干细胞治疗儿科疾病-综述

概述：当干细胞正确分裂时，它可以无数次地产生与自身相同的副本。它可以治疗儿科恶性和非恶性疾病。

目录

• 干细胞的来源有哪些？
• 干细胞可以治疗哪些儿科疾病？

介绍

干细胞治疗或移植也称为骨髓移植，是一种将健康干细胞植入儿童体内，形成新骨骼的方法。接受这种干细胞治疗的儿童需要药物治疗以防患上癌症、血液疾病或免疫系统疾病。通常需要干细胞治疗的疾病包括神经母细胞瘤、脑癌、淋巴瘤和白血病。

干细胞已被证明是许多儿科疾病的革命性疗法，但干细胞的最佳疗法尚未确定。已经进行了许多临床试验，涉及肺、内分泌、心脏、神经、骨科和血液系统疾病的试验已证明使用干细胞治疗与这些疾病相关的病症是有效的。

有许多不同类型的干细胞可供使用，每种干细胞都有独特的特性，可用于治疗疾病。干细胞可分为三类：

1. 胚胎干细胞。
2. 脐带干细胞。
3. 成体干细胞。

干细胞移植是一种挽救生命的治疗方法，可用于治疗各种恶性和非恶性疾病。全球每年进行约40,000多例干细胞移植。这些针对儿科患者的干细胞疗法可治疗多种恶性疾病，例如白血病和特定癌症。

干细胞的来源有哪些？

人们已经研究了各种类型的干细胞、干细胞输送方法、治疗时机、生长条件以及与供体和受体相关的关键因素。描述干细胞的基本因素包括：

1. 在所需的培养条件下正确维护时，它们必须是塑料粘附的。
2. 干细胞必须在体外分化为成熟细胞，例如成骨细胞、成软骨细胞和脂肪细胞。

获得干细胞的一些主要来源包括：

1. 骨髓来源的干细胞。
2. 脐带血来源的干细胞。
3. 脐带组织来源的干细胞。
4. 胎盘来源的干细胞。
5. 脂肪组织来源的干细胞。
6. 羊水中的干细胞。

骨髓干细胞是典型的，也是研究最深入的干细胞。Pittenger报告了骨髓干细胞的一些特征，包括其成骨、软骨和脂肪形成潜力。它们大多可从人类的髂嵴、股骨和胫骨中轻松获得。脊椎骨也可以是获取骨髓干细胞的来源。这些细胞是从成年人中分离出来的，捐赠者的年龄增长与增殖能力下降有关。这使得使用来自人类的干细胞对儿科患者来说不那么理想。

干细胞可以治疗哪些儿科疾病？

已经开展了研究和实验，以进一步了解骨髓在儿科疾病中的成功应用。具体疾病如下所述：

骨骼疾病：

儿科干细胞已用于治疗成骨不全症。这也被称为脆骨病。这是一种影响胶原蛋白的遗传性疾病，表现为骨骼畸形和易骨折的骨骼。从兄弟姐妹处获得的骨移植效果显著。多处骨折和骨骼生长速度有显著改善。牛血清用于培养干细胞。没有反应的患者是那些受到毒性影响并使用氢化可的松治疗的患者。

移植物抗宿主病：

骨髓干细胞已成功用于治疗移植物抗宿主病。这种疾病可能会使造血干细胞移植变得复杂。这会影响皮肤、肝脏、胃肠道、肺和肾脏。传统疗法包括类固醇和环孢菌素等免疫抑制剂。

溶酶体贮积症：

骨髓干细胞可能有助于治疗患有溶酶体贮积症的儿科患者，例如 Hurler 综合征、脑白质营养不良和 Hunter 综合征。这种疾病的特征是骨骼异常和生长障碍、认知和运动技能下降，还可能因心肺衰竭导致死亡。

脊髓性肌萎缩症：

这是一种渐进性神经退行性疾病，通常在生命的第一年出现，严重情况下需要呼吸支持。没有发现肌肉增强。鞘内和静脉注射干细胞显示肌肉力量显著改善。在少数情况下，使用干细胞后看到的改善在停止治疗后 6 至 7 个月内消失。这表明它在许多疾病中的作用更多的是维持作用，而不是修复作用。

支气管肺发育不良：

这种疾病在大多数新生儿中很常见，是一种常见的长期肺部疾病，通常发生在早产儿中。这种疾病的表现是肺动脉高压、神经发育障碍，严重时甚至会导致死亡。患有这种疾病的早产儿需要通气，还需要额外的干细胞。

脑瘫：

脑瘫是一种影响运动和肌张力的非进行性疾病。这种情况也多见于出生体重较低的早产儿。鞘内和静脉干细胞的组合已被证明是有帮助的。鞘内输注有一些不良反应，如发烧和呕吐。这些不良反应也可能是由于全身麻醉。没有治疗相关的负面影响。

心血管疾病：

干细胞工程心脏瓣膜无法承受正常血压来替代主动脉瓣膜。人们认为干细胞工程瓣膜可有效替代肺部瓣膜。

糖尿病：

1型糖尿病的特点是胰岛素缺乏，导致酮症酸中毒危象、愈合不良、肾衰竭和心脏病。治疗三天后，基础胰岛素需求量下降。

重建手术：

颅骨重建可治疗多种致病过程，包括肿瘤、切除和先天性畸形。将髂骨嵴磨碎并放置在支架上，然后涂上纤维蛋白胶。三个月后，缺损处出现骨化。

结论

干细胞移植已被证明可有效治疗儿科患者的许多疾病。需要进一步研究以更多地了解使用干细胞治疗疾病的潜力。要成功地用干细胞治疗疾病，需要有效地投入时间、精力，并关注儿科人群的所有细节。开发和优化效率评估方案以获得更好的临床状况结果势在必行。

参考资料：

• Pediatric Nurses Knowledge, Awareness and Attitude towards Application of Stem Cells Therapy in Childrenhttps://citeseerx.ist.psu.edu/document?repid=rep1&type=pdf&doi=0251efe03a3d25290059969c8167007d043d0687
• Stem Cell Therapy for Pediatric Traumatic Brain Injuryhttps://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fneur.2020.601286/full

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