多发性硬化症：干细胞治疗如何提供帮助？

什么是多发性硬化症？

多发性硬化症 (MS) 是一种影响大脑和脊髓神经细胞的疾病。在健康的身体中，这些神经细胞在大脑和身体其他部位之间传递信息，使我们能够移动、平衡、看、听和感觉。在MS中，人体自身的免疫系统会攻击神经细胞，使其无法正常运作。

每个神经细胞都包裹在称为髓磷脂的保护鞘中。如果髓磷脂受损，细胞将无法再正确传递信息。这就是 MS中发生的情况。根据受损神经的不同，患者可能会出现一系列症状，通常包括行走和感觉问题、膀胱和肠道问题以及疲劳。这些症状出现一段时间（称为复发）然后改善（缓解），通常会随着身体修复受损的髓鞘而恢复正常。然而，最终神经细胞本身会受损并开始退化，直到最终它们完全停止工作。随着疾病的进展，更多的神经细胞受到影响，导致残疾增加（进行性 MS）。

多发性硬化症目前如何治疗？

目前尚无治愈多发性硬化症的方法，但可以通过药物、运动和物理疗法来治疗症状并减少复发次数。这些治疗旨在帮助患者应对症状或试图防止神经细胞受损，但一旦损伤发生，它们就无助于修复损伤。研究人员希望干细胞疗法可以提供既能预防损伤又能修复损伤的新方法。

干细胞如何为多发性硬化症患者提供帮助？

干细胞是人体正常修复系统的一部分——制造新细胞来替代受损或死亡的细胞。有几种不同类型的干细胞，科学家们正在研究多种可能用于开发多发性硬化症新疗法的方法：

1. 预防损害：可以使用某些类型的干细胞来“重置”免疫系统（称为免疫调节）。目的是防止免疫系统攻击神经细胞，或减少造成的伤害。
2. 修复损伤：干细胞可能能够帮助修复受损的髓鞘，使神经“再髓鞘化”并让它们再次正常发挥作用。这可以防止神经本身退化。在遥远的未来，研究人员希望干细胞可用于重新生长已经丢失的神经。然而，这要复杂得多。
3. 开发新药：干细胞可用于在实验室中培养神经细胞。这些细胞可用于研究 MS 的工作原理，以及测试潜在的新药。

各种方法具有不同的优势，可用于治疗不同类型或阶段的 MS。

干细胞在多发性硬化症方面的当前研究：防止损坏

造血干细胞

造血干细胞存在于骨髓中。它们制造血液中发现的不同类型的细胞，包括一些属于免疫系统并参与造成 MS损伤的细胞。多发性硬化症患者接受了自己的造血干细胞移植，以试图“重置”免疫系统。患者现有的免疫细胞首先通过化学疗法（使用强效药物治疗）被杀死。然后将先前从患者自身骨髓中提取的造血干细胞注入血流中，目的是产生不会攻击人体神经细胞的新免疫细胞。这种方法已显示出对复发缓解型MS患者有益，但对进展性MS患者无效。这也是一个有风险的过程，因为免疫系统受到抑制，导致感染的死亡率可能达到1-2%。

间充质干细胞

间充质干细胞 (MSC)也存在于骨髓中。它们通常形成骨骼、软骨和脂肪细胞。一些研究人员正在研究 MSC 是否可以帮助“重新训练”免疫系统，使其不攻击神经细胞，或者是否可以产生有用的化学物质来帮助修复髓磷脂。动物研究已经显示出一些有希望的结果，目前正在对患者进行早期临床试验，看看这是否对人类有帮助。

目前研究：辅助修复

大脑含有称为神经干细胞的干细胞。在啮齿动物中添加额外的神经干细胞最近被证明在产生有用的化学物质以帮助大脑修复方面具有与间充质干细胞相似的作用。

然而，大脑自身的神经干细胞在损伤后试图修复髓磷脂，但这个过程效率低下，不足以修复MS随着时间的推移造成的所有损伤。研究人员希望找到方法来鼓励这些已经存在于大脑中的神经干细胞完成更好的修复工作，或者添加新的细胞来改善修复。改善髓鞘的修复将使神经细胞能够再次发送信息并减少神经退化。

目前的研究重点是了解神经干细胞如何进行修复，以及寻找能够使用患者大脑中已有的细胞来增强修复过程的药物。从长远来看，或许可以将新的神经干细胞、神经细胞或髓鞘形成细胞移植到大脑中，但这将是一个复杂得多的过程，而且新细胞首先必须在培养皿中生长实验室，例如来自胚胎干细胞或诱导多能干细胞。

当前研究：研究疾病和开发药物

胚胎干细胞和诱导性多能干细胞可以产生体内发现的各种类型的细胞。研究人员已经开发出控制这些干细胞在实验室中制造人类神经细胞和髓磷脂的方法。这些实验室培养的神经细胞尚不符合移植到患者体内所需的严格安全性和纯度标准，但它们确实为研究人员提供了研究MS中出现的问题的宝贵机会。它们还可用于测试潜在新药的效果。对细胞进行研究可能有助于加快药物开发的进程，因为在需要对动物进行研究之前，可以在使用细胞的研究的早期阶段获得重要信息。

现在可以用干细胞治疗多发性硬化症吗？

一些患有复发缓解型 MS 和侵袭性疾病的 MS 患者对我们最好的药物没有反应，现在可以通过化疗和血液干细胞替代来治疗。然而，由于对大多数患者来说风险大于收益，目前这受到限制。正在研究其他几种类型的干细胞在未来治疗更多 MS 患者中的潜在用途：干细胞可能能够修复神经细胞上的髓磷脂，或者从长远来看甚至可能用于生长全新的神经细胞. 干细胞不太可能治愈多发性硬化症，但在未来可能会减缓、停止甚至逆转该疾病的进展。然而，需要更多的研究来确定不同种类的干细胞是否可以为 MS 提供安全有效的治疗，

干细胞治疗多发性硬化症挑战是什么？

各种自身免疫性疾病的治疗都具有挑战性，因为免疫系统会攻击患者自身的细胞。完全阻断免疫系统是不可能的，因为那样患者就无法抵抗感染。

开发MS治疗的另一个挑战是，导致人体免疫系统开始攻击髓鞘的原因没有单一模式；导致疾病的触发因素在每个患者中可能完全不同。

科学家们仍然不完全了解神经系统如何产生髓鞘。这使得尝试开发修复髓鞘的治疗方法变得非常困难。

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