干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的现状

肌萎缩侧索硬化症或ALS是一种进行性神经退行性疾病，会影响脊髓的神经元和中枢神经系统。它会慢慢杀死运动神经元，导致行走和进食等随意肌肉运动的丧失。ALS患者必须依靠轮椅和看护人来满足他们的日常需求。 

在全球范围内，每50,000人中就有1人成为ALS的受害者。每年诊断和记录约5,760至6,400例新病例。此外，每100,000人中就有五分之一死于肌萎缩侧索硬化。 

ALS是一种进行性疾病，这意味着症状会随着时间的推移而恶化，并且无法治愈。这种疾病的存活时间约为数年，但在极少数情况下，人们可以活到十年或更长时间。一些治疗只能减缓其进展。干细胞疗法是ALS 患者的一种新疗法，可以减轻症状并改善神经肌肉传导，提高其整体生活质量，甚至可以延长其生活质量。从这篇文章中，您将了解干细胞疗法在治疗肌萎缩侧索硬化症患者方面的有效性和安全性。

什么是肌萎缩侧索硬化症 (ALS)

肌萎缩侧索硬化症是一种罕见的严重进行性神经系统疾病。尽管进行了一个多世纪的研究，ALS的发展原因仍不清楚。这种疾病的特征是发生在脊髓和大脑中的运动神经元退化，导致在疾病后期停止使用肌肉和肌肉运动麻痹。结果，患者无法行走、说话、咀嚼，甚至不能熟练地呼吸。 

ALS神经变性的潜在机制是多因素的，并通过相互关联的分子和遗传途径发挥作用。具体而言，这种神经变性可能是谷氨酸兴奋性毒性、自由基的产生、细胞质蛋白聚集体、SOD1酶与线粒体功能障碍相结合，以及通过神经丝细胞内聚集体的积累破坏轴突运输过程的复杂相互作用的结果。 

TARDBP和FUS的突变导致细胞内聚集体的形成，这对神经元有害。小胶质细胞的激活导致促炎细胞因子的分泌，从而导致进一步的毒性。最终，运动神经元变性是通过钙依赖性酶通路的激活而发生的。

体征和症状

该疾病的起源在于肌肉无力的发展，导致ALS伴有肌肉萎缩。这种疾病的最初迹象非常微妙，即使是患者也很难注意到。然而，它们会随着时间逐渐增加和恶化。常见的体征或症状是：

• 肌肉抽搐；
• 肌肉痉挛;
• 影响身体一部分的肌肉无力；
• 言语不清或困难；
• 咀嚼或吞咽困难；
• 呼吸问题；
• 快速减肥和食欲不振。

预后极差，直到最近，治疗都是对症治疗，只能延缓致命的结局。大多数肌萎缩侧索硬化患者会在该症状首次出现后的三到五年内去世。在ALS疾病干细胞研究之后，基于细胞的疗法为控制疾病症状、改善生活质量和延长疾病预期寿命带来了希望。

什么是干细胞疗法

干细胞是转化为子细胞的原始身体材料，子细胞产生更多具有特定功能的干细胞，如神经元、血液、骨骼和肌肉细胞、心肌细胞等。

干细胞疗法是一种再生医学疗法，旨在修复体内受损细胞，同时减少炎症和改善免疫系统反应。

干细胞疗法用于治疗多种自身免疫性疾病、炎症和神经系统疾病，例如克罗恩病、关节炎、帕金森病、多发性硬化症和ALS等。用干细胞治疗ALS可能需要频繁的细胞移植以观察治疗的积极效果。它为身体提供足够的健康细胞来暂时自愈。这种治疗策略有助于减少疾病的进展，但不能治愈它。

干细胞如何帮助ALS患者

干细胞治疗渐冻症正在作为一种新的治疗计划出现，以减少体内神经变性的扩散，再生已经受影响的神经元，并保护那些仍然健康的神经元。在多项 ALS 和干细胞治疗研究中，不同类型的干细胞已显示出减缓疾病进展的潜力。特别是，成人间充质干细胞 (MSC) 正在接受试验，以观察它们如何与 ALS 患者的细胞发生反应。

一项研究旨在找出ALS患者对干细胞移植的耐受性。实验人员从患者的骨髓中分离出间充质干细胞。将提取的细胞悬浮在2毫升脑脊液（也从患者身上收集）中，使细胞模仿脑细胞的功能。增强的细胞后来被移植回脊髓。未观察到不良反应，但部分患者出现轻微副作用，如肋骨、胸部和腹部疼痛以及腿部异常灼痛和刺痛感。作为治疗的结果，间充质干细胞增强了神经肌肉连接并创造了运动功能的部分恢复。

干细胞治疗渐冻症的临床试验于2015年首次在韩国进行。

进一步的ALS干细胞研究表明，在ALS干细胞治疗中使用间充质干细胞移植具有可喜的结果。研究发现，这些细胞可以创造一个支持性微环境，在神经元顶部产生一个神经保护环境，从而减缓退化过程。神经营养物质保护运动神经元免受损伤，促进它们的形成并改善神经肌肉相互作用。 

干细胞疗法为肌萎缩侧索硬化症治疗开辟了全新的可能性，可显着改善患者的运动能力。肢体运动增加，肌肉张力降低，反射恢复正常，对日常压力以及吞咽和单词发音的耐受性更好。此外，包括精神和情绪状态在内的整体健康状况也处于更高水平。

干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的优势

接受干细胞治疗的优势包括：

1. ALS的副作用风险低且无排斥反应干细胞移植（均从患者自身提取或捐赠）。
2. 无痛给药，无需全身麻醉。
3. 一个快速简单的过程，不会持续超过几个小时。
4. 没有肿瘤并发症，因为治疗是基于成体干细胞而不是胚胎或胎儿干细胞。
5. 患者自己的细胞和供体细胞都可以使用治疗选项。
6. 额外的治疗和服务可用于增强基于细胞的治疗的效果，并在患者及其亲属最舒适的条件下进行治疗。

干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的费用

在全球范围内，干细胞诊所以约15,000至50,000美元的价格为ALS提供干细胞疗法。最终费用取决于患者的健康状况、手术次数、细胞类型和数量、辅助疗法和治疗计划的其他选项，以及您在医疗中心逗留期间的额外服务。要了解更多关于您个人案例的费用，请联系我们的医疗顾问并提供疾病史详细信息。

如何进入治疗项目

如果您已经达到“我在哪里可以获得 ALS的干细胞治疗”这一点，您可能会发现了解我们已经精心开发了针对这种疾病的特殊治疗计划很有用。您可以通过与诊所专家的在线咨询了解治疗方案，并在权衡利弊后，在情况允许的情况下进行治疗。

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