干细胞疗法与渐冻症的临床试验

肌萎缩侧索硬化症(ALS)，也称为运动神经元病和卢伽雷氏病，是一种罕见病症，其特征是控制随意肌的神经细胞退化。该疾病会导致症状逐渐恶化，包括肌肉无力、抽搐和僵硬。随着越来越多的神经细胞或运动神经元丢失，肌肉体积缩小并继续变弱，最终导致说话、吞咽和呼吸问题。

ALS目前无法治愈，而且几乎没有有效的治疗方法 ，但科学家们正在研究治疗这种疾病的新方法。

什么是干细胞疗法，它如何帮助ALS患者

干细胞疗法正在成为治疗渐冻症的潜在新方法。研究人员在他们的工作中使用多种类型的干细胞 ，包括诱导多能干细胞(iPSC)，这可能是最有希望用于治疗的细胞之一。iPSCs来源于成人人体组织，包括患者的组织，并已显示出发育成星形胶质细胞（支持神经细胞的细胞）的能力。

间充质干细胞或成体干细胞也在研究中。在这里， 从患者自身的骨髓或脂肪组织中提取的细胞随后被修饰以提高它们产生神经营养因子的能力。神经营养因子是已知有助于支持和保护神经细胞的分子。

其他形式的多能干细胞，可以被诱导成专门的细胞，在ALS研究中也很有趣。

干细胞治疗渐冻症的临床试验

BrainStorm Cell Therapeutics 正在开发NurOwn，这是一种利用间充质干细胞发育成分泌神经营养因子的细胞的方法。可以将细胞注射到肌肉或椎管中。

1/2期开放标签临床试验 ( NCT01051882 ) 评估了NurOwn在患有早期疾病的ALS患者中的安全性、耐受性和治疗效果。细胞被直接注射到12名患者的肌肉组织中。

另一项2a期前瞻性研究 ( NCT01777646) 招募了14名患者，以检查将NurOwn联合多次注射到大脑和脊髓周围的液体中的效果。（这个过程称为鞘内给药。）

试验结果于2016年发表在JAMA Neurology杂志上，表明该疗法安全且耐受性良好，并且与治疗前六个月相比，注射后六个月的疾病进展速度有所减缓。

还研究了用源自脂肪组织的间充质基质细胞进行鞘内治疗的安全性，并且在测试剂量下似乎是安全的。

另一项评估重复NurOwn注射的安全性和有效性的3期临床试验 (NCT03280056) 目前正在美国加利福尼亚州、马萨诸塞州和明尼苏达州招募患者。ALS 患者将每隔两个月接受一次鞘内注射NurOwn或安慰剂。

一项1/2期临床试验 (NCT03482050) 研究了源自人类胚胎干细胞的星形胶质细胞（称为AstroRx）的使用，目前正在以色列的一个地点招募约21名患者。AstroRx将被注射到患有早期疾病的ALS患者的脊髓中 。

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