导语：自闭症，也称为孤独症或自闭症谱系障碍（ASD），是一种神经发育障碍。近年来，干细胞治疗自闭症的研究取得了显著进展，多项临床试验证实了其在治疗自闭症中的潜力。

什么是自闭症

自闭症，也称为孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD），是一种神经发育性障碍，主要特征包括社交互动障碍、沟通交流障碍以及重复刻板的行为模式。自闭症的核心症状涉及社交障碍、语言发展迟缓、以及对环境的异常反应和兴趣狭窄。

自闭症的治疗方法多样，包括药物治疗、行为和教育干预、一些替代疗法以及新兴的干细胞疗法。

其中药物治疗在自闭症治疗中最常见。利培酮和阿立哌唑是目前被FDA批准用于治疗自闭症的两种抗精神病药物。但长期使用药物会带来一系列的副作用，例如运动障碍，如四肢僵硬、运动迟缓等。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗自闭症具有显着的潜力和希望。根据现有的研究和临床试验结果，我们一起来看看干细胞疗法治疗自闭症的安全性怎么样：

干细胞治疗自闭症的安全性怎么样？盘点国内外临床进展

国内干细胞治疗自闭症的临床研究成果

2010年8月6日，山东省交通医院在国内期刊《中国组织工程研究与临床康复》上发布了一篇《干细胞治疗自闭症：安全线和有效性观察》的研究结果。

安全性评估：脐血组和混合组患者在治疗前和首次治疗后 4 周、4 个月相关指标实验室检查未发现有显著异常变化，干细胞治疗后无严重不良反应发生。

结论：结果提示，应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞治疗自闭症是安全的，其疗效显著高于康复训练治疗。

2012年6月3日，山东省交通医院干细胞与再生医学研究所在国内期刊《中国组织工程研究》上发布了一篇《人脐血单个核细胞移植前后自闭症患儿脑脊液中细胞生长因子表达》的研究结果。

安全性评估：第2次移植1周后患儿脑脊液中神经生长因子较移植前、第1次移植1周后水平增高(P<0.05),血管内皮细胞生长因子及碱性成纤维细胞生长因子水平均较移植前、第1次移植1周后水平增高。未见严重不良事件。

结论：人脐血单个核细胞移植治疗自闭症患儿脑脊液中神经生长因子水平明显增高。

2012年10月20日，太和医院在国内期刊《现代中西医结合杂志》上发布了一篇《脐血干细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗自闭症》的研究结果。

安全性评估：结果治疗后患者临床症状较治疗前明显好转，并且随访半年症状持续缓解无复发。2例患者CARS较治疗前明显降低、CGIS较治疗前明显好转，移植过程中及治疗后未出现严重的并发症和明显的不良反应。

结论：脐血干细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗自闭症患者是一种值得借鉴的方法。

国外干细胞治疗自闭症的临床研究成果

2020年6月12日，杜克大学在国际期刊《Stem Cell Transplant Medicine》上发布了一篇《人类脐带组织间充质基质细胞输注治疗自闭症谱系障碍儿童》的研究结果。

安全性评估：脐带间充质干细胞耐受性良好。12 名参与者中有 6 名在至少两项 ASD 特异性指标上表现出改善。

结论：人类脐带组织间充质基质细胞的制造和管理似乎对患有 ASD 的幼儿来说是安全可行的。

2022年9月13日，新莱昂自治大学在国际期刊《Stem cell research representative》上发布了一篇《干细胞疗法在自闭症谱系障碍患者治疗中的应用：系统评价与荟萃分析》的研究结果。

安全性评估：ABC 量表荟萃分析显示，CARS 量表、VABS 量表、沟通领域；日常生活领域；运动领域；社会化领域；适应性行为领域这些领域有显著的改善。研究过程中没有报告严重不良事件。

结论： 证据表明，干细胞疗法可显著改善自闭症谱系障碍患者的量表，因此，未来的研究应有助于我们对结果更有信心。

干细胞治疗自闭症的临床进展

截止2024年11月4日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗自闭症的临床研究项目有7项 ，已完成的有4项。

注册项目（加粗的为国内干细胞治疗自闭症的临床研究结果）：

序号	研究标题	NCT编号	状态	条件	干预措施	发起机构	研究类型
1	自体脐带血干细胞治疗自闭症	NCT01638819	完成	自闭症	生物：自体脐带血干细胞 生物：安慰剂	苏特健康	干预
2	自体骨髓干细胞治疗联合心理治疗及康复训练在自闭症中的应用	NCT03225651	完成	干细胞移植	生物：干细胞移植 行为：心理治疗与康复	文美克干细胞与基因技术研究机构	干预
3	脂肪来源干细胞疗法治疗自闭症	NCT01502488	已撤回	自闭症	手术流程：脂肪采集与干细胞注射	无龄再生研究院	干预
4	加州大学伯克利分校干细胞治疗自闭症谱系障碍	NCT04710810	完成	自闭症谱系障碍	其他：脐带血单个核干细胞	圣彼得堡貝赫捷列夫精神神经心理研究所	干预
5	干细胞治疗在自闭症患儿中的安全性和有效性研究	NCT01343511	完成	自闭症	生物：人脐带血单个核细胞 生物：人脐带血单个核细胞和人脐带间充质干细胞	深圳贝克生物技术有限公司	干预
6	一项研究骨髓来源自体细胞治疗自闭症安全性和有效性的临床试验	NCT01836562	未知状态	自闭症	生物：干细胞治疗	查特尼亚医院，浦那	干预
7	阿尔茨海默病、自闭症和认知障碍干细胞治疗研究	NCT03724136	邀请注册	阿尔茨海默病 阿尔茨海默病痴呆 血管性痴呆	程序：静脉注射骨髓间充质干细胞（BMSC）制剂 程序：鼻内给药骨髓干细胞（BMSC）浓缩液 程序：近红外光	MD 干细胞	干预

总结

干细胞疗法在自闭症的治疗上展现出巨大的潜力，尤其是在缓解症状和提高生活质量方面。尽管目前大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐。随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望成为自闭症的替代治疗策略之一。

尽管存在伦理和安全性等问题，但随着全球范围内对干细胞疗法监管的逐步完善和临床应用经验的积累，干细胞治疗自闭症的未来前景仍然值得期待。

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参考资料：Villarreal-Martínez L, González-Martínez G, Sáenz-Flores M, Bautista-Gómez AJ, González-Martínez A, Ortiz-Castillo M, Robles-Sáenz DA, Garza-López E. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022 Jan;18(1):155-164. doi: 10.1007/s12015-021-10257-0. Epub 2021 Sep 13. PMID: 34515938.

Sun JM, Dawson G, Franz L, Howard J, McLaughlin C, Kistler B, Waters-Pick B, Meadows N, Troy J, Kurtzberg J. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020 Oct;9(10):1137-1146. doi: 10.1002/sctm.19-0434. Epub 2020 Jun 12. PMID: 32531111; PMCID: PMC7519773.

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