干细胞治疗自闭症的未来

干细胞治疗自闭症的未来

正如疾病控制和预防中心(CDC) 估计的那样，自闭症的治疗越来越重要：

• 每59名儿童中就有1名被确定患有自闭症谱系障碍 (ASD) 。
• 自闭症发生在所有种族、民族和社会经济群体中。
• 在亚洲、欧洲和北美的研究表明，自闭症谱系障碍的患病率在1%到2%之间。

由于自闭症谱系障碍 (ASD) 影响了1-2%的人口，该病症变得越来越重要，自闭症的治疗正成为备受追捧的医学突破。

在本文中：

1. 当前和新兴的自闭症治疗方法
2. 自闭症干细胞疗法
3. 什么是干细胞疗法？
4. 是什么导致自闭症？
5. 干细胞疗法如何帮助对抗自闭症？
6. 干细胞如何用于自闭症治疗？
7. 是否涉及风险？
8. 我们离治疗自闭症还有多远？
9. 自闭症干细胞疗法的费用是多少？
10. 参加自闭症干细胞试验

当前和新兴的自闭症治疗方法

虽然治疗、一些饮食和其他技术都显示出减轻自闭症影响的希望（有些人发誓），但研究人员还没有想出“治愈”这种疾病的方法。也就是说，科学界和医学界无法提供确定的治疗方法来缓解成人或儿童的这种情况。

然而，有许多策略可以帮助患有ASD的人改善他们的症状并最大限度地发挥他们的潜力。

根据NIH的说法，这些策略包括：

• 行为管理疗法
• 认知行为疗法
• 早期干涉
• 教育和学校治疗
• 共同注意疗法
• 药物/药品
• 营养疗法/饮食调整
• 职业和工作相关治疗
• 父母介导的治疗
• 物理治疗（PT）
• 社交技能训练
• 言语治疗

还有一些研究正在进行探索干预措施，从高压氧到锌的给药，再到具有抗炎特性的药物。

干细胞疗法与自闭症

除了这些管理个人状况的策略外，自闭症干细胞似乎代表了一种有趣的治疗方法。现在正在探索几种类型的干细胞在自闭症中的治疗作用。

最有前途的细胞类型似乎是：

1. 来自脐带血的干细胞——科学家假设这些细胞可能是自闭症患者大脑中产生新血管生长的有效工具。
2. 间充质干细胞（来自骨髓或脂肪组织） ——研究认为这些细胞可以改善与自闭症相关的免疫失调，帮助解决肠道症状和认知问题。

尽管我们仍处于研究的早期阶段，但有希望的临床数据已开始发布。随着这些疗法不断取得进展，看起来真正的、持久的自闭症治疗可能即将出现。

要了解这种治疗自闭症的新方法，首先必须了解干细胞疗法本身。同样，了解自闭症、其理论原因、干细胞如何改善它们以及这种前瞻性方法的未来前景也很重要。

什么是干细胞疗法？

干细胞治疗很复杂，在许多情况下，仍然是理论上的。然而，科学家们确实对什么是干细胞及其工作原理有着深刻的了解。简而言之，这些“主细胞”是未分化的，具有转变为多种更特化细胞的能力。

例如，造血干细胞会产生我们体内的各种血液干细胞——有几十种。间充质干细胞是另一种干细胞类型。这种类型的干细胞具有减少炎症、减少纤维化（疤痕形成）并对免疫系统产生积极影响的非凡能力。

其他干细胞控制其他身体组织。这些主细胞存在于心脏、牙齿、肝脏、皮肤、脂肪和许多其他组织类型中。借助尖端科学技术，研究人员现在可以迫使这些干细胞恢复到分化程度更低的状态，从而形成所谓的诱导多能干细胞。

这些独特的细胞可以成为人体的任何组织。如果医生可以将它们注射到受影响的区域，他们就可以（理论上）通过修复受损的身体部位从头开始重建我们的组织。

因此，针对自闭症的干细胞疗法建议“改写”导致自闭症的身体系统。

是什么导致自闭症？

自闭症的成因仍然知之甚少，而且意见不一，但研究确实指出了两个关键因素：

1. 大脑特定部位的氧气含量降低
2. 肠道慢性炎症，由免疫系统功能障碍引起

其他潜在原因包括脆性X综合征、脑肿瘤、脑肿胀、代谢酶缺失和母亲在怀孕期间出现麻疹。

干细胞疗法如何帮助对抗自闭症？

无论如何，干细胞似乎是治疗自闭症的一种很有前途的方法。例如，它们可以用健康的肠道细胞替换功能失调的肠道细胞，而且由于干细胞可以无限复制，因此问题不太可能再次发生。对于脑细胞、酶和激素生产系统等，情况可能也是如此。

此外，某些干细胞类型可以减少炎症，因此可能减少自闭症。

干细胞如何用于自闭症治疗？

自闭症的干细胞不是一个完全理解的过程。这是因为细胞如何发挥其作用的细胞机制仍在探索中。

然而，干细胞治疗大体上有一个基本的事件顺序。

这些步骤包括：

• 医生要么从患者身上采集干细胞（自体），要么从另一名患者或血库中采集干细胞（同种异体）。
• 他们为患者准备干细胞，分离出有意义的细胞，并在必要时将它们与激素和生长因子结合。
• 医生将干细胞注射或注入患者体内。

从那里，医生和父母会观察病人以发现任何改善。在许多情况下，患者需要多剂量的干细胞才能达到足够高的水平，使细胞能够在受影响的区域发挥作用。

随着时间的推移，这些细胞会被吸引到受影响的区域，本能地“修复”故障系统。

是否涉及风险？

与任何其他医疗过程一样，干细胞自闭症康复确实会带来一些风险。有些人对注射液有反应，因为他们经常根据需要使用防腐剂。其他患者拒绝同种异体（捐赠的干细胞），因为他们的身体将他们视为“入侵者”。

更糟糕的是，一些患者会受到供体干细胞的攻击，导致各种不愉快和可能致命的症状。这种情况被称为移植物抗宿主病(GVHD)。

然而，总的来说，许多人发现成功水平高到足以保证冒这些负面结果的风险。特别是在自闭症严重到完全危及家庭或孩子的情况下，这可能是值得的。

我们离这种自闭症治疗还有多远？

值得庆幸的是，研究界已经听到了对涉及干细胞的自闭症临床试验的呼声。

证明干细胞治疗自闭症的力量的故事 促使研究机构开展试验，以确定未来如何治疗自闭症。

在世界著名研究员乔安妮·库茨伯格博士的带领下，杜克大学医学中心正在进行临床试验，以评估脐带血细胞如何改善自闭症症状。

她的研究小组正在探索使用自体（患者来源）和同种异体（供体来源）脐带血治疗。

具体来说，Kurtzberg博士的团队：

• 完成了一项具有里程碑意义的临床试验：“ 为自闭症谱系障碍儿童输注自体脐带血 。”
• 完成了2期临床试验：“自闭症谱系障碍儿童的脐带血输注”。

在下面的视频中，Joanne Kurtzberg博士讨论了杜克大学的II期临床试验。在其中，她描述了一个家庭，他们的儿子经历了症状改善。

至少还有两项临床试验正在探索使用脐带血干细胞作为自闭症的潜在治疗方法，包括：

• 用于自闭症的自体脐带血 干细胞 （由 Sutter Health 赞助）
• 自闭症患者干细胞疗法的安全性和有效性 （由深圳市北科生物科技有限公司）

另外21项临床试验正在探索使用其他类型的干细胞治疗ASD。

自闭症干细胞疗法的费用是多少？

父母还可以探索提供未经美国FDA批准的治疗的干细胞诊所，尽管保险公司通常不承担这些医疗费用。

不幸的是，迄今为止进行的大部分研究都集中在自闭症儿童身上，使成人的治疗选择更加有限。对于成年自闭症患者，干细胞治疗提供者可能更容易获得。

平均而言，自闭症干细胞治疗费用为12,000美元至18,000美元。差旅费也经常产生，因为治疗可能在美国境外提供。这是因为美国 FDA 不允许在将干细胞给予患者之前在实验室内扩大干细胞群。

对于患有严重自闭症的患者，可能需要更高剂量的干细胞。监管政策允许干细胞扩增的国家的例子包括墨西哥、开曼群岛、巴哈马群岛和印度等。

要探索自闭症的临床试验，请使用此链接访问Clinical Trials.gov 。这个由美国国立卫生研究院 (NIH) 支持的全球登记处列出了全球大多数自闭症试验。

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