2024年11月7日，《柳叶刀》最近的一项研究显示，使用重编程干细胞的干细胞治疗，为角膜严重受损患者的视力带来了显著、持久的改善。

该研究集中于四名患有角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的患者，这种疾病会因角膜瘢痕导致失明。这些患者接受了源自诱导性多能干细胞 (iPS) 的角膜细胞移植，这种尖端方法似乎为患有这种棘手疾病的患者带来了希望。

这一突破为 LSCD 患者恢复视力提供了一条有希望的新途径，并可能为基于干细胞的眼部治疗的进一步发展铺平道路。

柳叶刀发布！全球首例干细胞治疗帮助患者恢复视力，干细胞治疗领域新突破！

2024年11月7日，大阪大学医学研究生院在国际期刊《THE LANCET》上发布了一篇《诱导性多能干细胞来源的角膜上皮用于移植手术：日本的一项单臂、开放标签、首次人体介入研究》的研究结果。

本研究已在 UMIN 注册，注册号为 UMIN000036539，并且已完成。

背景

据我们所知，我们在此报告了世界上首次使用源自人类诱导性多能干细胞 (iPSC) 的角膜上皮细胞片治疗 LSCD 的案例。

方法

这项非随机、单组临床研究涉及大阪大学医院眼科四名LSCD患者的四只眼睛。他们包括一名患有特发性 LSCD 的44岁女性（患者 1）、一名患有眼粘膜类天疱疮的66岁男性（患者 2）、一名患有特发性LSCD的72岁男性（患者 3）和一名患有中毒性表皮坏死的39岁女性（患者 4）。

主要结果指标是安全性，由不良事件确定。在整个 52 周的随访期间以及额外的 1 年安全监测期间，持续监测这些结果。还记录了反映疗效的次要结果。

结果

所有患者的 LSCD 临床表现在接受 iCEPS 移植手术后均得到改善（见图1、图2A）。

具体而言，患者1和2的LSCD从III期改善为 IA期，患者3的LSCD从IIB 期改善为 IA 期。整个随访期间均保持这种恢复状态。病情最严重的患者4以中毒性表皮坏死为病因，在32周时好转至LSCD IA期。

关于角膜上皮缺损的严重程度，患者1在术前为0级，而患者2、3 和4为1级。术后52周，患者1、2 和3为0级，患者4为1级，反映出稳定或改善。

与术前相比，患者1、2和3在52周时的生活质量评分较高

矫正十进制远距离视力提高了 10.0 行最小分辨角对数。患者 1 提高了11.8行，患者2提高了6.6行，患者 4 提高了2.8行。 ETDRS 视力在患者1中提高了7.8行，在患者2中提高了23.8行，在患者3中提高了3.8行，在患者4中保持不变（见图2B）。角膜混浊评估显示，与术前水平相比，所有四名患者在52周时均有所改善（见图2C）。

安全性评估

这项首次人体研究中，所有四只眼睛在术后2年对将 iCEPS 移植到眼表的手术都耐受性良好。因为iCEPS是由同种异体iPSC生成的，所以安全问题——尤其是肿瘤发生和免疫排斥——至关重要。

在这方面，我们没有发现任何患者在整个 2 年观察期内出现严重不良事件（我们的主要终点指标）的证据。我们计划的随访期为52周，104周前是额外的安全监测期。我们还发现LSCD的临床分期和其他次要终点作为疗效衡量标准有所改善。即使是在两名未服用免疫抑制药物的患者中，移植的细胞也没有形成肿瘤或表现出免疫排斥的迹象。

结论

在整个研究期间，发现iCEPS移植治疗LSCD是安全的，这项研究首次描述了将iPSC衍生细胞结构移植到患者角膜内或移植到患者角膜上，它代表了未来治疗LSCD患者的一种有希望的选择。

因此，我们计划启动一项多中心临床试验，以研究使用 iCEPS 治疗 LSCD 的更大规模疗效，以巩固本文所述的令人鼓舞的结果。

总结

干细胞疗法在眼病的治疗上展现出巨大的潜力，尤其是在缓解症状和提高生活质量方面。尽管目前大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐。随着研究的深入和技术的进步，干细胞治疗眼病有望成为的替代治疗策略之一。

尽管存在伦理和安全性等问题，但随着全球范围内对干细胞治疗监管的逐步完善和临床应用经验的积累，干细胞治疗眼病的未来前景仍然值得期待。

参考资料：

Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan，Soma, Takeshi，Oie, Yoshinori，Takayanagi,Hiroshi
Matsubara, Shoko，Yamada, Tomomi，Nomura, Masaki，Yoshinaga, Yu，Maruyama, Kazuichi
Watanabe, Atsushi，Takashima, Kayo，Mao, Zaixing，Quantock, Andrew J，Hayashi, Ryuhei，Nishida, Kohji，doi: 10.1016/S0140-6736(24)01764-110.1016/S0140-6736(24)01764-1，The Lancet Elsevier
– 0140-6736- doi: 10.1016/S0140-6736(24)01764-1- https://doi.org/10.1016/S0140-6736(24)01764-1

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