导语：帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一种常见的中枢神经系统神经退行性疾病，主要表现为静止性震颤、肌强直和运动迟缓等症状。近年来，干细胞治疗帕金森病的研究取得了显著进展，多项临床试验证实了其在治疗帕金森病中的潜力。

什么是帕金森病

帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一种常见的神经系统退行性疾病，主要表现为运动障碍。其核心症状包括静止性震颤、肌强直和运动迟缓。这些症状是由于大脑中黑质区域的多巴胺能神经元退化和死亡导致的。多巴胺是一种重要的神经传导物质，负责调节肌肉活动和运动控制。

帕金森病治疗方法多样，主要包括药物治疗、手术治疗、非药物治疗和新兴的干细胞治疗等。

其中，药治疗是帕金森病的主要治疗手段。复方左旋多巴是目前最有效的对症治疗药物，可以显著改善运动症。长期使用某些药物还可能带来一些长期副作用，如肝功能异常和肝脏损害。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗帕金森具有显著的潜力和希望。根据现有的研究和临床试验结果，我们一起来看看干细胞疗法治疗帕金森的安全性怎么样：

干细胞治疗帕金森的安全性怎么样？盘点国内外临床进展！

国内干细胞治疗帕金森的临床研究结果

2023年11月30日，首都医科大学宣武医院在国际期刊《Science Bulletin》上发布了一篇《首次在人体中移植自体诱导神经干细胞衍生的多巴胺能前体来治疗帕金森病》的研究结果。

安全性评估：患者植入细胞后，经复查植入部位准确，术后关期症状有短暂改善，稳定的长期疗效预计在细胞植入后6个月左右可观测。

结论：从试验中了解到的 iNSC-DAP 的安全性和有效性无疑将为开发用于治疗帕金森的新型细胞药物提供启示。

2024年5月9日，北京协和医学院在国际期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上发布了一篇《人类神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究（ANGE-S003）》的研究结果。

安全性评估：7 名患者在治疗后的 12 个月随访中共出现 14 起不良事件。没有与 ANGE-S003 相关的严重不良事件。安全性测试未发现任何安全性问题。脑部 MRI 显示无肿块形成。

结论：ANGE-S003 治疗可行、通常安全且耐受性良好，与临床结果的功能改善相关，在第 6 个月达到峰值疗效。

2024年7月22日，解放军第921医院在国际期刊《Military Medical Research》上发布了一篇《TGF-β1介导缺氧预处理的嗅粘膜间充质干细胞改善帕金森病模型和患者的神经功能恢复》的研究结果。

安全性评估：脊髓内移植 hOM-MSCs 可改善神经功能的恢复并调节神经炎症反应，而帕金森患者未观察到任何不良反应。

结论：治疗和预防 hOM-MSCs 可能是一种有前途且有效的 PD 神经保护策略。

国外干细胞治疗帕金森的临床研究结果

2020年5月13日，麻省总医院神经外科在国际期刊《New England Journal of Medicine》上发布了一篇《个性化 iPSC 衍生的多巴胺祖细胞用于治疗帕金森病》的研究结果。

安全性评估：第一次植入后（左）24 个月和第二次植入后（右）18 个月，患者未报告任何不良事件或功能下降。PDQ-39 评分在植入时为 62 分，随访期间为 2 至 34 分，24 个月时为 2 分。

结论：我们报告了在一名帕金森病患者体内生产和植入 iPSC 衍生的自体多巴胺能祖细胞，临床和影像学结果表明，在 24 个月内可能产生益处。

2021年3月27日，德克萨斯大学休斯顿健康科学中心在国际期刊《Movement Disorders》上发布了一篇《同种异体骨髓间充质干细胞在特发性帕金森病中的安全性》的研究成果。

安全性评估：没有与输注相关的严重不良反应，也没有对供体特异性人类白细胞抗原的反应。最高剂量似乎在 52 周时表现出最显著的效果，降低了 OFF 状态 UPDRS 运动得分 -14.4和总得分 -20.8。

结论：单次静脉输注同种异体骨髓间充质干细胞对轻度/中度帕金森患者是安全的、耐受性良好且无免疫原性的。

干细胞治疗帕金森的临床进展

截止2024年10月30日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森临床研究项目有21项，已完成的有2项。

注册项目（加粗的为国内干细胞治疗帕金森的临床研究结果）：

序号	研究标题	NCT编号	状态	条件	干预措施	发起人	研究类型
1	帕金森氏症使用细胞技术进行疾病治疗	NCT04146519	未知状态	移植：间充质干细胞移植	生物： 自体间充质干细胞 其他： 安慰剂	白俄罗斯研究生教育医学院	介入
2	评估 ESC 衍生的多巴胺祖细胞疗法在 PD 患者中的安全性和有效性的研究	NCT05887466	主动，不招聘	帕金森病	生物： 同种异体胚胎干细胞衍生的 A9 多巴胺祖细胞 （A9-DPC） 低剂量 生物： 同种异体胚胎干细胞来源的 A9 多巴胺祖细胞 （A9-DPC） 高剂量	S.Biomedics Co., Ltd.	介入
3	帕金森病中的脐带间充质干细胞疗法	NCT03550183	未知状态	帕金森病	生物：间充质干细胞	河北新赛尔生物科技有限公司	介入
4	自体间充质干细胞移植治疗帕金森病	NCT00976430	终止	帕金森病	程序：自体骨髓来源干细胞移植	Jaslok 医院和研究中心	介入
5	评估自体有丝分裂细胞移植在特发性帕金森病患者中的安全性、耐受性和有效性	NCT05094011	尚未招聘	特发性帕金森病	生物：Aadipose 来源的间充质干细胞	台湾线粒体应用科技有限公司	介入
6	自体 iNSC-DAP 治疗帕金森病的安全性和有效性	NCT05901818	招聘	帕金森病	药：自体诱导神经干细胞衍生的 DA 前体细胞	北京宣武医院	介入
7	人 ESC 来源的神经前体细胞治疗帕金森病的安全性和有效性研究	NCT03119636	未知状态	帕金森病	生物：鼻咽癌移植 药：左旋多巴	中国科学院	介入
8	评估自体脂肪来源的 SVF 细胞在帕金森病患者中的安全性和影响的研究	NCT01453803	孤僻	帕金森病	程序：脂肪来源干细胞的收获和植入	Ageless Regenerative Institute	介入
9	MSK-DA01 细胞疗法治疗晚期帕金森病的 1 期安全性和耐受性研究	NCT04802733	未知状态	晚期帕金森病	生物：MSK-DA01 装置：MSK-DA01 细胞递送装置	BlueRock Therapeutics	介入
10	移植人 iPS 细胞来源的多巴胺能祖细胞 （CT1-DAP001） 治疗帕金森病 （I/II 期）	NCT06482268	招聘	帕金森病	组合产品：人诱导多能干细胞衍生的多巴胺能祖细胞 （CT1-DAP001）	加州大学圣地亚哥分校	介入
11	在帕金森病 （PD） 患者中使用分化为神经干细胞 （NSC） 的间充质干细胞 （MSC）	NCT03684122	未知状态	帕金森病	生物：注射脐带衍生的 MSC	约旦大学	介入
12	NouvNeu001 治疗早发性帕金森病的安全性、耐受性和初步疗效	NCT06608355	招聘	早发性帕金森病	生物：人多巴胺能祖细胞	iRegene Therapeutics Co.， Ltd. 艾瑞吉尼	介入
13	PRP 和 PBD-VSEL 干细胞疗法治疗帕金森病	NCT06142981	完成	再生医学	生物：PRP 和 PBD-VSEL 干细胞疗法	法蒂玛真纳医科大学	介入
14	使用多能脂肪干细胞 （PASC） 在帕金森病患者中进行的随机临床试验	NCT06141317	主动，不招聘	帕金森病	生物：PASC 移植 （2500 万个 PASC/患者） 生物：控制	ClusterXStem-哥斯达黎加	介入
15	自体神经干细胞治疗帕金森病的研究	NCT03815071	未知状态	帕金森病	药：Ips-nsc 细胞	Allife Medical Science and Technology Co., Ltd.	介入

总结

干细胞疗法在帕金森病的治疗上展现出巨大的潜力，尤其是在缓解症状和提高生活质量方面。尽管目前大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐。随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望成为帕金森病的替代治疗策略之一。

尽管存在伦理和安全性等问题，但随着全球范围内对干细胞疗法监管的逐步完善和临床应用经验的积累，干细胞治疗帕金森病的未来前景仍然值得期待。

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3、Zhuo Y, Li WS, Lu W, Li X, Ge LT, Huang Y, Gao QT, Deng YJ, Jiang XC, Lan ZW, Deng Q, Chen YH, Xiao Y, Lu S, Jiang F, Liu Z, Hu L, Liu Y, Ding Y, He ZW, Tan DA, Duan D, Lu M. TGF-β1 mediates hypoxia-preconditioned olfactory mucosa mesenchymal stem cells improved neural functional recovery in Parkinson’s disease models and patients. Mil Med Res. 2024 Jul 22;11(1):48. doi: 10.1186/s40779-024-00550-7. PMID: 39034405; PMCID: PMC11265117.

4、Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, Park TY, Lee N, Ko S, Jeon J, Cha Y, Kim K, Li Q, Henchcliffe C, Kaplitt M, Neff C, Rapalino O, Seo H, Lee IH, Kim J, Kim T, Petsko GA, Ritz J, Cohen BM, Kong SW, Leblanc P, Carter BS, Kim KS. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson’s Disease. N Engl J Med. 2020 May 14;382(20):1926-1932. doi: 10.1056/NEJMoa1915872. PMID: 32402162; PMCID: PMC7288982.

5、Schiess M, Suescun J, Doursout MF, Adams C, Green C, Saltarrelli JG, Savitz S, Ellmore TM. Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Safety in Idiopathic Parkinson’s Disease. Mov Disord. 2021 Aug;36(8):1825-1834. doi: 10.1002/mds.28582. Epub 2021 Mar 27. PMID: 33772873; PMCID: PMC8451899.

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