导语：自闭症（ ASD）是一种广泛性发育障碍，其特征包括社交技能缺陷、沟通障碍以及刻板行为。近年来，自闭症的发病率在全球范围内显著上升，引起了广泛的关注和研究。干细胞治疗自闭症的未来展望是一个充满希望但同时也面临挑战的领域。随着科学技术的发展，干细胞疗法在自闭症的治疗中显示出一定的潜力和积极效果。

什么是自闭症？他有哪些症状？

自闭症，也称为孤独症或孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD），是一种神经发育障碍性疾病。这种疾病通常在儿童早期显现，影响个体在社交互动、沟通能力以及行为模式方面的发展。

自闭症的核心症状包括：

1. 社交障碍：患者在与他人建立和维持关系方面存在困难，可能表现出对社交互动的回避或缺乏兴趣。
2. 沟通障碍：自闭症患者在语言发展和非语言交流方面可能遇到问题，如语言发育迟缓或完全不使用语言。
3. 刻板和重复的行为：患者可能会表现出重复性的动作、兴趣或活动模式，这些行为可能在特定情境下显得异常。

详情信息请参考（什么是自闭症-自闭症被分为哪三个级别？让我们一起来了解）

对于传统的治疗方法，干细胞治疗的优势在哪里？

药物治疗在自闭症谱系障碍（ASD）的管理中扮演着主要角色，如利培酮和阿立哌唑，这些药物被FDA批准用于治疗自闭症相关的易激惹和攻击行为。它们能够改善多动、冲动、刻板行为以及情绪不稳等症状。但是长期服用药物会给身体带来一系列的副作用，常见的包括包括体重增加、口干、便秘、锥体外系反应（如震颤）、高血糖、情绪波动、嗜睡、直立性低血压和头晕等。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞治疗自闭症具有显着的潜力和希望，干细胞在治疗自闭症中发挥了以下优势：

1. 细胞替代和修复：干细胞治疗的核心优势在于其潜在的细胞替代能力。在自闭症患者中，大脑的神经细胞可能存在功能缺陷或结构异常。干细胞，特别是神经干细胞，具有分化为正常神经细胞的能力，从而有可能替代那些受损或功能丧失的神经细胞，恢复神经网络的功能。
2. 神经保护：除了直接替换受损细胞外，干细胞还可能通过分泌神经生长因子、神经保护因子等生物活性物质，促进神经细胞的生存和修复，减缓病情的进展。
3. 免疫调节：自闭症谱系障碍（ASD）表现出免疫系统异常和强烈的促炎细胞因子产生。干细胞的免疫调节能力可以恢复这些ASD免疫改变，通过抑制促炎性肿瘤坏死因子α和干扰素γ分子并增加抗炎性IL-10水平来强烈抑制CD8+和CD4+T淋巴细胞和NK细胞过度活化和增殖。
4. 个性化医疗：利用患者自身的细胞（如诱导多能干细胞iPSCs）进行治疗，可以降低免疫排斥反应的风险，同时根据患者的具体基因型和病理特征定制个性化的治疗方案。
5. 多样化的干细胞类型：多种类型的干细胞，如胎儿干细胞、间充质干细胞、脂肪干细胞、神经干细胞和造血干细胞，均显示出治疗自闭症的潜力，为临床治疗提供了更多选择

详情信息请参考（干细胞治疗自闭症的机制是什么？）

77例儿童患者，3项研究证明：干细胞治疗自闭症显著改善了患者临床症状以及沟通能力！

胎儿干细胞治疗自闭症

2014年1月1日，美国Chateau Elan国际儿童发展资源中心在国际期刊《Cell Transplantation》上发布了一篇《胎儿干细胞移植对自闭症谱系障碍的疗效：一项开放标签试点研究》的研究结果。

目的：本研究调查了胎儿干细胞移植在治疗患有 ASD 的儿童中的安全性和有效性。

方法：共纳入45名确诊为自闭症的儿童，受试者在移植前、移植后 6 个月和 12 个月接受监测，移植包括两剂静脉和皮下注射的 FSC。进行了自闭症治疗评估清单 (ATEC) 测试和异常行为清单 (ABC) 评分。进行了实验室检查和不良反应的临床评估，以评估治疗安全性。

结果：在接受胎儿干细胞治疗的 ASD 儿童中未观察到任何重大不良事件，包括无传播感染或免疫并发症。与治疗前值相比，ATEC/ABC 在言语、社交能力、感官和整体健康领域的得分存在统计学上显著差异，总分也有所降低。

结论：这项先导研究初步证明了 FSC 在自闭症中的安全性和有效性。

脐带间充质干细胞治疗自闭症

2020年6月12日，杜克大学在国际期刊《Stem Cell Transplant Medicine》上发布了一篇《人类脐带组织间充质基质细胞输注治疗自闭症谱系障碍儿童》的研究结果。

背景：间充质基质细胞 (MSC) 已证明具有调节神经炎症的能力，但间充质干细胞治疗自闭症儿童的安全性和可行性尚未得到充分证实。

方法：12 名 4 至 9 岁之间的 ASD 儿童接受了人脐带组织间充质基质细胞 (hCT-MSC) 静脉 (IV) 输注治疗，儿童每 2 个月接受一次、两次或三次剂量的 2 × 10 ⁶ 个细胞/kg。

结果：除了一些参与者在静脉注射和输注过程中出现躁动之外，脐带间充质干细胞耐受性良好。五名参与者产生了新的 I 类抗人类白细胞抗原 (HLA) 抗体，这些抗体与特定批次的 hCT-MSC 或供体和受体之间的部分 HLA 匹配有关。12 名参与者中有 6 名在至少两项 ASD 特异性指标上表现出改善。

结论：在这项 I 期研究中，静脉输注来自捐赠的人类脐带组织的间充质基质细胞 (hCT-MSC) 对患有自闭症谱系障碍的幼儿来说是安全可行的。接受治疗的儿童中有一半表现出自闭症症状的改善。

脐带血干细胞治疗自闭症

2024年6月29日，新加坡竹脚妇幼医院在国际期刊《Autism Research》上发布了一篇《自体脐带血输注治疗幼儿自闭症：一项关于安全性（通过护理人员报告评估）和有效性的受试者内开放标签研究》的研究结果。

目的：本研究旨在记录单次输注自体脐带血干细胞 (UCB) 对 20 名 24-72 个月大的自闭症儿童的安全性和有效性。

方法：在 T = 0、6、12 和 18 个月时，参与者接受了详细而结构化的安全评估、Vineland 适应性行为量表、斯坦福比奈智力量表、表达性单词图片词汇测试、社交沟通变化简短观察、广泛性发育障碍-行为清单、重复行为量表修订版、感觉体验问卷、儿童行为检查表、临床总体印象-严重程度和改善量表和眼动追踪。 

结果：没有人出现严重不良事件，Vineland-3、SB-5、BOSCC 和 SEQ-2.1 评分没有显着差异。 12 名参与者的 T = 18临床总体印象-严重程度和改善量表评分为 2-3（从轻微到显著改善），7 名参与者的评分为 4。

结论：自体脐带血输注对自闭症儿童来说通常是安全的，但并非没有风险，包括感染风险。在这项受试者内研究中，12名（60%）儿童表现出整体症状改善，而其他儿童则没有变化。

干细胞治疗自闭症对于患者有哪些重大意义

提供新的治疗路径：干细胞疗法为自闭症干预探索了新路径，聚焦于神经再生与免疫环境优化，旨在改善社交互动与沟通障碍。

改善核心症状：临床数据显露积极信号，提示干细胞治疗在增强患儿认知灵活性及情绪调控方面的潜力。

安全性和有效性：干细胞治疗自闭症显示出良好的安全性，极少数患者出现轻微的行为副作用，并且没有人出现严重不良事件。

社交能力、认知能力和行为改善：接受干细胞治疗后，自闭症儿童的社交能力、认知能力和行为都有所改善，特别是在社交沟通技巧和自闭症症状的家长报告测量中观察到显著改善。

潜在的神经保护和修复：干细胞具有修复受损组织器官的作用，以及抑制炎症、免疫调节功能。它们可能通过改善脑灌注、调节机体免疫和抗炎功能、通过旁分泌作用等机制发挥治疗自闭症的作用。

减轻社会和家庭负担：干细胞治疗自闭症的总有效率达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗，这减轻了社会和家庭的负担，提高了患者的生活质量。

干细胞治疗自闭症的临床研究进展

截止2024年12月16日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗自闭症的临床研究项目有7项 ，已完成的有4项。

总结

综上所述，干细胞治疗自闭症患者可以改善患者的总体症状，沟通和社交能力都与治疗前有着显著差异。干细胞治疗自闭症具有临床研究价值，为自闭症患者提供了新的希望和治疗选择。随着更多的临床试验和研究的开展，这一治疗方法有望在未来得到更广泛的应用和认可。

• 若想了解更多关于自闭症与干细胞治疗自闭症的内容请点击

参考资料：1、Bradstreet JJ, Sych N, Antonucci N, et al. Efficacy of fetal stem cell transplantation for autism spectrum disorder: an open-label pilot study. Cell Transplant. 2014;23(1_suppl):105-112. doi:10.3727/096368914X684916

2、Sun J, Dawson J, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells into children with autism spectrum disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2020;9:1137–1146. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434

3、Wong CM, Tan CS, Riard N, Padmini YS, Daniel LM, Prasath A, Tan AM, Tan TC, Sultana R, Lam JCM. Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety (assessed via caregiver report) and efficacy. Autism Res. 2024 Aug;17(8):1721-1734. doi: 10.1002/aur.3187. Epub 2024 Jun 29. PMID: 38943428.

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。
版权说明：本文来自杭吉干细胞科技内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台，转载授权请在网站后台下方留言获取。