脑瘫联盟研究所的Madison Paton博士和Megan Finch-Edmondson博士在最新的博客文章中探讨了我们从15年针对脑瘫患者的干细胞研究中学到的知识,以及下一步的方向。
我们的团队最近总结了所有可用的人类研究,以了解有多少脑瘫患者接受了干细胞治疗。令人难以置信的是,我们发现自2004年以来已有2,400多人接受了治疗。有了所有这些信息,我们认识到了什么,下一步该做什么?
我们认识到了什么?
- 目前正在研究多种治疗脑瘫的干细胞疗法。我们将其分为5类进行分析(图1,细胞类型),并对研究环境中接受治疗的所有参与者进行了计数。显示了不同研究阶段中每种细胞类型处理的数量。
- 已有77项研究已完成或正在进行中,治疗了2,427名脑瘫患者。这一总数不包括通过私人诊所寻求治疗的人数以及未在ClinicalTrials.gov上注册的未发表的临床试验的人数。
- 脐带血是研究最深入的细胞疗法。这种治疗源自婴儿出生后的胎盘。脐带血富含许多干细胞和免疫细胞。重要的是,之前的研究表明,脐带血用于治疗脑瘫儿童是安全的,并且可以在康复的同时为运动功能带来一些小好处(Novak等人,2016年)。
对其他干细胞类型的研究正在进行中。这包括间充质干细胞、造血或造血干细胞以及神经(脑)和神经样干细胞。
尽管证据越来越多,但世界上任何地方都没有批准使用干细胞治疗脑瘫的方法。
大多数研究仍处于早期第一阶段(即安全吗?)或第二阶段(即值得吗?)研究。
未来干细胞治疗脑瘫的临床研究进展
脑瘫干细胞治疗进展中缺少的一个部分是III期临床试验。III期临床试验帮助我们回答,如果我们治疗更大的人群,是否还能显示出安全性和有效性?
您可以在此处了解有关研究渠道和试验阶段的更多信息。
我们相信使用脐带血进行III期试验的时机已经成熟。这项研究将帮助我们了解脐带血是否能有效改善大量脑瘫患者的运动能力。III期试验是海外和澳大利亚获得监管批准和获得干细胞治疗的缺失部分。
虽然我们相信脐带血已准备好进行大型III期试验,但其他干细胞类型需要首先进入临床试验流程的早期阶段。这将有助于回答诸如“它是如何起作用的?”、“最佳剂量是多少?”、“我们如何进行治疗?”以及“我们什么时候进行治疗?”等问题。这些悬而未决的问题现在决定了该领域未来的研究方向。
您可以在我们最近的出版物中了解有关15年脑瘫干细胞研究的更多信息:
参考文献:Paton, MC、Finch-Edmondson, M.、Fahey, MC、London, J.、Badawi, N. 和 Novak, I. (2021),使用干细胞治疗脑瘫的十五年人类研究:回顾临床研究。《儿科儿童健康杂志》,57:295-296。
要了解有关干细胞和脑瘫研究的更多信息,请阅读杭吉干细胞科技之前的博客文章:
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