自体干细胞疗法治疗2型糖尿病和慢性肾病的临床案例

背景：干细胞疗法探索慢性肾病患者未满足的临床需求，并有可能改变通往终末期肾病的途径。我们描述了一项II期多中心临床试验的设计和基线患者特征，该试验利用新型肾脏自体细胞疗法 (REACT)，通过经皮入路直接肾实质注射治疗患有2型糖尿病肾病 (T2DKD) 的成人，以延迟或可能避免肾脏替代治疗。

设计：该研究在从试验开始就接受REACT的积极治疗组 (ATG) 和同时接受12年护理标准治疗的延迟治疗组 (DTG) 之间进行了一项前瞻性、多中心、随机对照、开放标签的II期临床试验几个月后才能接受REACT。

目的：本研究的目的是确定2次REACT注射在计算机断层扫描引导下的安全性和有效性，间隔 6 个月注射到 T2DKD 患者的肾皮质中，并比较ATG和DTG。

背景：这是一项在美国主要医院进行的多中心研究。

患者：我们招募了83名患有T2DKD的成年患者，他们估计肾小球滤过率 (eGFR) 在20和50mL/min/1.73m²之间。

方法：所有患者均接受图像引导的经皮肾活检以获得从肾组织中分离的表型选择性肾细胞，然后在4-6周内离体扩增，从而产生 REACT生物制品。患者以1:1的比例随机分配到ATG或DTG。两个研究组的主要疗效终点包括基线和每3个月一次的eGFR测量，直至最后一次 REACT 注射后的24个月。安全性分析包括活检相关并发症、REACT 注射和细胞相关不良事件。该研究利用了良好的临床和生产规范以及数据和安全监测委员会。样本大小赋予80%的统计功效来检测ATG与DTG在24个月时的 eGFR 变化，α=0.05。

限制：由于意向性治疗程序、两组活检和开放式试验设计，不会发生盲法。

结论：这项多中心II期随机临床试验旨在确定REACT在改善或稳定T2DKD3a-4 期患者肾功能方面的有效性和安全性。