• 由于自身免疫机制缺陷而引发的炎症反应
• 神经源性生长因子分泌不足，运动神经元退化、老化
• 某些病毒感染可能会劫持脑细胞和肌肉之间的连接，导致急性弛缓性麻痹；例如脊髓灰质炎病毒
• 长期接触特定化学物质或毒素
• 遗传倾向
• 脑缺氧、缺血、中风、异常精神或身体压力、频繁头部受伤
• 其他诱因包括特定类型的癌症和环境杂质。

如何诊断渐冻症？

有效诊断肌萎缩侧索硬化症对治疗至关重要。肌萎缩侧索硬化症的诊断由神经科医生完成。通过肌电图 (EMG) 可检测神经损伤。

医生还会进行神经传导研究、MRI测试、血液和尿液测试、脊椎穿刺（腰椎穿刺）和肌肉活检。如果没有正确的诊断，就无法开始肌萎缩侧索硬化症治疗。

医生还会检查患者的病史以进行诊断。在做出最终诊断之前，医生还会进行体检以排除其他与肌萎缩侧索硬化症相似的疾病。明确诊断肌萎缩侧索硬化症的症状是上运动神经元和下运动神经元的功能。

• 详情请浏览（肌萎缩侧索硬化症的诊断过程是怎样的？）

干细胞治疗渐冻症的原理和机制

干细胞治疗渐冻症的原理

干细胞，尤其是间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs），在治疗肌萎缩侧索硬化症方面展现出以下潜力：

• 细胞替代：干细胞能够分化为运动神经元，理论上可以替代肌萎缩侧索硬化症患者中退化的神经元。
• 神经保护：干细胞能够分泌神经营养因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）和胶质细胞源性神经营养因子（GDNF），这些因子有助于保护和支持现存的神经元。
• 免疫调节：干细胞具有调节免疫反应的能力，能够减少炎症和神经损伤。
• 促进神经再生：干细胞可能促进受损神经的再生和修复，改善神经功能。

干细胞治疗渐冻症的机制

肌萎缩侧索硬化症的干细胞治疗包括植入间充质干细胞，帮助修复运动神经元，改善患者的症状。干细胞治疗没有副作用，这对肌萎缩侧索硬化症患者来说是一个加分点。干细胞植入采用医生确定的最佳输注方法。治疗后，医生会为患者提供适当的后续护理，并分析患者的改善情况。

干细胞治疗渐冻症的植入方式

植入是肌萎缩侧索硬化症治疗中最重要的阶段。通过干细胞疗法，人们发现这种疾病的进展会减缓，并帮助患者缓解肌肉无力。随着干细胞植入患者体内，运动神经元的退化会减缓。在中枢神经系统中，

• 静脉给药
• 解放血管成形术
• 鞘内
• 动脉内
• 皮下
• 中风的外科治疗
• 肌肉注射

干细胞治疗渐冻症的临床案例

2012-2019年干细胞治疗渐冻症临床案例

柳叶刀旗下杂志《Eclinical Medicine》有一文章，总结了2012-2019年的间充质干细胞临床随机试验，结果证实了间充质干细胞的安全性。

该研究分析了间充质干细胞在随机临床试验中可能出现的不良反应，包括24小时内急性不良反应、感染、血栓以及长期事件（如死亡率和恶性肿瘤）。
结果表明，间充质干细胞治疗与无发热的急性输注毒性、感染或恶性肿瘤的发展之间没有任何联系，也没有发现间充质干细胞治疗与血栓的发展之间的联系。

2021年干细胞治疗渐冻症临床案例

2021年日本京都国立医院相关研究团队报告了一例接受自体脂肪干细胞(ADSC)治疗并随访了7年的肌萎缩侧索硬化症（ALS）病例。该患者从发病到接受AD-MSCs移植和随访，总生存期已经超过了10年，期间既没有进行管饲，也没有插管，相关研究结果已在《欧洲医学和药理学评论》发表。

病例随访结果表明自体脂肪间充质干细胞可以安全使用，且对于肌萎缩侧索硬化症患者有作用。

这一则报道，让人们对渐冻症的干细胞临床治疗前沿有了更大的期待。干细胞也有望成为攻克渐冻症的新突破口。

2023年干细胞治疗渐冻症临床案例

2023年，意大利诺瓦拉东皮埃蒙特大学转化医学系神经科肌萎缩侧索硬化中心的研究人员在在3月15日的《细胞治疗》（CYTOTHERAPY）上公布了间充质干细胞移植对肌萎缩侧索硬化患者长期生存的影响。

研究人员在文中分析了间充质干细胞移植对肌萎缩侧索硬化患者长期生存的影响。

这项事后分析旨在阐述间充质干细胞在肌萎缩侧索硬化症中的潜在长期作用，分析是基于该研究小组在2002年和2006年对肌萎缩侧索硬化症患者进行的两项1期临床试验的数据。

在这两次连续的1期前瞻性、开放性、初步临床试验中，研究人员共招募了19名肌萎缩侧索硬化症患者。

迄今为止，19名患者中还有4名患者仍然健在。

该研究代表了对肌萎缩侧索硬化症患者的间充质干细胞移植存活率的首次非常长期的分析（最长长达20年），表明间充质干细胞移植会减缓肌萎缩侧索硬化症的进展并提高存活率。

2023年干细胞治疗渐冻症临床案例

2023年4月12日，Nam等人在《Frontiers》期刊发表了一项随机、开放标签II期临床试验，采用一种自体BM-MSCs产品（lenzumestrocel，已获得韩国食品药品安全部批准用于干预肌萎缩侧索硬化症）移植治疗肌萎缩侧索硬化症患者。该研究主要目的是观察鞘内注射lenzumestrocel对肌萎缩侧索硬化症的长期有效性和安全性分析。

生存期分析：随访结果显示，对照组的平均生存时间为629天（20.68个月），BM-MSCs移植组的平均生存时间为1,201天（39.48个月），与对照组相比，BM-MSC s移植组的生存概率显著更高。

输注次数比较：与对照组相比，单周期注射组和多次注射组的生存概率均高于对照组，而多次注射组的生存概率又高于单周期注射组。

试验结论：该项研究结果揭示了BM-MSCs移植肌萎缩侧索硬化症，可明显使患者生存期延长，还发现多次额外注射可能对肌萎缩侧索硬化症患者有更多的生存益处。

干细胞治疗渐冻症的临床研究进展

截止2024年6月26日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的临床研究项目有25项。其中已完成的有8项。

截止2024年6月26日，国内中国知网cnki.net网站上已经有41个干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的相关文章。

治疗渐冻症的辅助疗法

• 职业治疗：它有效地帮助孩子们锻炼身体、运动和认知技能。治疗的目标是通过变得更加独立和积极参与活动来实现对对话技能的控制。它还可以帮助制定干细胞治疗后的感官问题策略。
• 感觉统合：这些增强了感官信息的处理技能，例如纹理、声音、气味、味道、亮度等。通过了解大脑如何处理数据，可以帮助孩子们更好地理解可用于多种日常任务的信息。
• 饮食调整：据报道，饮食变化在症状表现和功能改善方面产生了巨大差异。通过良好的科学调查，专家们认为应该对自闭症儿童进行某些饮食调整评估，无论是组合还是单独进行，以评估大脑功能的显著改善。
• 心理干预：这些疗法旨在利用经典和工具性条件作用来塑造行为问题。其设计主要针对与精神问题或心理挑战相关的核心缺陷。
• 言语治疗：它解决了语言和交流方面的挑战。它帮助自闭症儿童改善口头、非口头和社交交流。目标是帮助儿童以更实际的方式提高沟通技巧。
• 高压氧治疗：这是将氧气输送到高于大气压的医疗用途。它可在气压较高的室内输送更高浓度的氧气。这种情况会引发脑部缺氧，从而促进含氧血液流向脑部，间接改善干细胞流向目标。

讨论

目前，全球范围内有多项关于干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的临床研究正在进行。一些初步的临床试验结果显示，干细胞治疗能够改善肌萎缩侧索硬化症患者的神经功能和生活质量。

面临的挑战与限制

• 干细胞分化的效率和纯度：确保干细胞分化为所需的细胞类型，并确保治疗的安全性。
• 治疗时机：确定最佳的治疗时机，以实现最佳的治疗效果。
• 长期效果和安全性：干细胞治疗的长期效果和安全性仍需通过大规模的临床试验来验证。

结论

干细胞治疗为肌萎缩侧索硬化症提供了一种潜在的新疗法。尽管目前仍面临一些挑战，但随着研究的深入和技术的发展，干细胞疗法有望成为肌萎缩侧索硬化症治疗的重要选择之一。患者和家属应与医疗专业人员密切沟通，了解干细胞治疗的最新进展和适用性。

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