干细胞可以治疗哪些疾病和病症？

如今，全球干细胞治疗市场已经涌现了大量的新研究、新项目以及新疗法，其中大多数疗法处在研发管线中，少数已经获得了监管机构批准上市。

干细胞在一系列条件下的其他一些应用正在临床试验中进行研究。全球正在进行大量研究。

关于干细胞在治疗疾病领域板块我们知道什么？

最成熟和广泛使用的干细胞治疗是血液干细胞移植，用于治疗血液和免疫系统的疾病和病症，或在治疗特定癌症后恢复血液系统。

此外，自20世纪80年代以来，皮肤干细胞已被用于为身体大面积严重烧伤的患者生长皮肤移植物。

一种新的基于干细胞的治疗方法可以修复化学烧伤等损伤后角膜（眼睛表面）的损伤，最近在欧洲获得了上市许可。

目前，这些是唯一被彻底确定为安全有效疗法的干细胞疗法。

目前研究人员在研究干细胞治疗什么疾病？

干细胞在一系列条件下的其他一些应用正在临床试验中进行研究。现在判断这些应用程序是否有效还为时过早。我们需要通过临床试验过程收集的证据来确定拟议的治疗是否安全、有效并且优于现有治疗。

有几项正在进行或已完成的涉及多能干细胞的临床试验。主要进展领域如下：

• 卵巢早衰
• 神经系统疾病，例如帕金森病、亨廷顿氏病和运动神经元病。
• 糖尿病
• 脊髓损伤（endparalysis.org 对临床试验有很好的总结，欧洲脊髓损伤联合会对未经证实的治疗有有用的建议）
• 心肌梗塞（closerlookatstemcells.org 也有关于干细胞和心脏的更新）

以下列表重点介绍了涉及组织干细胞的新的、正在进行的或已完成的临床试验的进展。

• 使用造血干细胞治疗多发性硬化症
• 白血病研究
• 软骨或肌腱损伤

值得注意的是，还有许多其他临床试验（此处未列出）旨在

• 测试特定药物以刺激患者自身体内的干细胞
• 衍生细胞或细胞系用于研究和临床试验

临床试验中的多能干细胞

最近，已经生产出符合用于患者的严格质量要求的人类ESC（胚胎干细胞）。这些“临床级”人类胚胎干细胞已获准用于极少数早期临床试验。一个例子是伦敦治疗失明项目开展的一项临床试验，该试验使用胚胎干细胞生产一种特殊类型的眼细胞，用于治疗年龄相关性黄斑变性 (AMD) 患者。生物技术公司AIRM还使用人类胚胎干细胞为患有AMD和另一种眼病（Stargardt 黄斑营养不良）的患者制造细胞。这两种情况的早期临床试验现已完成。在将这些疗法提供给广泛的患者之前，目前正在进行的长期研究需要测试它们的安全性、保障性和有效性。如果初始临床试验在安全性和临床效益方面取得成功，ESC研究可能很快就会开始交付其首个临床应用。

然而，除AMD或Stargardt病外，使用胚胎干细胞治疗任何其他疾病都必须在临床试验中进行同样彻底的安全性和有效性测试。成功之路将是一条漫长而曲折的道路。 

2014年，启动了迄今为止唯一使用iPSC（诱导多能干细胞）的临床试 验。然而，由于安全问题，治疗退行性眼病的研究很快被搁置。 iPSC疗法在最终证明细胞的安全性和临床有效性之前还有很长的路要走。

使用干细胞进行疾病建模和药物开发

近年来，干细胞被用作建立患者衍生疾病模型的强大工具，既可以了解疾病的分子基础，也可以将它们用于药物开发（在培养皿中）。遗传疾病并不总是由单个基因的突变（所谓的单基因疾病）或基因组的更大构建块（染色体）中的突变引起的（所谓的染色体疾病）。许多疾病更为复杂，是由多个基因同时发生突变引起的。这些很难建模，即使使用现代基因组工程技术也是如此。然而，iPSC 可以在这些情况下提供帮助。

iPSC对疾病研究和药物开发具有巨大影响。例如，研究人员已经从 iPSCs 中生成了脑细胞，iPSCs 是由唐氏综合症或帕金森氏症等神经系统疾病患者的皮肤样本制成的。这些实验室培养的脑细胞显示出患者疾病的迹象。这对于了解疾病的实际发生方式（研究人员可以在培养皿中观察过程）以及寻找和测试新药具有重要意义。

以下是一些疾病的例子，这些疾病已经使用 ESC 或 iPSC 进行建模，或者正在使用多能干细胞进行药物开发（更多信息通过链接和下面的参考列表提供）：

• 囊性纤维化、特纳综合征和自闭症谱系障碍。
• 心血管疾病，例如心律失常。
• 神经系统疾病，例如阿尔茨海默病和亨廷顿舞蹈病。

本资料单的内容由Claire Cox创建并由Austin Smith审阅，Paolo Bianco、Ian Chambers、Allen Eaves、Tariq Enver和Thomas Graf提供了专家意见。它后来由 Sabine Gogolok 进行了研究和更新，并由英国时代研究经理（知识管理）和爱丁堡大学（知识交流）研究员 Phil Rossall 进一步审阅。

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