脐带血干细胞：当前用途和未来挑战

脐带血曾经作为废料被丢弃，但现在已知是造血干细胞的有用来源。自1989年以来，脐带血已被用于治疗患有某些血液疾病的儿童，并且用它来治疗成人的研究正在取得进展。那么脐带血研究当前面临的挑战是什么？现在和将来如何使用它？

关于脐带血干细胞我们知道什么？

脐带血存在于新生儿的脐带和胎盘中。它可以很容易地收集和冷冻以备后用。

脐带血含有血液（造血）干细胞，可以产生血液中发现的所有其他细胞，包括免疫系统细胞。

来自脐带血的造血干细胞 (HSC) 移植可用于治疗多种不同的血液疾病，例如白血病。

与来自骨髓供体的造血干细胞相比，来自脐带血的造血干细胞移植似乎导致更少的免疫系统不相容性，例如移植物抗宿主病。

关于脐带血研究人员目前在研究什么？

脐带血的局限性在于它含有的造血干细胞少于骨髓捐赠，这意味着成年患者通常需要两份脐带血才能进行治疗。研究人员正在实验室研究扩大脐带血造血干细胞数量的方法，以便单次脐带血捐献可以为一次或多次造血干细胞移植提供足够的细胞。

一些有争议的研究表明，脐带血可以帮助治疗血液病以外的疾病，但这些结果往往无法重现。研究人员正在积极研究脐带血是否可用于治疗其他各种疾病。

关于脐带血

婴儿出生后，脐带血留在脐带和胎盘中。它相对容易收集，对母亲或婴儿没有风险。它包含造血（血液）干细胞：通常在骨髓中发现的稀有细胞。

造血干细胞 (HSC) 可以制造血液中的各种细胞——红细胞、白细胞和血小板。他们负责维持我们一生的血液生产。多年来它们一直被用于骨髓移植以治疗血液疾病。

有几份报告表明，脐带血可能含有其他类型的干细胞，这些干细胞可以产生不属于血液的特殊细胞，例如神经细胞。这些发现在科学家中极具争议性，并未被广泛接受。

今天的脐带血干细胞能治疗什么疾病

脐带血用于治疗患有白血病等血液疾病或范可尼贫血等遗传性血液病的儿童。脐带血被移植到患者体内，在那里造血干细胞可以制造新的、健康的血细胞，以取代那些因患者疾病或癌症化疗等药物治疗而受损的血细胞。

通过这种方式，脐带血为某些患者提供了一种有用的骨髓移植替代方法。它比骨髓更容易收集，并且可以冷冻保存以备不时之需。与骨髓相比，它似乎也不太可能引起免疫排斥或移植物抗宿主病等并发症。这意味着脐带血不需要像骨髓那样与患者完美匹配（尽管仍然需要一些匹配）。

然而，脐带血移植也有局限性。用脐带血治疗成人通常需要两个单位的脐带血来治疗一名成人。对成人使用“双脐带血移植”的临床试验表明，结果与使用其他来源的造血干细胞（例如骨髓或动员的外周血）相似。目前正在进行研究以扩大单一脐带血单位以供成人使用。脐带血也只能用于治疗血液病。尚未开发出使用来自脐带血或成人骨髓的造血干细胞治疗非血液相关疾病的疗法。

目前脐带血干细胞用于重点研究血液疾病

脐带血移植的一个主要限制是从单根脐带获得的血液所含的造血干细胞不如骨髓捐赠的那么多。科学家们认为，这是用脐带血治疗成人患者如此困难的主要原因：成人比儿童更大，需要更多的造血干细胞。包含太少造血干细胞的移植物可能会失败，或者可能导致移植后早期体内新血液的形成缓慢。通过将两条脐带的血液移植到较大的儿童和成人体内，这种严重的并发症已得到部分克服。双脐带血移植（代替骨髓移植）的临床试验结果表明该技术非常成功。

许多研究都集中在尝试通过在实验室培养和繁殖细胞来增加可以从一份脐带血样本中获得的造血干细胞数量。这被称为“离体扩增”。使用该技术的几项初步临床试验正在进行中。迄今为止的结果好坏参半：一些结果表明离体扩增缩短了新血细胞在移植后出现在体内所需的时间；然而，成年患者似乎仍然需要两条脐带的血液。需要更多的研究来了解是否对患者有真正的好处，而且这种方法尚未被批准用于常规临床使用。

脐带血干细胞用于其他疾病的研究

几个研究小组报告了对动物的研究表明，脐带血可以修复血液以外的组织，用于从心脏病发作到中风等疾病。这些发现是有争议的：科学家通常无法重现此类结果，并且尚不清楚脐带血如何产生此类影响。当观察到有益效果时，它们可能非常轻微且不足以用于开发治疗。如果有积极影响，则可能不是脐带血细胞产生神经或心脏细胞，而是脐带血中的细胞释放有助于身体修复损伤的物质。

目前的研究旨在回答这些问题，以确定未来是否可以使用脐带血开发安全有效的非血液疾病治疗方法。一项调查脐带血治疗儿童1型糖尿病的早期临床试验没有成功。其他非常早期的临床试验现在正在探索使用脐带血移植来治疗患有脑部疾病（例如脑瘫或创伤性脑损伤）的儿童。然而，此类试验尚未显示出任何积极效果，大多数科学家认为需要更多的实验室研究来了解脐带血细胞的行为方式以及它们是否可用于此类治疗。

是否可以捐献脐带血用于研究或临床使用？

脐带血可用于研究。例如，研究人员正在研究从脐带血中培养和繁殖造血（血液）干细胞的方法，以便将它们用于更多类型的治疗，并用于成人患者和儿童。脐带血也可以无私捐赠用于临床。自1989年以来，脐带血移植已被用于治疗患有白血病、贫血和其他血液病的儿童。

在35个国家/地区有130多家公共脐带血库。它们受政府监管，并遵守有关安全、样品质量和道德问题的国际商定标准。在英国，国家血液服务中心内的几个NHS设施收集并储存无私捐赠的脐带血。训练有素的工作人员与为母亲和新生儿提供护理的人员分开工作，收集脐带血。母亲可能同意捐献血液用于研究和/或临床使用，而脐带血库将提供血液以供适当使用。

公共库中的脐带血可供需要造血干细胞移植的无关患者使用。一些银行，例如英国的 NHS 银行，还收集和储存出生于受疾病影响或有可能需要造血干细胞移植的家庭的儿童的脐带血——无论是对孩子、兄弟姐妹还是一位家庭成员。也可以付费将脐带血储存在私人银行，仅供您自己的家人使用。

我应该储存宝宝的脐带血以备日后需要吗？

脐带血可以储存在公共或私人（商业）脐带血库中。

例如，在英国，NHS 脐带血库自1996年以来一直在收集和储存无私捐献的脐带血。像这样的公共库中的脐带血无限期储存以备可能的移植之用，任何需要这种特殊组织的患者都可以使用类型。献血者无需支付任何费用，但血液并非专门为该人或其家人储存。

整个欧洲的公司也提供脐带血的商业（私人）银行业务。储存婴儿的脐带血以防他们或家庭成员出现可以通过脐带血移植治疗的疾病。通常，公司会收取预付费用和年度仓储费。

关于商业银行业务与公共银行业务的伦理和实际影响一直存在相当大的争论。反对商业银行的主要论点与脐带血被个别儿童、兄弟姐妹或家庭成员使用的可能性有多大有关；存在几种行之有效的脐带血移植替代方法，并且缺乏科学证据表明脐带血可用于治疗非血液疾病（例如糖尿病和帕金森病）。在某些情况下，患者可能无法接受自己的脐带血，因为细胞可能已经包含使他们易患疾病的遗传变化。

关于脐带血干细胞目前的挑战是什么？

许多医学研究和治疗领域面临的一大挑战是纠正错误信息。一些公司向父母宣传服务，建议他们付费将孩子的脐带血冷冻在血库中，以备日后需要。研究表明，脐带血极不可能用于他们的孩子。然而，临床医生强烈支持向公共血库捐献脐带血。这极大地有助于增加脐带血对需要它的人的供应。

脐带血干细胞的未来

专家认为，脐带血是造血干细胞的重要来源，预计其治疗血液疾病的全部潜力还有待发掘。其他类型的干细胞如诱导性多能干细胞可能被证明更适合治疗非血液相关疾病，但这个问题只能通过进一步的研究来回答。

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