STEM-PD第1阶段试验取得进展，早期安全性结果积极

根据隆德大学的一份新闻稿，一项在帕金森病患者中测试基于干细胞的疗法STEM-PD的1期临床试验在较低剂量的安全性得到积极结果后已进展到较高剂量。

四名患者将接受高剂量治疗，并将接受为期三年的监测。已经接受较低剂量的四名患者也将继续接受临床结果监测。

最初，第一个人体试验（NCT05635409）仅在瑞典一家医院招募参与者，但英国监管机构去年 10 月批准了该试验，因此英国患者可能被纳入第二个给药组。

仅通过邀请招募患者

研究人员表示，将通过邀请招募符合条件的患者。

该试验的网页指出：“参与不是公开招募过程，临床试验团队不会接受自愿参加试验的个人的任何请求。”

帕金森氏症患者会经历产生信号化学物质多巴胺或多巴胺能神经元的神经细胞的逐渐丧失，这会导致神经退行性疾病的运动症状。

人们越来越有兴趣开发基于细胞的疗法来替代这些丢失的细胞，解决疾病的根本原因，减缓或阻止其进展。

STEM-PD由瑞典隆德大学开发，是一种利用人类胚胎干细胞来实现这一目标的研究疗法。这些细胞在适当的条件下能够发育成体内几乎任何成熟的细胞类型。

通过STEM-PD，干细胞在实验室中被分离并编程为多巴胺能前体细胞。然后通过手术将它们直接移植到壳核中，壳核是帕金森病中多巴胺能细胞特别缺失的大脑区域，预计它们会在壳核中成熟为健康的多巴胺能神经元。

临床前研究发现STEM-PD是安全的

临床前研究发现干细胞治疗帕金森病是安全的，能够在大脑中产生多巴胺能细胞并逆转大鼠的运动问题。

概括

基于多能干细胞衍生的多巴胺能神经元移植的帕金森病 (PD) 细胞替代疗法现已进入临床试验。在此，我们提供支持首次人体STEM-PDI/IIa期临床试验的质量、安全性和疗效数据以及试验设计。STEM-PD产品按照 GMP生产，并经过体外和体内质量测试，以满足监管要求。

重要的是，在为期39周的大鼠GLP安全性研究中，没有观察到该产品的毒性、致瘤性和生物分布的副作用，而一项非GLP功效研究证实，移植细胞在临床前介导了功能的完全恢复。PD大鼠模型。我们进一步观察了两个不同GMP批次之间高度可比的功效结果，验证了该产品可以连续生产。一批经过全面体内测试的STEM-PD现已用于2022年启动的8名中度PD患者的临床试验。

STEM-PD试验于2022年获得瑞典监管机构批准，首例患者于去年年初接受了给药。

该试验主要旨在评估移植后一年内STEM-PD的安全性和耐受性，受试者为8名患有中度帕金森病的成年人，年龄50-75岁，患有该病已超过10年并有症状现有的口服疗法无法适当控制。

所有参与者都将接受单剂STEM-PD并进行长达三年的随访。

前四名患者的每个壳核接受了350万个细胞的剂量。研究人员现在报告称，尚未报告任何令人担忧的副作用，并且所有患者均状况良好。

基于这些发现，他们开始对接下来的四名患者进行给药，每个壳核有710万个细胞。

次要试验目标包括通过成像确定移植细胞的存活率以及移植后三年的临床疗效。

虽然现在评估临床疗效还为时过早，但研究人员指出，接受较低剂量治疗的患者的PET成像扫描显示移植后6-12个月多巴胺细胞存活的迹象。

STEM-PD的开发和试验由国家和欧盟资助机构以及诺和诺德资助。

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