干细胞疗法作为肌萎缩侧索硬化症的潜在治疗方法

肌萎缩侧索硬化(ALS) 可以用美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的某些药物治疗，但该病症无法治愈。然而，这些处方疗法可能会减少运动神经元损伤，而运动神经元损伤是导致ALS的原因。

症状管理是ALS治疗的基石。干细胞疗法是目前正在研究中检查的治疗方案之一，作为ALS的潜在治疗方法。干细胞是特殊的未成熟细胞，具有发育成不同种类细胞的潜力。

ALS干细胞疗法的目的是通过使用干细胞改变免疫系统的作用或使用干细胞替代某些神经细胞来减少运动神经元损伤。

本文将描述正在研究的干细胞疗法作为肌萎缩侧索硬化症的潜在治疗方法。

治疗和治愈ALS的挑战

到目前为止，研究人员还无法生产出可以逆转肌萎缩侧索硬化损害的药物或干预措施。 

开发治疗方法必须克服许多挑战：

• 脊髓中运动神经元的退化导致了这种情况。 如果运动神经元受损，它们通常不会再生。
• 不可能预先筛查或预测一个人是否会发展为肌萎缩侧索硬化。
• 目前，没有办法阻止这种疾病的发展。 

批准的疗法仅在过去几年内开发出来，治疗这种疾病的方法的研究正在进行中。

目前的治疗方案

目前用于ALS的治疗药物有Radicava（依达拉奉）、Rilutek（利鲁唑）和Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇），它们通过阻止导致细胞损伤的生物过程来减少对脊髓运动神经元的损伤。

根据微观证据，这些治疗已被证明可以减少炎症和运动神经元的破坏。对于一些患有ALS的人来说，这些疗法可能对神经功能有很小的好处，并可能将生存期延长几个月。

什么是干细胞疗法？

干细胞疗法是一种涉及将干细胞注入体内的干预措施。这种治疗用于为身体提供新细胞，这些细胞有可能发育成成熟细胞，比体内某些有害细胞具有更健康的功能。

干细胞疗法通常涉及一个准备过程，在此过程中，在将新的干细胞注入体内之前，先用药物破坏不健康的细胞。

干细胞疗法最常见的用途之一是替换不健康且对身体有害的免疫细胞。干细胞用于ALS研究的方法之一是用干细胞替代人体的免疫细胞。

有人提出，免疫细胞功能的改变可能是脊髓运动神经元受损的原因。这种损伤会导致肌萎缩侧索硬化的不可逆症状。

干细胞用于ALS研究的另一种方法是使用干细胞来保存星形胶质细胞，这是一种神经细胞。

科学家如何使用干细胞来了解ALS

科学家通过多种方式在ALS研究中使用干细胞。一些研究是在实验室环境中或使用动物组织进行的。在患有ALS的人身上使用干细胞疗法进行的研究很少。

该研究可以为科学家提供有关神经细胞如何对干细胞作出反应以及干细胞是否可用于保护神经细胞或作为神经细胞前体的信息，这些神经细胞有可能取代ALS中的运动神经元。

确定其原因

研究人员使用干细胞的方法之一是检查可能导致人患上ALS的分子原因和潜在触发因素。研究用于帮助科学家了解免疫系统对运动神经元的不同影响，以及哪些类型的神经组织在ALS中受到影响。

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升级诊断工具

在组织样本中使用干细胞疗法的研究可以帮助研究人员了解运动神经元发生变化时可能出现的早期迹象是否可以通过微创测试（例如血液测试或神经传导研究）检测到。

开发新疗法

干细胞研究还可以帮助确定是否有办法使用人体干细胞或供体干细胞来保护运动神经元或替代脊髓中的运动神经元。然而，这些技术可能会有所不同，需要进行广泛的研究以确定哪些技术可以帮助治疗肌萎缩侧索硬化。

参与干细胞治疗渐冻症的临床试验

如果您有兴趣参加ALS临床试验，您可以与您的医疗保健提供者讨论您的兴趣。根据您的疾病进展、您是否有家族病史以及您已经接受过哪些其他治疗，您可能有资格参加目前正在进行的针对 ALS 患者的一种或多种临床研究试验。

干细胞治疗ALS新突破

干细胞疗法在ALS中仍被认为是实验性的。试验旨在检查治疗是否可行、安全和有效。

到目前为止，研究表明干细胞疗法是可行的，这意味着可以使用干细胞并将其注射到患有ALS的人体内。安全性也开始确立，因为早期试验并未显示出不良反应。

目前的挑战是干细胞疗法治疗肌萎缩侧索硬化的有效性尚未确定。有几项正在进行的研究涉及患有 ALS 的参与者。

这些研究使用结果来衡量个体在短期内的神经功能，这可以评估是否对减缓疾病进展有任何影响。³随着研究的继续，研究人员正在寻找提高生存率和延缓疾病进展的持久效果的证据。

几项干细胞研究显示了ALS的前景：

在一项使用自体造血干细胞移植治疗ALS 患者的临床试验中，该手术耐受性良好，但没有证据表明疾病进展有显着改善。在此过程中，从人的血液或骨髓中采集造血干细胞，并在该人接受停止骨髓造血活动的治疗后返回。

一项研究使用了用神经胶质细胞系衍生的神经营养因子 (GDNF) 修饰的人类神经祖细胞（可以形成神经系统细胞），后者可以保护星形胶质细胞。干细胞被注射到参与者的下脊髓中。一年后，没有负面影响。在 18 名参与者中，13名参与者死于疾病进展。这些参与者的组织分析显示移植物存活和 GDNF 产生，这被认为是一个好的结果。

Bosutinib是一种基于多能干细胞 (iPSC) 的药物，用于治疗血细胞癌，目前正在评估其作为ALS的可能治疗方法。在一项研究中，接受该药物治疗的ALS参与者显示出ALS损伤标志物的减少，这些标志物是通过血液测试测量的。

有几件事尚未确定，包括干细胞治疗的效果可能持续多长时间以及是否存在ALS阶段可以或不能使用治疗。

概括

ALS是一种神经退行性疾病，发生在脊髓中的运动神经元退化时。这种情况在最初的症状出现后迅速恶化。目前的治疗可能有助于延长生存期并提高生活质量。

干细胞疗法包括正在研究作为ALS潜在疗法的实验疗法。用于ALS的干细胞可以替代免疫细胞以防止对运动神经元的免疫攻击。或者，它们可能有助于保存星形胶质细胞，一种支持性神经细胞。

目前，涉及干细胞疗法治疗肌萎缩侧索硬化的研究表明它可能是可行的，而且无害。然而，好处仍有待确定。

来自杭吉干细胞科技的一句话 

如果您患有严重且危及生命的疾病，例如肌萎缩侧索硬化，那么与能够为您提供多学科支持的医疗团队合作至关重要。

这包括管理您的症状、使用最新和可用的治疗方法进行治疗，以及信息和获得实验疗法（如果您选择朝那个方向前进）。

经常问的问题

ALS治疗中使用什么类型的干细胞？ALS 研究中使用了不同类型的干细胞。 这些包括：

• 造血干细胞，将发育成免疫细胞

• 用GDNF处理的神经细胞前体，有助于保护神经系统细胞

了解更多： 干细胞移植

中国目前是否有ALS干细胞疗法？

暂无！这些疗法可用于研究环境。如果您患有肌萎缩侧索硬化，您可以与您的医疗保健提供者讨论报名参加实验性试验的可能性。实验性试验包括干细胞疗法和目前正在开发的许多其他疗法类型。

是否有可能阻止肌萎缩侧索硬化的进展？

到目前为止，还没有可靠的方法来阻止肌萎缩侧索硬化的进展，但目前批准的疗法可能会减缓进展。这可能会提高生存率和生活质量。

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