前言：随着医学科学的进步，干细胞疗法作为新兴的治疗方法逐渐进入了公众视野，尤其在神经发育障碍领域如自闭症谱系障碍（ASD）中展现出了巨大的潜力。2024年，科学家们在探索干细胞治疗自闭症方面取得了显著的成果，不仅深化了我们对这种复杂疾病的理解，也为患者带来了新的希望。值此年末之际，我们回顾2024这一年里干细胞治疗自闭症的最新临床成果，深入了解这一领域的前沿动态。

自闭症是一类异质性神经发育障碍，其特征是广泛的认知、情感和神经行为异常、社交和沟通障碍、兴趣 受限、重复和刻板的言语和非言语行为。世界范围内每1000名儿童12例自闭症患者，尽管其发病率不断上升，但目前仍无法治愈。

• 详情请浏览：自闭症的体征和症状是什么？及其治疗方法

自闭症目前尚无特效疗法，主要依靠行为干预、特殊教育训练及家庭治疗计划来促进患儿的语言发展、行为改善和社会交往能力的提升，帮助他们掌握基本的生活与学习技能，但效果有限。

科学家们研究发现，自闭症可能与脑内神经元受损及颅内供血不足有关。干细胞因其能够调节免疫功能，并通过分化和分泌细胞因子与神经肽来促进新生血管形成，改善脑部血液循环，激活并修复受损神经细胞，从而有望减轻自闭症症状

临床试验结果显示，干细胞治疗自闭症如同一位带来希望的 “使者”，能够改善患者的行为，并且初步证实了安全性，为自闭症的治疗提供一种全新的可能。以下是2024年干细胞治疗自闭症的最新研究进展：

干细胞治疗自闭症的新纪元：2024年最新研究进展汇总

2024年4月17日，黎巴嫩贝鲁特黎巴嫩大学医学科学院在行业期刊《干细胞研究代表》上发表了一篇关于《干细胞分泌物作为自闭症谱系障碍的潜在治疗剂：叙述性综述》的研究成果。^[1]

干细胞的有益和恢复作用主要归因于它们的旁分泌活性，其中干细胞产生和释放细胞外囊泡，例如外泌体和不同的分泌非囊泡可溶性蛋白，包括生长因子、趋化因子、细胞因子和免疫调节分子，称为分泌蛋白组。

• 研究回顾了现有的探索干细胞分泌蛋白组治疗潜力的研究，重点关注它们在解决自闭症病理学中的作用。（见图1）
• 此外，研究人员提出了干细胞分泌物在缓解自闭症谱系障碍神经病理学方面的全面作用机制，包括更广泛的分泌物以及外泌体的具体贡献。
• 在所审查的研究中，移植干细胞的外泌体和分泌的可溶性因子在改善自闭症样行为方面表现出潜在的功效。所提出的作用机制涉及调节与神经炎症、血管生成、细胞凋亡和免疫调节有关的信号通路。

2024年6月29日，新加坡竹脚妇幼医院在国际期刊《自闭症研究》上发表了一篇关于《自体脐带血输注治疗幼儿自闭症：一项关于安全性（通过护理人员报告评估）和有效性的受试者内开放标签研究》的临床研究结果。^[2]

本研究旨在记录单次输注自体脐带血 (UCB) 对20名24-72个月大的自闭症儿童的安全性和有效性。

在招募的20名儿童中，19名完成了研究，1名因UCB不符合输注质量控制标准而退出。

• 平均（SD）注射的细胞剂量为38.16（9.82）百万细胞/千克。虽然有轻微的行为副作用，并且一个单位从解冻后样本中培养出凝固酶阴性葡萄球菌，但没有人出现严重不良事件。
• 研究结果表明，12名参与者在18个月的随访时临床总体印象-严重程度和改善评分为2-3（轻微至大幅改善），7名参与者的评分为4（无变化）。

综上所述，自闭症儿童自体脐带血输注通常是安全的，但并非没有风险，包括感染风险。在这项受试者内研究中，百分之60的儿童表现出整体症状改善，而剩下的其他儿童则没有变化。

2024年7月23日，美国Fox17新闻台报道，一种治疗自闭症的全新细胞疗法正在产生奇迹般的效果。在美国的两个家庭的自闭症孩子取得了前所未有的进步，例如第一次开口说话。^[3]

案例一：移植1亿个干细胞后8岁自闭症男孩开口说话

8岁的蔡斯·克鲁斯在接受干细胞治疗前表现出严重的自闭症症状，甚至曾咬伤母亲安吉拉，留下了永久的疤痕。安吉拉说：“这就是我身上有纹身来掩盖伤疤的原因。”

“他不会与你对视，也不愿感受你的爱。”安吉拉这样描述她的儿子。她甚至向FoX17电视台展示了一段视频，视频中的蔡斯坐在沙发上，尖叫着，敲打着自己的头部。

然而，接受了1亿个干细胞移植后，蔡斯的行为发生了显著变化。

他开始与家人建立情感联系，比如张开双臂紧紧拥抱爷爷；安静地坐在爷爷怀里看电影；他开始说话，并第一次叫出“妈妈”和“爸爸”。即使不了解背景，我们也能从蔡斯的表情中看出他的变化。

案例二：干细胞治疗后5岁男孩症状明显好转

另一个例子是5岁的贾米森·海斯，他在接受干细胞治疗前几乎完全不说话。而现在，他经常喃喃自语自己的名字。

贾米森的母亲艾米丽还描述了一个温馨的场景——在一次驾车旅行中，雨刮器的响声激发了贾米森，他唱起了“雨刷之歌”，这让艾米丽感到惊喜。

贾米森还学会了一些自理技能，比如自己穿鞋。最让艾米丽感到欣慰的是，贾米森现在能和他的兄弟姐妹们一起玩耍。对她来说，这是一幅“纪念碑”的画面，因为其中充满了“纯粹的欢乐和激动。”艾米丽对着镜头说道。

贾米森的妈妈艾米丽表示，看到孩子能够与哥哥姐姐一起玩耍，感受到了前所未有的幸福。

主导这项研究的凯勒姆博士解释说，干细胞疗法通过减轻炎症和促进神经连接，改善了自闭症患者的语言和社交能力。凯勒姆干细胞研究所的十几位自闭症患者中，有90%报告了显著改善，这为自闭症治疗带来了新的希望。

2024年7月24日，杜克—新加坡国立大学医学院和新加坡国立大学机械生物学研究所联合发现一种唤醒休眠神经干细胞的新方法，为自闭症、学习障碍和脑瘫等神经发育障碍提供了潜在的新疗法。^[4]

发表在《科学进展》上的这项研究表明，名为星形胶质细胞的神经细胞对于唤醒大脑中休眠的神经干细胞至关重要。

研究团队利用果蝇模型，探讨了休眠神经干细胞向神经节延伸的富含肌动蛋白（actin）的突起的功能。通过扩展和超分辨率显微镜，科学家们揭示了这些突起中的精细肌动蛋白丝（F-actin）结构，并发现F-actin的聚合能够促进心肌相关转录因子的核转位，这一过程对于神经干细胞的再激活和大脑发育至关重要。

• 研究表明，F-actin的聚合由G蛋白偶联受体Smog、G蛋白αq亚基、Rho1鸟苷三磷酸酶和Diaphanous（Dia）/ Formin蛋白组成的信号传导通路调控。（图2）
• 此外，星形胶质细胞通过分泌Smog的配体折叠原肠（Fog），调控Gαq-Rho1-Dia通路，进而影响神经干细胞的再激活。这一发现为开发治疗神经发育障碍的新方法提供了新的研究方向。

2024年9月11日，印度尼西亚大学医学院在行业期刊《再生工程与转化医学》上发表了一篇关于《造血干细胞治疗对改善自闭症谱系障碍儿童临床疗效的影响》的荟萃分析。^[5]

本次研究用于搜索关于儿童自闭症的造血干细胞（HSC）治疗的随机对照试验 (RCT) 和/或临床试验的数据库包括PubMed、EMBASE、Cochrane Library、EBSCOhost和Clinicaltrial.gov。

共分析了376项研究，本综述和荟萃分析使用了6项研究。

• 汇总荟萃分析发现，基线后6个月内CARS量表平均值为32.63，VABS变化为2.06。我们还发现两组的CGI有轻微改善。
• 我们发现最常见的不良事件可归类为非严重事件，即轻度发烧、恶心、呕吐、疼痛和输液相关事件。

这项研究表明，对于患有自闭症的儿童来说，造血干细胞是一种相对安全的治疗选择，最常见的不良反应是轻微的不良反应。尽管造血干细胞疗法是安全的，但它并没有显著改善自闭症的临床结果。

干细胞治疗自闭症的作用机制

1. 免疫调节

自闭症的发病被认为与免疫系统的异常有关。干细胞具有免疫调节作用，可以调节大脑内的免疫微环境。例如，干细胞能够抑制过度活跃的小胶质细胞，小胶质细胞是大脑中的免疫细胞，在自闭症患者中常常处于异常激活状态。通过调节小胶质细胞的活性，干细胞可能减轻大脑中的炎症反应，从而改善自闭症患者的神经功能。 

2. 神经连接修复

自闭症患者存在大脑神经连接异常的情况。干细胞可以分泌多种神经营养因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）等。这些神经营养因子有助于促进神经元的生长、存活和分化，从而修复受损的神经连接。例如，通过特定的信号通路激活干细胞分泌BDNF的能力，可以增强其对自闭症患者神经连接修复的效果。 

3. 改善脑灌注

移植的干细胞可以分泌多种生长因子、抗炎细胞因子和免疫调节介质，促进颅内新生血管生成，增加脑血流，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞。 

4. 调节机体免疫和抗炎功能

干细胞可以调控T细胞和NK细胞的细胞因子分泌和细胞毒性，增加NK细胞活性。在细胞介导的免疫反应中，移植细胞抑制T细胞增殖，减少炎症前细胞因子的产生，例如肿瘤坏死因子 – α（TNF – α）、干扰素γ（IFN – γ）并降低细胞介导的细胞毒性。 

5. 旁分泌作用

干细胞通过旁分泌作用动员自身神经干细胞，促进活化，重新启动修复机制。移植细胞通过自分泌和旁分泌机制保护神经组织免于变性和凋亡，释放神经营养蛋白，抑制神经元凋亡，抑制小胶质细胞活化，诱导小胶质细胞表型转换，抑制星形胶质细胞增殖和抑制氧化应激分子。 

6. 干细胞外泌体的作用

干细胞外泌体在旁分泌效应中起到主导作用，它是一种亚细胞器，富含RNA和蛋白质，能够释放细胞因子、趋化因子和生长因子等发挥组织损伤修复作用。此外，干细胞通过外泌体这些可溶性分子影响到免疫系统细胞，这为干细胞治疗免疫系统受到强烈影响的自闭症提供了理论基础。

结论

尽管干细胞治疗自闭症仍处于研究和发展阶段，但已有证据表明它具有改善患者生活质量的巨大潜力。未来的研究将致力于优化干细胞来源的选择、提高移植效率以及探索更有效的给药途径。更重要的是，随着对自闭症病理机制认识的不断深入，结合个性化医疗理念，干细胞疗法有望成为一种更加精准、高效的治疗手段。

总之，2024年的干细胞治疗自闭症领域充满了机遇与挑战。科研人员将继续努力揭示更多关于这一神秘疾病的秘密，为无数家庭带来光明。我们期待着更多突破性进展的到来，共同见证干细胞技术如何改变自闭症患者的生活轨迹。

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[1]Darwish M, El Hajj R, Khayat L, Alaaeddine N. Stem Cell Secretions as a Potential Therapeutic Agent for Autism Spectrum Disorder: A Narrative Review. Stem Cell Rev Rep. 2024 Jul;20(5):1252-1272. doi: 10.1007/s12015-024-10724-4. Epub 2024 Apr 17. PMID: 38630359.

[2]Wong, C. M., Tan, C. S., Riard, N., Padmini, Y. S., Daniel, L. M., Prasath, A., Tan, Ah. M., Tan, T. C., Sultana, R., & Lam, J. C. M. (2024). Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety (assessed via caregiver report) and efficacy. Autism Research, 17(8), 1721–1734. https://doi.org/10.1002/aur.3187

[3]https://www.youtube.com/watch?v=msfWuCQSvYY

[4]Kun-Yang Lin et al.,Astrocytes control quiescent NSC reactivation via GPCR signaling–mediated F-actin remodeling.Sci. Adv.10,eadl4694(2024).DOI:10.1126/sciadv.adl4694

[5]Saisa, D., Pradhani, A., Shen, J.C. et al. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen. Eng. Transl. Med. (2024). https://doi.org/10.1007/s40883-024-00355-z

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