导读：最新研究揭示，干细胞疗法在自闭症治疗领域展现出潜力。通过对自体干细胞进行特定条件下的培养与处理，再将其移植至患者体内，可激发神经系统的再生与修复机制，改善社交互动与沟通障碍。这一创新疗法正逐渐开启自闭症治疗的新篇章，为患者及家庭带来新希望。临床试验已表明其安全性和初步疗效，未来有望成为自闭症干预的重要手段之一。

自闭症是一类异质性神经发育障碍，其特征是广泛的认知、情感和神经行为异常、社交和沟通障碍、兴趣 受限、重复和刻板的言语和非言语行为。

自闭症目前犹如一位难以驯服的 “怪兽”，尚无特效治疗方法。主要是通过行为干预这位 “导师”，特殊教育训练这位 “引路人”，家庭治疗计划这位 “守护者” 来促进患儿的语言发育，改善患儿行为，提高社会交往能力，掌握基本生活和学习技能，但疗效却如微弱的烛光般有限。

自闭症治疗新希望：盘点2019-2024年干细胞治疗自闭症临床研究进展

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗自闭症作为一种新兴的治疗方法，利用干细胞的自我更新和分化潜能，为自闭症患者提供新的修复策略。

2019年干细胞治疗自闭症的临床案例

2019年1月8日，杜克大学自闭症和大脑发育中心在行业期刊《干细胞转化医学》上发表了一篇关于‘一项开放标签试验评估自体脐带血治疗自闭症幼儿的效果，结果表明白质束变化与临床改善相关’的临床研究成果。

共有25名2至6岁的自闭症儿童参加了这项试验。

目前的结果表明，在接受自体脐带血输注治疗后，自闭症谱系障碍儿童的社交沟通能力提高和症状减轻与支持社交、沟通和语言能力的大脑网络结构连接增强有关。

2019年6月11日，巴拿马干细胞研究所在行业期刊《干细胞转化医学》上发表了一篇关于‘同种异体人脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症谱系障碍：安全性和对细胞因子水平的影响’的临床研究成果。

本研究调查了对患有自闭症谱系障碍 (ASD)的20名儿童施用脐带间充质干细胞的安全性和有效性。

研究结果表明，8名受试者的CARS和ATEC评分在治疗过程中下降，与基线相比，他们的ASD症状类别较低。这8名受试者中有5名的MDC和TARC炎症细胞因子水平也有所下降。平均MDC、TARC、ATEC和CARS 值在最后一次给药后3个月达到最低水平。

因此，脐带间充质干细胞对患有ASD的儿童的给药被确定为安全有效的。

2020年干细胞治疗自闭症的临床案例

2020年6月12日，杜克大学马库斯细胞治疗中心在行业期刊《干细胞转化医学》上发表了一篇关于’人类脐带组织间充质基质细胞输注治疗自闭症谱系障碍儿童‘的临床研究成果。

在这项开放标签I期研究中，12名4至9岁之间的自闭症谱系障碍 (ASD) 儿童接受了人脐带组织间充质基质细胞 (hCT-MSC) 静脉 (IV) 输注治疗。

研究结果表明，五名参与者产生了新的I类抗人类白细胞抗原 (HLA) 抗体，这些抗体与特定批次的脐带间充质干细胞或供体和受体之间的部分HLA匹配有关。12名参与者中有6名在至少两项ASD特异性指标上表现出改善。并且除了一些参与者在静脉注射和输注过程中出现躁动之外，脐带间充质干细胞耐受性良好。

2020年12月28日，韩国首尔细胞治疗研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上发表了一篇关于’人脐带同种异体间充质干细胞治疗自闭症’的临床研究。

本项临床研究在2019年11月至2020年1月共纳入了2名儿童患者。

手术每周重复进行4-6次。无移植相关的副作用。自闭症谱系障碍(ASD)的严重程度显着降低，CARS评分从43.25降至31.25。干细胞治疗显着改善了社交沟通，语言和情感活动。视觉，听觉和智力反应发生了变化。研究得出结论，同种异体脐带间充质干细胞移植对自闭症谱系障碍患儿是安全的，并有所改善。

2021年干细胞治疗自闭症的临床案例

2021年9月18日，乌克兰罗莫达诺夫神经外科研究所在行业期刊《干细胞转化医学》上发表了一篇关于’脐带间充质干细胞应用治疗自闭症谱系障碍的安全性‘的临床研究案例。

研究涉及10名确诊为自闭症谱系障碍 (ASD)的患者。患者平均年龄为5.84岁。

使用间充质干细胞后，在治疗后的前2周内出现了积极的行为变化。一名患者的父母报告称，在使用后第3天刻板行为消失。未发现严重不良反应。

2021年10月6日，奥地利再生医学学会在期刊《Front Pediatr》上发表了一篇关于’病例报告：自闭症儿童自体骨髓来源的鞘内干细胞移植-4例报告及文献综述‘的临床研究成果。

在此报告了4名被诊断患有自闭症谱系障碍（ASD）的儿童的数据，他们接受了自体、骨髓 （BM） 来源的、鞘内和同步静脉内应用的即时干细胞移植 （SCT） 治疗。

在4-14岁时，儿童接受了干细胞移植，没有立即或晚期不良事件的报告。父母在第二年观察到症状消失，因此报告了自闭症治疗评估表（ATEC）评分的提高。

据推测，除其他外，干细胞移植可能通过抵消脑炎性自身免疫过程来断言其积极作用，这反过来又支持对行为和药物干预的反应。

2022年干细胞治疗自闭症的临床案例

2022年5月4日，赣南医学院第一临床医学院牵头在国际期刊《儿童和青少年精神病学》上发表了一篇关于’干细胞治疗自闭症谱系障碍儿童的疗效和安全性‘的荟萃分析。

共纳入5篇符合纳入标准的研究，以康复治疗为参考标准进行Meta分析。

数据显示，干细胞组儿童自闭症评分量表评分显著低于对照组。临床总体印象评分合并效应量RR=1.01，95%CI[0.87，1.18]，Z=0.14，干细胞组和对照组临床总体印象有效率分别为62%和60%。各组不良反应发生事件数，干细胞组和对照组不良反应发生率无明显差异。

2023年干细胞治疗自闭症的临床案例

2023年7月15日，印度尼西亚Celltech 干细胞中心在国际期刊《国际社会健康杂志》上发表了一篇关于’间充质脐带干细胞治疗自闭症‘的临床研究结果。

本案例的目的是观察间充质脐带治疗对自闭症患者的影响。观察对象是印度尼西亚雅加达主要诊所“Celltech 干细胞和储存”的患者。

治疗前的结果显示，患者的行为异常，包括生理和心理方面。在接受治疗后患者表现出平静和友好的行为，在介绍的五个病例中，所有病例都符合预先设定的康复标准。这项研究对为自闭症儿童开发创新干细胞疗法具有重要意义。

2023年10月11日，潘切沃大学商学院口腔医学院牵头在国际期刊《International Journal of Molecular Sciences》上发表了一篇关于’自闭症中的细胞因子动力学：自体骨髓抽吸浓缩物 (BMAC) 治疗结果分析‘的临床研究结果。

本研究中，我们采用了一种综合统计方法，融合了总体方法和细粒度方法，以检查63名男性和17名女性自闭症患者在每次自体骨髓抽吸浓缩物 (BMAC) 鞘内注射后脑脊液 (CSF) 中16种细胞因子的浓度。

在第三次给药后的六个月内，根据临床改善情况将患者分为三类：

• 第1组 – 无/轻度改善（28名受试者），
• 第2组 – 中度改善（16名受试者），
• 第3组 – 重大改善（15名受试者）。

结果表明，这些细胞因子谱有望成为预测标记，可以精准定位出接受BMAC治疗后可能不会出现明显临床改善的自闭症患者。

2024年干细胞治疗自闭症的临床案例

2024年6月29日，新加坡竹脚妇幼医院在国际期刊《自闭症研究》上发表了一篇关于’自体脐带血输注治疗幼儿自闭症：一项关于安全性（通过护理人员报告评估）和有效性的受试者内开放标签研究‘的临床研究结果。

在招募的20名儿童中，19名完成了研究，1名因UCB不符合输注质量控制标准而退出。

 在这项受试者内研究中，12名参与者的T=18 CGI-I评分为2-3（轻微至大幅改善），7名参与者的评分为4（无变化）。本次研究未发现与输注有关的不良反应，因此自闭症儿童自体脐带血输注通常是安全的。

2024年9月11日，印度尼西亚大学医学院在行业期刊《再生工程与转化医学》上发表了一篇关于’造血干细胞治疗对改善自闭症谱系障碍儿童临床疗效的影响‘的荟萃分析。

共分析了376项研究，本综述和荟萃分析使用了6项研究。汇总荟萃分析发现，基线后6个月内CARS量表平均值为32.63（95% CI [30.20 至 35.06]），VABS变化为2.06（95% CI [0.07 至 4.02]）。我们还发现两组的 CGI得到改善。并且研究表明，对于患有自闭症的儿童来说，造血干细胞是一种相对安全的治疗选择，最常见的不良反应是轻微的不良反应。

干细胞治疗自闭症临床研究进展

截止2024年10月25日，国内万方数据wanfangdata网站上搜索关于干细胞治疗自闭症的相关文章研究成果有48条。

结论

总而言之，研究表明，干细胞在治疗自闭症上前景广阔，有望成为治疗自闭症的医学发展新途径，不过未来仍然需要开展更多的研究来克服其中的挑战，包括干细胞的长期效果等方面。随着进一步的研究和临床试验，我们有望看到干细胞治疗在抑郁症领域带来了的更多成果与希望。

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