关于脑瘫和干细胞治疗的要点

关于脑瘫和干细胞治疗的要点

• 随着对干细胞了解的增加，科学家们开始探索干细胞是否可以用于治疗包括脑瘫在内的一系列疾病
• 干细胞治疗可能具有改善脑瘫功能的潜力
• 有不同类型的干细胞和不同类型的干细胞治疗
• 医生和科学家仍在研究如何使用干细胞治疗脑瘫
• 如果您计划为您的孩子使用干细胞治疗，请与您的医疗团队交谈并查看页面底部以获取一些需要回答的问题。

为什么我可以考虑为我的残疾孩子进行干细胞治疗？

孩子患有残疾，尤其是严重限制功能和/或生活质量的严重残疾的父母可能需要考虑任何有望治愈或显着改善的治疗方法。

成人大脑中干细胞的发现促使科学家们探索是否可以使用干细胞来治疗影响大脑的不同疾病，包括脑瘫。

医生和科学家已经在影响身体其他部位的许多不同病症中使用了干细胞治疗。 

什么是干细胞？

干细胞是一种原始细胞，有潜力发育成一系列细胞类型并形成不同的组织。干细胞具有通过分裂进行自我更新的能力。

干细胞有两种主要类型：

1. 在非常早期的胚胎中发现的胚胎干细胞。这些细胞有潜力发育成发育中的胚胎成熟时所需的所有不同组织和器官。
2. 成体干细胞存在于胚胎期以后成熟的人类组织中（即胎儿、婴儿、儿童和成人的组织中）。成体干细胞的功能是提供新细胞来修复组织；例如，骨髓干细胞发育成血细胞。

什么是脑瘫？

脑瘫是一种永久性的身体状况，会影响运动和姿势，并可能导致一系列其他问题。它是由控制运动的大脑部分受损或缺乏发育引起的。脑瘫是儿童期最常见的身体残疾，每500名婴儿中就有1人患有脑瘫。脑瘫通常简称为“CP”。欲了解更多信息，请参阅本网站上的脑瘫页面。

干细胞疗法可以帮助我的脑瘫孩子吗？

科学家正在开发干细胞疗法，用于替换或修复受损组织，如神经、肌肉和身体其他部位。

医生和科学家正在对干细胞疗法进行持续研究，并寻找使用干细胞治疗脑瘫的最佳方法。  

干细胞疗法有何帮助？

目的是让干细胞发育成能够接管大脑受损区域功能的细胞。随着仔细进行的科学研究获得更多信息，这种疗法如何帮助脑瘫儿童将变得更加清楚。

脑瘫儿童进行干细胞移植会发生什么？

首先需要有干细胞的来源

干细胞可以来自多种来源，包括：

• 脐带血-孩子自己的脐带血或来自捐赠者的脐带血库
• 来自儿童或相关或无关捐赠者的骨髓

科学家们还在探索是否可以使用来自其他身体组织的干细胞。 

然后医生将干细胞注射到孩子体内

使用的方法取决于进行治疗的中心。注射可能是：

• 静脉输注到孩子的血液中，或
• 通过腰椎穿刺进入脊髓周围的空间

接下来发生什么？

为了让干细胞治疗脑瘫发挥作用，可能需要满足以下条件：

• 干细胞需要发育成神经细胞（也称为神经元）
• 干细胞可能通过发育成对神经细胞功能很重要的支持细胞或辅助细胞来发挥作用——这是一个正在进行的研究领域

大多数提供这种治疗的中心还推荐强化物理治疗计划

为了使治疗更有可能有效，大多数提供这种治疗的中心还建议在干细胞治疗后进行强化物理治疗计划。这使得很难知道这些变化是干细胞治疗本身的结果，还是强化物理治疗的结果，还是孩子生长发育的结果。

这些治疗发生在哪里很重要

如果您计划出国为患有脑瘫的孩子接受干细胞治疗，请与您的医疗团队讨论您计划前往接受治疗的地方是否安全。

供体细胞存在疾病和感染的风险

存在从供体细胞引入病毒性疾病和朊病毒病（例如克雅氏病-CJD）的风险。了解供体细胞的来源以及捐献者是否是健康人非常重要。在未经批准的试验中，这并不总是受到仔细监管。

供体细胞还存在细菌感染的风险，特别是如果供体细胞没有正确保存的话。

干细胞有发育成有害细胞的风险

目前正在研究影响干细胞发育成所需细胞类型的因素。干细胞有可能发育成有害细胞。不分化或发育成成熟细胞而增殖的干细胞（请记住这是干细胞的功能）可能会导致并发症。这些并发症可能很严重，具体取决于发生在身体的哪个部位。

干细胞移植脑瘫儿童有效吗？

研究结果开始表明，干细胞移植可能对一些脑瘫儿童有帮助。

经伦理批准的研究

目前有多项临床研究正在进行中。如果您想了解更多相关信息，请查看www.clinicaltrials.gov/网站上有关干细胞治疗临床试验的信息。

商业诊所

对干细胞疗法的兴趣导致许多声称提供干细胞疗法的商业诊所的发展。在世界某些地区，这些诊所不受监管和控制。

在一些诊所，他们提供的治疗可能与声称的不符，所提供的细胞甚至可能不是真正的干细胞。

互联网上的成功案例

互联网上有许多声称干细胞治疗后的显着改善。人们确实担心那些只想为孩子做最好的事情的弱势家庭受到剥削。在计划前往接受治疗之前，请尽可能多地查找信息并与您的医疗团队交谈。

我如何决定对患有脑瘫的孩子进行干细胞移植？

如果您打算为您的孩子使用此选项，请仔细考虑以下几点：

1. 关于供体细胞有哪些可用信息？
2. 谁捐赠了它们？
3. 那个人健康吗？
4. 我的孩子是否有因这种治疗而感染严重疾病的风险？
5. 将如何进行治疗？
6. 这种治疗要花多少钱？请记住，成本总是不止一美元。想想出国旅行对家庭其他成员造成的干扰；目的地的安全；收入损失。
7. 接受治疗的人有什么资格？
8. 他们将提供哪些后续和治疗评估？

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