中国至少有16项临床试验和一项由医生主导的研究正在探索干细胞治疗帕金森病。其中一些试验使用干细胞作为活体疗法,而其他试验则使用干细胞来研究疾病的原因及其进展。
这项研究进展至关重要,因为帕金森病会使身体衰弱,导致颤抖和麻木、运动功能丧失和弯腰。如果不及时治疗,帕金森病最终会导致死亡。好消息是,研究人员在干细胞与帕金森病之间的联系的研究中取得了显着的成果。
在本文中:
- 干细胞简介
- 什么是干细胞?
- 什么是帕金森病?
- 干细胞疗法如何发挥作用?
- 干细胞如何帮助治愈这种疾病?
- 我们是否已经接近一个广泛应用的解决方案?
干细胞作为帕金森病的治疗方法
干细胞的简单定义是一种未分化的细胞,可以复制并成为形成人体的其他细胞类型。这些细胞是否可能代表帕金森病治疗的新方法?
干细胞简介
干细胞似乎有能力解决疾病造成的损害(下面将更全面地讨论),并使身体恢复到以前的功能——即使不能完全恢复,但也能显着恢复。要了解其工作原理,需要对帕金森病和干细胞(一种有前景的再生医学形式)有初步了解。
什么是干细胞?
人体是一个复杂的结构,内部有许多复杂的细胞。这些细胞绝大多数都是高度特化的。例如,它利用肌纤维来延长和收缩肌肉,从而产生运动。脑细胞由长轴突组成,轴突在神经之间传递信息。心脏细胞是肌肉细胞的一种特殊形式,可以在长达数十年的时间里保持股票的滴答作响。
当然,这些细胞必须来自某个地方。否则,单个卵子和精子永远无法创造出具有所有神奇功能的完整人体。这就是干细胞的用武之地。它们是人体的“主细胞”,能够根据需要分化成更特定的细胞。虽然许多人将干细胞与胚胎联系在一起,但它们实际上存在于成人体内的许多地方,包括:
- 骨髓
- 血
- 脂肪组织
- 牙齿
- 心脏和肝细胞
这些“多能”干细胞能够转变为多种类型的细胞。虽然它们不如“多能”干细胞(胎儿利用这些干细胞发育成人体的每个细胞)那么强大,但它们确实具有巨大的潜力。研究人员可以获取这些细胞,迫使它们进入分化程度较低的状态,这样它们就成为诱导多能干细胞——没有争议,通常来自患者本身,并且能够成为任何所需的细胞,包括神经细胞。
通过这种机制,科学家和研究人员可以获得一种资源来替换体内无法自行制造更多细胞的细胞。其中包括神经和软骨。
什么是帕金森病?
帕金森病始于大脑中称为黑质的部分。该区域的许多细胞产生多巴胺,这些多巴胺需要在大脑中发送触发运动的信号。当这些细胞因疾病而开始死亡时,身体就无法有效地移动。最终,身体几乎失去所有运动功能以及执行其他身体过程的能力。
好消息是,研究人员已经发现了治疗帕金森症的几种潜在途径,这些途径可能使他们能够减缓或停止产生多巴胺的细胞的损失。最终,通过再生医学,它们也许能够替代这些细胞。最终,这将成为帕金森氏症患者及其亲人自帕金森氏症发现以来一直祈祷的治愈方法。但首先,干细胞疗法到底是如何发挥作用的?
干细胞疗法如何发挥作用?
干细胞疗法利用主细胞的力量来替代体内缺失的细胞。如上所述,神经不是一种自然更新的资源,它们需要通过外部手段补充才能治愈疾病。以下是该过程如何工作的简要概述:
- 研究人员从多能细胞开始,这些细胞通常由皮肤细胞或血细胞产生
- 它们将多能干细胞分化为大脑特异性细胞(例如多巴胺能祖细胞)
- 他们在实验室中将分化细胞培养至临界数量
- 他们将大量干细胞植入患者的大脑中
干细胞如何帮助治愈这种疾病?
那么,帕金森病和干细胞有何关系?简而言之,帕金森病是一种退行性疾病。这意味着随着时间的推移,身体会慢慢失去与失去的神经细胞直接相关的能力。干细胞是治疗帕金森病的可行疗法之一,因为它们可以替代这些细胞。
根据最近的研究,有关干细胞和帕金森病的研究中的移植细胞显示出以下能力:
- 移植后在大脑中存活很长时间
- 其功能与年轻个体的细胞类似
- 产生长期联系,例如正常、健康的大脑中的联系
- 长出新的轴突,可以有效地在整个大脑中发送信息,这意味着接受治疗的患者可以更正常地发挥作用
通过这些新的治疗方法,医生可能很快就能恢复帕金森病患者的运动功能,扭转疾病的影响,最终完全治愈疾病,使大脑恢复正常,能够形成持久的联系、记忆和思想。
干细胞还有另一个可能的用途:研究人员可以利用它们创建有效的大脑模型,在该模型上测试新药物或疗法,这些药物或疗法也可能有助于减少或逆转帕金森病的影响。与干细胞的其他用途一样,这项研究也仍处于早期阶段。
帕金森病的临床试验
对世界上最大的临床试验数据库ClinicalTrials.gov的搜索显示,全球至少有16项临床试验使用不同类型的干细胞,试图找到帕金森病的治疗方法。
此外,日本京都大学的研究人员正在进行一项针对帕金森病的开创性研究,其中第一位患者接受了240万个细胞的治疗。
我们已经接近解决方案了吗?
帕金森病的干细胞治疗尚处于起步阶段。有些癌症药物可以提高帕金森病患者的多巴胺水平,并可能有助于改善症状,直到研究人员找到更持久的方法来治疗这种疾病。这些药物以及上述干细胞疗法正在接受临床研究,如果被证明有效并获得监管部门批准,将吸引更广泛的受众。
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