干细胞治疗骨关节炎是一种新兴且具有前景的治疗方法。骨关节炎是一种常见的退行性关节疾病，主要表现为关节软骨退化和骨质增生，导致疼痛、僵硬和活动受限等症状。干细胞治疗通过利用干细胞的自我更新、多向分化和免疫调节能力，为骨关节炎患者带来了新的希望。这也让干细胞治疗骨关节炎成为了研究的热点。

什么是骨关节炎

骨关节炎（Osteoarthritis，简称OA）是一种常见的慢性退行性关节疾病，主要表现为关节软骨的退化和破坏，导致关节疼痛、僵硬和功能障碍。这种疾病通常发生在中老年人群中，尤其是负重较大的膝关节、髋关节、脊柱及远侧指间关节等部位。

在我们之前对自体脂肪来源间充质干细胞(ADMSCs) 治疗效果的评估研究的基础上，本研究报告了一种确定的同种异体 ADMSC 细胞系在治疗膝关节 OA 方面的效果。这项双盲、安慰剂对照、随机 I/IIa 期研究的总体目的是评估同种异体 ADMSC 治疗制剂剂量递增的安全性和初步疗效，从而为膝关节 OA 和后期关键试验中的应用提供最佳剂量选择信息。

疼痛症状显著改善！干细胞治疗骨关节炎40例患者，耐受性良好！

2024年9月，墨尔本干细胞中心研究中心在国际期刊《Osteoarthritis cartilage opening》上发布了一篇《同种异体脂肪间充质干细胞制剂治疗膝关节骨关节炎的安全性和有效性：I/IIa 期随机对照试验》的研究结果。

目的

评估同种异体脂肪间充质干细胞制剂（MAG200）治疗膝关节骨关节炎12个月内的安全性和有效性。

方法

这项随机、双盲、安慰剂对照的前瞻性研究是在澳大利亚维多利亚州墨尔本干细胞研究中心进行的。该研究得到了澳大利亚新南威尔士州查尔斯特大学人类研究伦理委员会的批准，并根据《赫尔辛基宣言》中的伦理原则进行（注册号 ACTRN12617001095358 / ACTRN12621000622808）。

基线特征和研究参与者

共筛选出 49 名参与者，其中 40 名符合纳入标准并被招募，并按照方案完成了研究。所有队列的平均 BMI 都在“超重”范围内，包括男性和女性参与者，也包括曾经接受过膝关节手术的参与者。MAG200 10 ​× ​10 ⁶剂量队列的平均年龄高于其他队列，并且记录的平均 OMSPQ-Short 评分更高，这表明长期疼痛/残疾的风险增加。相比之下，与其他队列相比，安慰剂组的男性比例更高（7:1），参与者更年轻，OA 严重程度较低，OMPSQ-Short 评分较低。

结果

疼痛 (NPRS) 和 KOOS 日常生活功能 (KOOS ADL ) 

在所有 MAG200 队列中，第 12 个月时疼痛症状均较基线时出现临床相关（减少 ≥ 2 分）和统计学显着改善，但安慰剂组并未出现此情况，安慰剂组未达到统计学显着或临床相关的改善（图 2、3）。

所有其他 KOOS 分量表相对于基线的变化

在MAG200 10、20 和 100 ​× ​10 ⁶剂量组的 KOOS ADL以及所有 MAG200 队列的所有其他 KOOS 分量表方面，从基线到第 12 个月均出现临床相关（增加 ≥ 8 分）和统计学显着改善，大多数分量表表明早在治疗后 3 个月就出现临床相关改善。（图4）

治疗疗效果在第 12 个月时对疼痛减轻（NPRS）的估计

在第 12 个月时，无论接受的剂量如何，MAG200 疗法均与安慰剂相比具有积极的治疗效果，疼痛减轻幅度更大（图5）。MAG200 10×10 6剂量组的治疗效果最明显，这在统计学上具有显著意义，且具有临床意义。

第 12 个月时通过 KOOS 分量表测量的治疗效果对疼痛和功能的估计

对于 MAG200 10、20 和 100×10 ⁶剂量组的参与者，治疗效果估计值显示在所有五个 KOOS 分量表上均优于安慰剂，其中 MAG200 100×10 ⁶剂量组在所有分量表上均显示出与安慰剂相比具有临床意义的改善

安全性评估

在治疗后的最初 0-3 个月期间，32 名 (80%) 受试者报告了57起治疗出现的不良事件，其中大多数为轻度 。最常见的TEAE是关节痛、注射部位相关肿胀和积液、注射部位疼痛以及关节肿胀和积液。仅在 MAG200组中观察到治疗相关的TEAE，其中大多数为轻度 。最常见的 TEAE 是注射部位相关积液（8 名受试者）和肿胀（6 名受试者）。报告治疗相关 TEAE 的参与者比例随剂量增加而增加。

未观察到剂量依赖性关系与 TEAE 严重程度的关系，也没有治疗相关的严重 TEAE。未观察到生命体征、实验室检查或心电图的治疗相关变化。

讨论

这项首次在人体进行的双盲随机对照试验评估了同种异体 ADMSC 制剂 (MAG200)，该制剂通过单次 IA 注射到膝盖，取得了其主要的安全性和有效性结果。观察发现，MAG200 疗法耐受性良好且安全，12 个月时所有活性治疗组的临床反应者比例均高于安慰剂组。IA MAG200 的安全性观察结果与其他评估同种异体或自体ADMSC制剂的早期试验结果一致。

我们的结果表明，治疗相关 TEAE 发生率可能呈剂量相关趋势，但未观察到 TEAE 严重程度与剂量的关系。疗效终点已达到，评估标准为疼痛和功能改善，以及 12 个月时观察到的治疗效果优于安慰剂。所有积极治疗组均表现出临床相关和统计学显著的改善，接受 MAG200 治疗的患者中有 75% 报告改善或完全康复。MAG200 治疗后观察到的反应反映了之前使用同种异体 ADMSC 的早期试验，并支持同种异体 ADMSC 在治疗膝关节 OA 方面的有效性。

结论

骨关节炎是一种尚未得到满足的重大临床需求和公共卫生负担，迫切需要预防和修复疗法。同种异体间充质干细胞疗法为骨关节炎治疗提供了令人兴奋的可能性，提供了一种可扩展的“现成”解决方案。这项 I/IIa 期研究的结果表明 MAG200 在膝关节骨关节炎治疗方面具有重大前景，并提供了足够的证据将其临床开发推进到后期试验。

Julien Freitag, Matthew Chamberlain, James Wickham, Kiran Shah, Flavia Cicuttini, Yuanyuan Wang, Ann Solterbeck, Lucinda Kenihan, Lesley-Anne Kelly, Renee Castelluccio, Ellee Picken, Melissa Grogan, Michael Kenihan, Abi Tenen, Nirali Shah, Carla Lutz, Teena George, Iresha Wickramasinghe,Safety and efficacy of an allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cell preparation in the treatment of knee osteoarthritis: A Phase I/IIa randomised controlled trial,Osteoarthritis and Cartilage Open,Volume 6, Issue 3,2024,100500,ISSN 2665-9131,https://doi.org/10.1016/j.ocarto.2024.100500.
(https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2665913124000670)

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