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干细胞对脑瘫有效果吗?国内有哪些机构在研究干细胞治疗脑瘫?

脑瘫 (CP) 是一种影响运动、平衡和姿势的大脑疾病。患者还可能出现精神缺陷、癫痫、视力、听力和言语问题。许多人患有严重的脊柱疾病——脊柱侧凸、脊柱后凸或脊柱前凸。如果不及时、全面的治疗,情况可能会恶化。尽早开始治疗很重要。这将改善并延长脑瘫儿童的生命。

目前,有许多现代技术可以对抗这种疾病。它们使得有效控制脑瘫成为可能。干细胞疗法可能就是这样的一种方法。在我们的文章中了解有关脑瘫治疗的更多信息。

干细胞对脑瘫有效果吗?国内有哪些机构在研究干细胞治疗脑瘫

干细胞对脑瘫有效果吗?

脑瘫能治好吗?

脑瘫是儿童运动障碍的最常见原因之一。它是一种慢性神经病理学,不会随着时间的推移而恶化,但可以改变其症状。它出现在婴儿期或幼儿期。 

轻度的疾病允许患者独立走动并照顾自己,而严重的疾病则使患者只能坐在轮椅上。在后一种情况下,需要终身护理。然而,即使在最困难的情况下,也有可能减轻症状并控制疾病。

是的,不可能完全治愈脑瘫,但您可以补偿这种疾病(有时 – 甚至在很大程度上)。为此,采用综合治疗和康复。这包括药物、手术技术和身体康复。 

对抗脑瘫的一种创新选择是干细胞疗法。它在脑瘫患者的临床试验中显示出有希望的结果。骨髓单核细胞(BMMC)、来自脐带、脐带血或脂肪组织的间充质干细胞以及来自中枢神经系统的神经祖细胞(NPC)已被用于治疗。干细胞修复大脑、神经纤维和肌肉的受损部分。

干细胞治疗脑瘫的结果

多项临床试验结果表明,干细胞治疗脑瘫是安全有效的。事实证明,患者的病情得到了显着改善。 

通用运动功能量表 (GMFCS) 的范围为1至5个级别,用于监测结果。根据这个分级,1级和2级的患者几乎可以完全自给自足活动,3级的孩子可以在辅助设备的帮助下活动,而4级和5级的孩子则明显受限,需要持续护理。 

使用骨髓单核细胞,15名1.5至17岁脑瘫患者中的11名患者的病情改善了73%。这相当于GMFCS提高1到3 个级别。平均提高1.3分。没有患者出现退化。 

患者病情改善的第一个也是最明显的指标是痉挛减少。另一组儿童的运动技能、肠道和膀胱控制能力有所改善。认知功能(记忆力、对简单和复杂动词句子的理解)的评估显示,15名患者中有6名(40%)出现了积极的变化。

在分析脐带干细胞的临床试验时发现,一般运动功能(GMFM)改善指标也有所增加。即使在治疗后3、6和12个月后,治疗效果仍保持不变。使用低剂量的干细胞注入脊髓进行治疗。

干细胞如何治疗脑瘫?

对于婴儿脑瘫的细胞疗法,使用供体材料或患者的细胞。

给药方法可以不同:静脉内、动脉内或鞘内。后一个选项使用得更频繁。它涉及将药物单次注射到L4-L5椎骨水平的椎管内。 

该过程持续约30分钟。通常需要镇静或局部麻醉。 

注射的细胞数量根据患者的体重和年龄计算。通常,每千克体重正负10%使用约2毫升细胞。在注射药物之前,患者要进行腰椎穿刺,取出一定量的脑脊液,并用干细胞替代。

在某些情况下,脑瘫干细胞治疗会分三次进行,间隔6-7周或连续三天。

脑瘫儿童的治疗与康复密切相关。这是一种综合方法,可以在药物治疗、物理治疗等方法的帮助下,最大程度地恢复儿童的运动功能、言语等正常发育指标(针对具体情况)。

细胞疗法治疗脑瘫的副作用 

治疗后患者中未报告严重不良事件。报告的不良事件仅限于轻度头痛、短暂发烧、恶心或呕吐。所有不良反应都会在几天内自行消失。没有发现癫痫、脑膜炎、严重注射部位疼痛或其他并发症的报告。

脑瘫儿童康复 

针对脑瘫儿童的现代康复方法包括许多旨在让孩子的生活更轻松并让他们最大程度地独立于他人的程序。这不仅意味着能够走动和照顾自己,还意味着能够与他人沟通。

在使用细胞疗法的同时,还必须使用脑瘫儿童的其他康复技术。这可能包括以下程序:

  • 物理疗法,  
  • 反射按摩,  
  • 振动疗法,  
  • 职业治疗,  
  • 与言语治疗师一起上课,  
  • 休闲疗法。

国内哪些机构医院在研究干细胞治疗脑瘫

2011年,《中国全科医学》对51例使用脐带间充质干细胞治疗脑瘫进行了报道。治疗1个疗程后,患儿日常活动能力得到很大提升,证明间脐带充质干细胞对无智力障碍脑瘫患儿治疗有效。

2016年,武警浙江总队嘉兴医院团队在《武警医学》上发表了11例自体间充质干细胞移植治疗脑瘫的2年随访结果。随访结果显示,干细胞移植3个月后患儿运动功能明显改善;6个月后运动能力没有出现倒退现象,同时语言功得以改善;12个月语言能力未出现倒退。证实间充质干细胞转化神经干细胞移植治疗脑瘫的安全性和有效性。

2017年,《武警医学》对武警总医院功能神经外科团队,使用脐带间充质干细胞移植治疗25例脑瘫患儿进行了报道。通过腰椎穿刺干细胞移植术,显著改善了脑瘫患儿的流涎症,提高了脑瘫患儿生活质量。

2017年同年,大连医科大学附属第一医院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授,带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受干细胞治疗的患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善,特别是精细运动和行走能力尤为明显。

2018年,西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊(Cell Transplantation)上发表了一篇研究成果。通过随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿,结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实脐带间充质干细胞治疗脑瘫安全且效果显著。

2019年,安徽医科大学第一附属医院小儿神经康复中心将于2019年10月~2021年10月开展“ANGE-S001治疗小儿脑瘫的单中心随机安慰剂平行对照临床研究”,即人源神经干细胞治疗小儿脑瘫临床研究。

本研究已通过国家卫健委干细胞临床研究备案,安徽医科大学第一附属医院临床研究伦理委员会、学术委员会批准,由上海安集协康生物技术股份有限公司制备提供人源神经干细胞,现招募志愿受试者60名。

2023年,十堰市太和医院儿童医疗中心与深圳市北科生物科技有限公司合作开展的“人脐带来源的间充质干细胞联合现代康复治疗儿童脑性瘫痪的安全性和有效性的临床研究”已通过国家卫生健康委及国家药品监督管理局备案。现需要招募多名符合条件的患儿参加研究,Ps:项目备案信息可在中国医药生物技术协会官网查询(http://www.cmba.org.cn)

概括

  • 脑瘫 (CP) 是一组神经系统疾病,影响患者移动和保持平衡以及姿势的能力。患者还可能出现发育迟缓、癫痫、严重脊柱侧凸以及言语、听力和视力问题。该疾病的症状及其严重程度可能因情况而异。
  • 小儿脑瘫不可能完全治愈,但可以尝试控制该病。这是一种支持性治疗,包括使用药物、手术、物理治疗、言语治疗、干细胞治疗和其他方法。它们不仅可以帮助孩子提高运动技能,还可以提高社交沟通能力。 
  • 干细胞疗法是对抗脑瘫的创新选择。它正在接受临床测试,并显示出良好的疗效。患者的一般运动功能量表显示出1-3级的改善。 
  • 用于治疗脑瘫的干细胞可以通过静脉注射、动脉注射或直接注射到椎管内。通常一个程序就足够了。治疗后没有严重的副作用。据报道,少数患者出现轻度头痛、体温升高、恶心和呕吐。这些症状会在几天内消失。  
  • 目前,《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》项目已经通过卫计委备案并启动。评估神经干细胞、脐带间充质干细胞治疗小儿脑性瘫痪的安全性和有效性的标准化方案基本建立。

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关于脑瘫和干细胞治疗的要点
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