睿健医药获得美国FDA的IND批准，开始干细胞治疗帕金森病临床试验

武汉，2024年6月24日 —6月20日 (UTC-4)，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了iRegene therapy针对帕金森病的细胞治疗产品NouvNeu001的IND申请。

这是NouvNeu001成为全球首个在美国进入帕金森病临床阶段的化学诱导同种异体细胞治疗产品的重要里程碑。此前，NouvNeu001的“I/II期联合临床研究”已于2023年8月 ，并在I期试验中显示出积极的安全性和有效性数据。 2024年6月20日，iRegene进一步宣布NouvNeu001获得美国FDA批准用于治疗中晚期帕金森病的IND申请。

值得一提的是，2024年3月，iRegene获得了美国FDA的豁免，这彰显了美国FDA对iRegene领先平台和创新生产及质量体系的认可。

iRegene首席营销官蔡萌博士强调，获得美国FDA的豁免以及NouvNeu001的IND批准，彰显了iRegene在开发创新化学诱导平台方面的专业性。 这一里程碑也为iRegene公司的后续国际业务铺平了道路。

iRegene是全球较早应用“AI+化学诱导”技术对细胞进行特异性功能改造的生物技术公司之一。该平台具有显著优势，包括效率高、安全性高、成本效益高、适合大规模工业化生产等。利用这一独特平台，iRegene 开发了一系列通用的iPSC衍生细胞产品，旨在治疗“无法治愈”的疾病，例如神经退行性疾病，包括帕金森病和失明。

由于iRegene技术平台的独创性和在产品开发中表现出的强大优势，FDA于2024年3月为iRegene的突破性产品授予了特别豁免。

2024年初，NouvNeu001在中国北京医院和武汉大学中南医院成功启动临床试验， 通过整合神经外科、神经内科等科室优势临床资源，系统评价NouvNeu001立体定向双侧脑内注射治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和疗效，临床项目目前处于加速阶段。

正在进行的多中心临床研究的初步结果表明，接受NouvNeu001治疗的患者MDS-UPDRS第三部分（运动）评分持续显著改善，安全性良好，未出现细胞产品相关不良反应。

随着NouvNeu001临床试验取得重大进展，并公布初步积极的疗效和安全性数据，睿健生物将很快开始为其早发性帕金森病产品NouvNeu003的临床试验启动患者招募，该产品也于2023年12月获得中国国家药品监督管理局的批准。

除了神经退行性疾病，睿健生物还在不断探索其他“无法治愈”的疾病。今年3月，睿健生物的突破性眼科产品NouvSight001获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。该产品针对视网膜疾病，是睿健生物团队基于公司独特的“AI+化学诱导”平台开发的首个诱导性多能干细胞（iPSC）衍生的眼科同种异体细胞疗法。

睿健生物首席执行官魏俊博士强调，团队在保持创新产品严谨标准的同时，也确保了研发的稳步推进。睿健生物此前制定的项目推进计划精确到“周”，为核心产品管线的及时进入临床奠定了不可或缺的基础。

魏俊博士表示：“在严谨、扎实的研发基础上，睿健生物致力于利用创新技术为众多目前无法治愈的疾病带来突破，为深受这些疾病困扰的患者和家庭带来希望。NouvNeu001的IND申请同时获得美国FDA和中国NMPA的批准，更加增强了睿健生物全球团队打造世界一流创新平台的信心 。 ”

关于NouvNeu001

NouvNeu001是一种化学诱导的人类多巴胺能神经元前体，来源于iPSC，由iRegene Therapeutics拥有全资专利。NouvNeu001是世界上第一个用于临床的iPSC衍生和化学诱导的同种异体细胞治疗产品。

2023年8月2日，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 正式批准NouvNeu001的I/II期临床试验，旨在评估治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。

干细胞治疗帕金森病的临床试验于2024年1月在北京医院成功开始。有关此试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov（NCT#06167681）。此外，临床试验申请于2024年6月20日获得FDA批准。

关于iRegene Therapeutics

iRegene Therapeutics 是全球最早专注于利用化学疗法精准重编程细胞命运和功能的生物技术公司。凭借其独特的“AI+化学诱导”平台，iRegene Therapeutics已开发出广泛的通用iPSC衍生细胞产品管线。该公司致力于推进通用细胞治疗产品，并为“无法治愈的”神经退行性疾病（包括帕金森病和视网膜疾病）引入新型细胞替代疗法。

消息来源：iRegene Therapeutics Co., Ltd

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。