重磅！国内首款针对系统性红斑狼疮干细胞新药获批临床试验-杭吉干细胞科技

2024年4月28日，用于治疗中重度系统性红斑狼疮的创新性细胞药物“人脐带间充质干细胞注射液”（受理号为：CXSL2400092），获得国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA）的药物临床试验批准通知（通知书编号：2024LP01052）。

什么是系统性红斑狼疮？

系统性红斑狼疮（SLE）是最常见的狼疮类型。SLE 是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击自身组织，导致受影响器官广泛炎症和组织损伤。它会影响关节、皮肤、大脑、肺、肾脏和血管。狼疮无法治愈，但医疗干预和生活方式的改变可以帮助控制它。

SLE 的严重程度可以从轻微到危及生命。该疾病应由专门治疗 SLE 患者的医生或医生团队进行治疗。狼疮患者获得适当的医疗护理、预防护理和教育可以显着改善功能和生活质量。

SLE 的病因尚不清楚，但据信与环境、遗传和激素因素有关。

系统性红斑狼疮患者可能会出现多种症状，包括疲劳、皮疹、发烧、关节疼痛或肿胀。在一些成年人中，一段时间的系统性红斑狼疮症状（称为发作）可能会经常发生，有时甚至相隔数年，有时会消失（称为缓解）。然而，其他成年人一生中可能会更频繁地出现系统性红斑狼疮。

其他症状可能包括阳光敏感、口腔溃疡、关节炎、肺部问题、心脏问题、肾脏问题、癫痫发作、精神病以及血细胞和免疫异常。

SLE由医疗保健提供者通过症状评估、体检、X射线和实验室测试来诊断。SLE可能难以诊断，因为其早期体征和症状并不具体，可能看起来像其他疾病的体征和症状。如果仅通过血液检查进行诊断，SLE也可能被误诊。由于诊断可能具有挑战性，因此请务必去看风湿病学专业医生进行最终诊断。

迄今仍无根治方法，目前使用的治疗药物包含NSAID、皮质类固醇、免疫抑制剂、羟氯喹，以及氨甲蝶呤。替代疗法的结果并没有实质帮助。患者预期寿命比一般人短，并提升了心血管疾病的风险，为患者最常见的死因。现代的疗法可使80%的患者存活15年以上。罹患此病的孕妇具有较高的风险，但通常能够成功生产。

SLE治疗主要包括抑制免疫系统活性的免疫抑制药物。羟氯喹和皮质类固醇（例如泼尼松）通常用于治疗系统性红斑狼疮。FDA于2011年批准了belimumab，这是50多年来第一个治疗SLE的新药。

当前主要治疗方式为使用糖皮质激素和免疫抑制剂，但常常伴随较大副作用和复发率。

干细胞治疗系统性红斑狼疮机制主要是通过免疫调节作用与分泌可溶性细胞因子介导；通过调节T细胞发挥抑制作用这两方面达到治疗自身免疫性疾病的目的。

干细胞通过修复系统性红斑狼疮患者的造血干细胞缺陷，调节T、B细胞功能和炎性细胞因子分泌，抑制IG-G、IG-M、抗ds-dna抗体、循环免疫复合物等自身应答抗体的产生，从而延缓或逆转狼疮肾病变的发生，发挥免疫重建功能，达到治疗或缓解系统性红斑狼疮、降低免疫抑制药物应用的目的。

MSC移植治疗SLE有以下优点：

● 异基因移植不发生排斥反应, 移植成功率高且安全；

● 移植前无需清髓处理, 无感染、死亡等并发症；

● 治疗效果好，MSC移植后可长期发挥作用。

截止2024年4月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究项目有38项，其中含国内研究8项。

同时我们在中国知名学术期刊中国知网通过关键词“干细胞治疗系统性红斑狼疮”搜索发现相关文献达到173条。

结合此次此次“人脐带间充质干细胞注射液”的临床批准，不仅是医学界的一大进步，更得益于，近年来，中国政府大力支持生物科技创新，特别是在干细胞研究和应用方面。一系列政策和资金的扶持，为干细胞技术的发展提供了良好的研究环境和市场潜力。此外，国内外的科研合作和知识共享也加速了干细胞治疗策略的进展。

总而言之：干细胞技术在中国的快速发展得益于国家的科技政策支持和广泛的科研合作。随着更多创新药物步入临床试验，我们有理由相信，未来干细胞技术将在更广泛的疾病上获得突破，从而让更多的人从中获益。

信息来源：CDE

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