用于研究治疗自闭症的干细胞都有哪些？

自闭症是一类异质性神经发育障碍，其特征是广泛的认知、情感和神经行为异常、社交和沟通障碍、兴趣 受限、重复和刻板的言语和非言语行为。世界范围内每1000名儿童12例自闭症患者，尽管其发病率不断上升，但目前仍无法治愈。

干细胞疗法：干细胞可通过促进组织损伤修复、合成并分泌抗炎细胞因子和抑制凋亡细胞因子、迁移并定 植如神经系统替换损伤细胞等机制在自闭症治疗过程中发挥积极作用，其中干细胞的旁分泌机制对自闭症的调节作用最受关注。

干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞。目前研究发现，多种类型的干细胞对自闭症具有治疗效果，例如：脐带血干细胞、骨髓干细胞、间充质干细胞、胚胎干细胞、神经干细胞、诱导多能干细胞等等，其中间充质干细胞和神经干细胞最具有临床研究价值，因为具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。

治疗自闭症的干细胞来源

自闭症谱系障碍的临床前和/或临床研究中已经研究了许多不同类型的细胞，每种细胞都具有独特的特性和拟议的作用机制。由于其良好的安全性、易于获取以及无争议的获取方法，脐带血和间充质基质细胞 (MSC) 一直是临床试验中最常研究的细胞类型。

胎儿来源干细胞

胎儿来源的干细胞能够分泌多种神经营养和免疫调节因子，具有促进神经元生长并抑制促炎细胞因子分泌的作用，使其成为治疗ASD和多种神经退行性 疾病的潜在候选药物。

骨髓来源间充质干细胞

目前已发现MSC可能通过多种机制干预自闭症发病过程，如多向分化、抗凋亡 及抑制炎症因子分泌等。其中旁分泌作用及免疫调剂特 性使其成为治疗自闭症的潜在候选，体外培养MSC可以通 过分泌VEGF、HGF、BDNF、NGF等神经保护因子发挥作用，也可以通过免疫调节作用抑制炎症因子的分泌。

造血干细胞

具有自我更新、多向分化及归巢能力，可以迅速迁移到炎症部位并分化为髓系及淋系细胞分泌多种细胞因子，通过抑制炎症反应而发挥神经保护作用。

脐带血干细胞

脐带血是婴儿脐带被剪断后留在胎盘中的血液，历史上被作为医疗废物丢弃。脐带血可以非侵入性地采集，不会对母亲或婴儿捐赠者造成风险，因此是一种没有争议的细胞来源。通过孕产妇健康史和分娩前后母亲血液样本的传染病检测来进行捐赠者筛查，从而提供安全的产品。在同种异体HSCT的使用30多年中，脐带血尚未被证明会导致任何畸胎瘤或实体瘤。

除了造血干细胞和祖细胞外，脐带血还含有多种其他细胞类型，包括间充质干细胞、内皮祖细胞、调节性T细胞和单核细胞衍生细胞，每种细胞都可以通过单独和/或互补的作用发挥作用。脐带血细胞已被证明可以发挥旁分泌作用，促进细胞存活、刺激神经干细胞 (NSC) 增殖和迁移、诱导受损脑细胞再生、减少炎症并促进血管生成。虽然各个脐带血单位之间细胞类型的数量和比例存在差异，并且可能会影响治疗效果，但用于神经发育状况的脐带血单位的最佳细胞组成和供体来源（自体与同种异体）尚未确定。

间充质干细胞

间充质干细胞（MSC）是一组异质的未分化、多能细胞，可以从多种不同的组织中分离出来，包括骨髓、脂肪组织和出生组织（脐带血、脐带组织、羊水、胎盘）。虽然间充质干细胞可以产生包括骨、软骨和脂肪在内的中胚层组织类型，但其主要作用机制被认为是由旁分泌作用产生的，包括免疫调节、血管生成、预防细胞凋亡、支持局部干细胞和祖细胞的生长和分化、抗纤维化和化学吸引。MSC已证明对体液和细胞介导的免疫反应具有免疫调节作用，包括但不限于抑制B、T、NK、树突状细胞和小胶质细胞增殖，减少促炎细胞因子的产生，并阻断中性粒细胞招聘。不同细胞来源和制造技术的MSC之间的细胞特征和功能活性存在差异，这些差异的影响是正在进行的研究的主题。

尽管间充质干细胞能够调节免疫反应，但其本身的免疫原性相对较低。 MSC在其表面表达低水平的主要组织相容性复合物I类分子，并且缺乏主要组织相容性复合物II类和几种共刺激分子的表达。这使得间充质干细胞可以在同种异体环境中使用，而不需要其他细胞疗法或移植中典型的供体-受体人类白细胞抗原匹配。

MSC的安全性已在2012年的一项系统回顾和荟萃分析中得到了反复证明和总结，该研究对14个国家的36项临床试验中的5项进行了总结，该试验涉及1000多名患有心血管、神经、肿瘤、代谢、胃肠道和移植后疾病的受者。在长达5年的随访中，MSC治疗与急性输注毒性、器官系统并发症、感染、死亡或恶性肿瘤之间没有关联。与MSC治疗相关的唯一副作用是短暂发烧，不会引起任何长期后遗症。

胚胎干细胞

胚胎干细胞是源自植入前囊胚内细胞团的多能干细胞，具有无限的增殖潜力和分化成几乎任何细胞类型的能力。因此，他们对细胞替代疗法和细胞/组织工程策略（包括神经退行性和神经发育疾病）感兴趣。 ESC的分化特征来自受体环境，这使得在移植后完全控制它们的命运具有挑战性，并引发了人们对致癌潜力的担忧。它们还具有免疫原性，因此为临床应用找到合适的匹配供体非常重要。除了有关其采购的伦理问题外，这些问题也限制了它们在人类研究中的使用。

NSC神经干细胞和NSC样细胞

神经干细胞是多能细胞，具有自我更新能力，但其分化潜力比ESC受到更多限制，具有分化为神经元和神经胶质细胞的能力。 NSC的有吸引力的特性包括整合到神经组织中、替换受损细胞、重建神经元回路、帮助髓鞘形成和/或释放神经营养因子以促进内源性神经发生的潜力。

NSC是内源性产生的，主要位于发育中和成人大脑的室下区。鉴于NSCs的位置不易进行自体采集，因此通常从流产的胎儿中获取NSCs，这引发了实际和伦理问题。因此，NSC样细胞是从其他细胞类型产生的，包括ESC、MSC和人类诱导多能干细胞 (iPSC)。神经干细胞和神经干细胞样细胞正在研究自闭症、中风、多发性硬化症、脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和脑肿瘤。

诱导多能干细胞

iPSC是通过使用基因或蛋白质工程将已分化的细胞重新编程回多能状态而从体细胞产生的。由于iPSC是由成体细胞产生的，因此消除了围绕胚胎和胎儿细胞来源的伦理和实际问题，并允许使用自体产品，消除了同种异体细胞排斥的担忧。

iPSC临床应用的主要障碍是获得大量细胞需要大量的基因修饰，增加了肿瘤形成的可能性，并且在动物模型中已经观察到畸胎瘤。然而，来自患者特异性样本的iPSC正用于模拟人类疾病（包括神经发育状况），以研究疾病机制并研究细胞水平的潜在治疗方法。

干细胞移植技术目前已经在多种神经系统疾病的治疗应用中均被正式有一定的疗效，希望干细胞治疗自闭症患者的脚步快步向前，为更多的儿童和家庭谱写有色彩的世界，让“来自星星”的他们，逐渐感受到温暖和爱。

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