帕金森氏症新疗法：揭示最新进展 (2023)

在对抗帕金森病 (PD) 的不懈努力中，医学界与不懈的研究人员一起开创了治疗方法的新纪元。这些进步不仅对于缓解与帕金森病同义的运动症状至关重要，而且也表明了在潜在治愈方面取得的进展。

这篇文章描述了最新的治疗方法、它们的功效，以及它们所体现的改善帕金森病患者生活质量的希望。

要点：

• 引进Inbrija、Istradefylline和Buntanetap等新药。
• 通过Exablate Neuro等设备进行聚焦超声治疗。
• 针对多巴胺神经元的BT13和GDNF分子分子疗法。
• 正在进行的临床试验和未来的潜在药物。
• 加速开发和测试新疗法的策略。

帕金森病治疗方法：

• 药物：Inbrija、Istradefylline和Buntanetap。
• 聚焦超声：Exablate Neuro。
• 分子方法：BT13和GDNF分子。
• 干细胞疗法：干细胞输注。
• 临床试验：NLX-112和正在进行的研究。

帕金森病的最新治疗方法和进展

各种治疗策略对于推进帕金森病 (PD) 治疗至关重要。以下是旨在缓解症状或阻止帕金森病进展的有希望的治疗方法：

1.基于遗传学的靶向疗法

涉及α-突触核蛋白、葡糖脑苷脂和富亮氨酸重复激酶的疗法

在发现α-突触核蛋白、葡萄糖脑苷脂和富亮氨酸重复激酶与帕金森病的遗传学联系后，针对这些蛋白的疗法正在进行临床试验。一项研究显示，这些靶向疗法在临床前模型中显示出前景，体现了针对帕金森病特定遗传病因的个性化医疗方法。

2. α-突触核蛋白单克隆抗体

PRX002和免疫治疗方法

PRX002等单克隆抗体旨在靶向并清除细胞外α-突触核蛋白聚集体，该聚集体与帕金森病的进展有关。在I期试验中，PRX002成功降低了α-突触核蛋白水平，为本研究中所见的免疫治疗方法提供了概念验证。

3. 腺苷A2A受体拮抗剂

伊曲茶碱、托扎地南和Preladenant

伊曲茶碱、tozadenant和preladenant等药物旨在阻断腺苷A2A受体，从而减少帕金森病的运动波动。在II/III期试验中，几种A2A拮抗剂显示出“开启”时间的改善和“关闭”时间的减少，并且具有值得称赞的安全性。

4. 干细胞疗法治疗帕金森病

移植试验和干细胞技术

帕金森病的干细胞疗法仍被认为是探索性的，需要更多的研究来确定其长期有效性。然而，使用干细胞疗法的临床前和临床研究表明，它对治疗帕金森病具有令人兴奋的益处，包括：

• 替换或修复大脑中丢失或受损的多巴胺产生细胞。
• 改善运动功能并减少颤抖、僵硬和运动困难等症状。
• 减少大脑中的炎症和氧化应激，这被认为有助于帕金森病的发展。
• 免疫系统功能的改善可以使病情稳定或可能延长缓解期。

干细胞疗法是一种切实可行的帕金森病替代细胞治疗方案。在间充质干细胞方面，多项临床试验证实了其安全性与有效性。国内外均有多个临床数据发表。

2023年7月， 拜耳（Bayer）以及旗下BlueRock Therapeutics联合公布其在研干细胞疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治疗帕金森病患者的1期临床试验积极结果。分析显示，试验中患者对bemdaneprocel均耐受良好。此外，对试验次要终点的评估证明干细胞移植的可行性，并显示细胞脑内植入和存活达1年的证据。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。

另外，国内在干细胞治疗帕金森的临床研究也已取得了许多可喜的临床效果，已查询到多篇应用脐带间充质干细胞治疗帕金森疾病的临床研究文献：

广东省中医院内六科研究者为9例PD患者经蛛网膜下腔注射hUC-MSCs，治疗后第28天患者的UPDRS评分较治疗前显著降低，可显著改善患者的运动症状，提高的生活质量，延缓病情发展；

河北医科大学第一医院神经内科，就诊的34例帕金森患者应用经体外培养无菌分离的hUC-MSCs经外周静脉滴注移植治疗，从开始hUC-MSCs移植治疗至随访结束,34例患者均未出现明显的过敏反应及移植物抗宿主病。hUC-MSCs经静脉移植对帕金森患者安全有效，可以改善MS及大部分NMS。与移植前相比较，移植后1个月、移植后3个月均有效，疗效可维持到第3个月，1个月到3个月期间基本处于稳定状态。

5. Nurr1激活剂

BRF110和神经保护

化合物BRF110激活Nurr1，这是一种对多巴胺神经元发育和存活至关重要的转录因子。BRF110在帕金森病的细胞和动物模型中表现出神经保护作用。

6. 针对α-突触核蛋白的主动免疫

AFFITOPE技术和疫苗

利用AFFITOPE技术的疫苗已显示出潜力，可以在动物模型中产生针对α-突触核蛋白的抗体，而不触发自身免疫。这些基于AFFITOPE的疫苗可清除α-突触核蛋白聚集物，减少神经变性并改善运动功能。

7. 纳米颗粒药物输送

加强治疗实施

纳米颗粒有可能增强药物穿过血脑屏障的传递，从而靶向帕金森病。策略包括负载多巴胺的纳米颗粒和与L-DOPA缀合的纳米颗粒。

8.MAO-B抑制剂

司来吉兰和神经保护

司来吉兰等MAO-B抑制剂有助于提高多巴胺水平，并显示出潜在的神经保护作用。在一项研究中，长期使用司来吉兰可以延长帕金森病患者的预期寿命。

9. AMPA受体拮抗剂

Talampanel和运动障碍

阻断AMPA谷氨酸受体的药物（如 talampanel）可以减少动物模型中的运动障碍。在一项涉及帕金森病患者的II期试验中，Talampanel还可以减少L-DOPA引起的运动障碍。

10. 多巴胺受体激动剂

普拉克索、罗匹尼罗和运动症状

普拉克索和罗匹尼罗等新型多巴胺受体激动剂作为帕金森病早期的单一疗法，有望改善运动症状。此外，一些激动剂作为左旋多巴的辅助药物，可以减少帕金森病晚期阶段的运动波动和运动障碍。

历史治疗方法

历史上帕金森病治疗的基石是左旋多巴，一种补充大脑中不断下降的多巴胺水平的药物。与其他药物和疗法相结合，左旋多巴在治疗帕金森病症状方面发挥着关键作用。然而，对更有效、更持久的治疗方法的追求仍然有增无减。

新的治疗途径

药物

据《帕金森日报》报道，随着Inbrija等药物的出现，PD治疗的药理学格局正在发生转变，Inbrija是左旋多巴的一种新型形式，可通过吸入促进更高剂量的给药。此外，Istradefylline和Buntanetap已成为左旋多巴的有前途的附加疗法，拓宽了治疗选择的范围。

聚焦超声

聚焦超声治疗的尝试，特别是通过Exablate Neuro等设备，证明了帮助帕金森病治疗的技术进步。这种非侵入性手术旨在治疗大脑的一侧以改善帕金森病症状，与传统的手术干预相比，风险较低。

分子方法

在分子领域，BT13和GDNF等分子显示出复活垂死脑细胞（尤其是多巴胺神经元）的潜力。这些分子处于旨在减缓或阻止帕金森病进展的研究前沿。

临床试验

随着正在进行的临床试验，PD界的希望灯塔变得更加明亮。值得注意的是涉及NLX-112的试验，根据英国帕金森病协会分享的最新结果，该试验在治疗运动症状和运动障碍方面表现出了希望。此外，多种潜在药物正处于不同的研究阶段，预示着更好的帕金森病治疗的充满希望的前景。

新的帕金森氏症治疗努力的连续性体现了对不仅改善症状而且更接近潜在治愈的不懈追求。后续部分将更深入地研究这些治疗方法并展望PD治疗的未来前景。

新药的详细检查

过去几年，随着新型药物的批准，帕金森病的治疗领域取得了重大进展。让我们深入研究其中一些药理学进展的细节。

Inbrija

Inbrija是左旋多巴的一种吸入形式，据《帕金森日报》的专家介绍，它通过提高给药剂量而改变了游戏规则，从而增强了对抗帕金森病衰弱症状的能力。

伊曲茶碱和Buntanetap

同样，Istradefylline和Buntanetap已成为左旋多巴有价值的附加疗法，进一步扩大了帕金森病患者的治疗选择。

创新的治疗方法

技术和分子的进步为创新治疗策略铺平了道路，拓宽了帕金森病治疗的可能性。

聚焦超声

聚焦超声治疗，特别是通过Exablate Neuro等设备，通过针对大脑的一侧来缓解帕金森病症状，为传统手术干预提供了一种微创替代方案。

分子方法

在分子方面，BT13和GDNF分子正在接受严格的研究，因为它们具有复活垂死的多巴胺神经元的潜力，从而减缓或阻止帕金森病的进展。

临床试验和未来的治疗

对更好的PD管理的不懈追求充分体现在正在进行的大量临床试验中。

NLX-112

值得一提的是NLX-112，根据英国帕金森病的数据，它在治疗运动症状和运动障碍方面表现出了希望，预示着一种新的有效药物即将出现的希望。

临床试验	药物	目标症状
NLX-112	新药	运动症状、运动障碍

帕金森病治疗的未来

帕金森氏症潜在治愈之路充满了严格的研究、临床试验以及对更好治疗方法的不断追求。

加速发展的策略

通过虚拟生物技术等举措和帕金森氏症关键路径等国际合作加速新疗法的开发和测试，有助于加快帕金森氏症日报所讨论的更有效治疗的进程。

生活方式的改变

此外，包括生活方式改变和药物治疗在内的综合方法正在受到关注。例如，人们提倡改变饮食和定期锻炼，以加强对帕金森病症状的控制。

多学科护理

多学科护理方法需要物理治疗、职业治疗和患者教育的协同结合，被认为对于确保帕金森病患者的整体治疗方案至关重要。

正在进行的帕金森病研究和临床试验标志着人们集体渴望推出能够显着提高患有这种神经退行性疾病的患者的生活质量的治疗方法。

通过深入研究最新发现和患者感言，发现间充质干细胞疗法在对抗帕金森病方面的潜力。开启治疗创新领域，可能为缓解帕金森病症状和提高生活质量铺平道路。

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