2023年4月12日，Nam等人在《Frontiers》期刊发表了一项随机、开放标签II期临床试验，采用一种自体骨髓间充质干细胞产品（lenzumestrocel，已获得韩国食品药品安全部批准用于干预肌萎缩侧索硬化症）移植治疗肌萎缩侧索硬化症患者。该研究主要目的是观察鞘内注射骨髓间充质干细胞对肌萎缩侧索硬化症的长期有效性和安全性分析。

干细胞治疗渐冻症的治疗效果如何？

生存期分析：随访结果显示，对照组的平均生存时间为629天（20.68个月），骨髓间充质干细胞移植组的平均生存时间为1,201天（39.48个月），与对照组相比，骨髓间充质干细胞移植组的生存概率显著更高。

输注次数比较：与对照组相比，单周期注射组和多次注射组的生存概率均高于对照组，而多次注射组的生存概率又高于单周期注射组。

试验结论：该项研究结果揭示了骨髓间充质干细胞移植肌萎缩侧索硬化症，可明显使患者生存期延长，还发现多次额外注射可能对肌萎缩侧索硬化症患者有更多的生存益处。

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