自闭症是什么?干细胞治疗自闭症临床案例有哪些?

目录

• 什么是自闭症?
• 自闭症的症状和类型是什么样的?
• 患上自闭症的原因
• 如何诊断自闭症?
• 干细胞治疗自闭症的原理和机制
• 干细胞治疗自闭症的植入方式
• 干细胞治疗自闭症临床案例
• 干细胞治疗自闭症的临床研究进展
• 治疗自闭症的辅助疗法
• 讨论

自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD）是一组复杂的神经发育障碍，影响患者的社交互动、沟通能力以及行为模式。自闭症的病因尚未完全明确，可能涉及遗传和环境因素。目前，自闭症的治疗主要集中在行为疗法和药物治疗上，但这些方法往往只能缓解症状，而非根治。干细胞治疗作为一种新兴的治疗手段，为自闭症的治疗提供了新的可能性。

本文详细介绍了什么是自闭症，自闭症的症状类型是什么样的？以及干细胞疗法在自闭症中的原理机制、干细胞治疗自闭症的临床案例及治疗方法。

什么是自闭症?

自闭症是一组影响沟通、互动、行为、语言技能和发育的类似疾病。由于其症状范围广泛且严重程度各异，自闭症现在被称为自闭症谱系障碍。也就是说，自闭症可能非常轻微，以至于孩子可以一直到成年而没有被诊断出来，也可能非常严重，以至于致残。自闭症可能是一种严重的发育障碍。如果及早治疗，这些症状的影响可能很小。

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自闭症的症状和类型是什么样的?

自闭症的症状

• 大脑、语言和其他相关行为发育缓慢。
• 言语迟缓且含糊不清。
• 患者没有进行适当的目光接触。
• 面部表情可能很普通，难以解释。
• 对自己和他人的感受的意识较低。
• 可能会抗拒拥抱和身体接触。
• 由于社交互动和幸福感较差，更喜欢独自玩耍。
• 高度集中精力从事一项单一活动。
• 重复的手部动作，如拍手。
• 对时间表的变化很敏感。

• 详情请浏览（自闭症谱系障碍的体征和症状）

自闭症的类型

属于自闭症谱系障碍的情况包括：

• 阿斯伯格综合征：在智力测试中，患有阿斯伯格综合征的孩子通常会获得平均或高于平均水平的成绩。然而，他们可能缺乏社交技能，兴趣范围有限。
• 自闭症：人们通常将自闭症与自闭症联系起来。它会影响三岁以下儿童的玩耍、社交关系和交流。
• 儿童瓦解性障碍：患有这种疾病的儿童在正常发育至少两年后，会缺乏大部分或全部的社交和沟通技能。
• 广泛性发育障碍（PDD）：如果孩子不能归类到其他组但表现出一些自闭症行为，例如人际交往和沟通能力缺陷，医生可能会使用此短语。

患上自闭症的原因

单一因素不会导致自闭症。许多变量，包括环境、生物和遗传因素，都与儿童患自闭症的风险增加有关。现有的研究表明，以下因素可能会增加儿童患自闭症的可能性：

遗传因素：

它不是一个单一基因，而是多个基因参与。最常见的遗传因素是：

• 它可能与遗传性脑部疾病有关。
• 在某些情况下，基因突变可能是原因。
• 还有一些其他基因会影响儿童的大脑发育。

环境因素：

通常涉及的环境因素有：

• 严重早产。
• 父母年龄较大。
• 母亲在怀孕期间受到感染。
• 在幼儿期或母亲怀孕期间接触药物、毒素和污染物。

如何诊断自闭症?

早期诊断自闭症很困难，因为早期唯一明显的症状就是无法达到里程碑。对于那些没有接受过专门培训的人来说，这尤其困难。不幸的是，这可能会导致父母延迟寻求治疗和开始干预。没有特定的血液或影像学检查来诊断自闭症。医生使用特定的评估模型，其中包括问题和任务。医生可能会从《诊断和统计手册》（DSM）中寻求帮助。

自闭症患者的行为变化：

• 重复的动作通常表明他们感到不安或缺乏安全感。
• 喜欢坚持常规，如果有微小的变化就会感到苦恼和不安。
• 肢体语言僵硬，面部表情朴素。
• 身体平衡和协调困难。
• 对巨大的噪音、某些特殊的气味和明亮的灯光高度敏感。
• 它可能对疼痛和温度不太敏感。
• 过度关注并集中于某些物体或活动。
• 对食物的味道和质地非常讲究。

• 详情请浏览（如何诊断自闭症？）

干细胞治疗自闭症的原理和机制

• 免疫调节：自闭症患者常表现出免疫系统异常，包括促炎细胞因子的过度产生。干细胞具有免疫调节特性，能够调节先天性和适应性免疫的不平衡，通过抑制促炎性细胞因子如肿瘤坏死因子α和干扰素γ，并增加抗炎性细胞因子如IL-10的水平，从而减轻免疫介导的炎症。
• 旁分泌效应：干细胞能够分泌多种细胞因子、趋化因子和生长因子，这些分泌物对修复或恢复受损组织具有重要作用。这些因子可以促进受损神经组织的修复，提供神经营养支持，以及刺激血管新生，改善局部血液循环。
• 细胞替代与神经再生：干细胞具有分化为神经系统细胞的潜能，包括神经元和神经胶质细胞，能够替代受损的神经细胞，促进神经再生和突触形成，改善神经功能。
• 抗炎作用：间充质干细胞（MSCs）等具有显著的抗炎特性，能够减少大脑和胃肠道中的炎症反应，这与自闭症的病理机制相关。
• 改善脑内供血：一些研究表明，自闭症与大脑某些区域的血液灌注不足有关。干细胞，特别是脐带血中的CD34+干细胞，能够刺激新血管形成，改善血液循环，从而改善脑内缺血缺氧状态。
• 激活和修复受损神经细胞：干细胞能够激活和修复脑内受损的神经细胞，减轻自闭症的症状，提高患者的社交沟通能力和行为模式。
• 归巢和移动能力：干细胞具有向受损组织归巢和移动的能力，这使得它们能够更有效地到达自闭症患者大脑中受影响的区域。

干细胞治疗自闭症的植入方式

以下是植入阶段遵循的结构：

• 静脉给药
• 解放血管成形术
• 鞘内（腰椎穿刺）
• 动脉内
• 皮下
• 中风的外科治疗
• 肌肉注射

干细胞治疗自闭症临床案例

2011年干细胞治疗自闭症临床案例

山东省交通医院康复医学科等团队对37例儿童孤独症患者非随机分为脐血组（脐血单个核细胞加康复训练治疗）、混合组（脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞加康复训练治疗）和对照组（单纯行康复训练治疗）。

治疗后第1、3、6个月根据儿童孤独症评定量表(CARS)和异常行为量表(ABC)评分，发现3组治疗均有效，其疗效比较：混合组优于脐血组，脐血组优于对照组。干细胞临床干预后无严重不良反应发生。

2019年干细胞治疗自闭症临床案例

2019年，国际权威期刊《干细胞转化医学》杂志发表了一项脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症的安全性和对细胞因子水平影响的研究论文。

该临床研究共有20例自闭症患者接受了脐带间充质干细胞临床治疗，受试者每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉注射，耗时9个月输注4次，并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现，8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示，对于自闭症谱系障碍患者来说，重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的，并且展现出潜在的治疗效果。

2020年干细胞治疗自闭症临床案例

2020年6月，发表在《干细胞转化医学》杂志上的研究显示，对于4-9岁自闭症谱系障碍患儿，间充质干细胞具有很好的神经炎症调节能力，通过临床I期实验证实了50%的患儿接受静脉注入人脐带组织间充质干细胞后，自闭症谱系障碍核心症状得到了很好的改善。

2020年干细胞治疗自闭症临床案例

2020年，在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊上，也曾报道过一篇关于干细胞临床治疗儿童自闭症的一项试验，实验结果体现出了干细胞良好的治疗潜力。

在经患者及家人知情同意后，研究人员将共32名自闭症患者（包括男性27例，女性5例），随机分配到干预组和对照组。干预组在1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘内注射，同时两组均接受了自闭症康复治疗，包括感觉运动增强、听觉训练、职业治疗、言语治疗、音乐治疗和锻炼。此外，所有患者均接受利培酮治疗。

在基线以及干预后6个月和12个月时，研究人员使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象(CGI)对患者进行评估发现，在干预后12个月，两组之间存在显著差异(P=0.049)。在第12个月时，干预组的CGI疾病严重程度评分与基线的平均差异显着更高(P=0.004)，这表明干预组的症状临床改善程度更高。

2022年干细胞治疗自闭症临床案例

2022年，《欧洲医学和药理学评论》上发表了一篇研究，报道了一例间充质干细胞移植治疗自闭症的成功案例。

为了保证研究结果的准确性，研究团队根据《精神疾病诊断与统计手册》选取了一名确诊为自闭症的4岁患儿作为研究对象，在干预前进行常规血检、尿检和胸片检查，排除感染等其他原因引起的症状，对患儿病情进行的评估方法包括触觉处理、味觉和嗅觉处理、运动敏感性、肌力、视觉和听觉处理等。

同时为了检验治疗效果，在治疗前对患儿抽取脑脊液进行检测，然后在局部麻醉下从骨髓中提取间充质干细胞，得到的间充质干细胞经过一系列干预后移植到患儿的第4-5腰椎鞘内。

在干细胞植入手术后，研究团队监测了患者脑脊液中间充质干细胞标志物CD90的含量变化，在连续几次测量中观察到CD90阳性细胞的数量在不断增加。

总结来说，患儿的生活质量大大提升，在身体使用、智力反应、视觉反应评分、味觉、嗅觉、触觉评分和恐惧或紧张评分方面有重大改善。

干细胞治疗自闭症的临床研究进展

截止2024年7月3日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗自闭症的临床研究项目有10项。其中已完成的有6项。

截止2024年7月2日，国内中国知网cnki.net网站上已经有11个干细胞治疗自闭症的相关文章。

治疗自闭症的辅助疗法

• 行为疗法：包括应用行为分析（ABA）等方法，旨在通过正向强化改变患者的行为。
• 语言和沟通疗法：帮助患者提高语言和非语言沟通技巧，改善社交交流能力。
• 职业疗法：通过各种活动帮助患者提高日常生活技能和工作能力。
• 物理疗法：改善运动协调能力，增强肌肉力量和灵活性。
• 感觉统合疗法：帮助患者处理和适应不同的感官输入，减少感觉过敏或不敏感的问题。
• 社交技能训练：通过小组活动教授社交互动技巧，提高患者的社交能力。
• 认知行为疗法：帮助患者识别和改变负面思维模式，改善情绪和行为问题。
• 家庭治疗和教育：为家庭成员提供支持和教育，帮助他们理解和应对自闭症。
• 补充和替代医学：包括维生素、矿物质补充剂和植物药等，尽管这些方法的科学证据有限。
• 音乐疗法和艺术疗法：利用音乐和艺术活动促进患者的情感表达和社交互动。

讨论

面临的挑战与未来展望

• 干细胞类型的选择：确定最适合自闭症治疗的干细胞类型和来源。
• 安全性和有效性：确保干细胞治疗的安全性，并评估其长期效果和潜在副作用。
• 治疗时机：确定最佳的治疗时机，以期获得最佳疗效。
• 伦理和法律问题：解决与干细胞研究和治疗相关的伦理和法律问题。

结论

干细胞治疗为自闭症患者提供了一种潜在的新治疗手段。虽然目前仍处于研究和开发阶段，但随着科学的进步，我们期待干细胞治疗能够为自闭症患者带来更有效的治疗方法，改善他们的生活质量。

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