FDA批准首个治疗1型糖尿病的细胞疗法

美国食品和药物管理局已经批准了Lantidra (donislecel)，这是一种针对1型糖尿病患者的革命性疗法。Lantidra通过恢复身体的β细胞发挥作用，可能消除对外部胰岛素的需求。

Lantidra (donislecel)是一种细胞疗法，有助于恢复无法产生胰岛素的患者的功能性胰岛细胞，它已成为美国食品和药物管理局有史以来批准用于1型糖尿病患者的第一个细胞疗法。

Donislecel由初创公司CellTrans开发，品牌名称为Lantidra，通过从捐赠者那里引入产生胰岛素的胰岛β细胞，为T1D患者提供了潜在的解决方案，减少或消除了对外部胰岛素的需求。该疗法已被批准用于与严重低血糖作斗争的1型糖尿病患者。

“美国食品和药物管理局生物制品评估和研究中心主任彼得-马克斯说：”今天的批准是有史以来第一个用于治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，为患有1型糖尿病和反复严重低血糖的人提供了额外的治疗选择，帮助实现目标血糖水平。

Lantidra如何发挥作用？

Lantidra由已故捐赠者的胰腺细胞制成。这些细胞被称为同种异体胰岛β细胞，具有产生和分泌胰岛素的能力。当 Lantidra 注入体内，特别是注入肝门静脉时，它允许胰岛β细胞进入血液并到达肝脏。此外，需要免疫抑制药物来维持移植的胰岛细胞的活力。

一旦进入肝脏，新注入的胰岛β细胞就开始分泌胰岛素。如果注入的细胞为身体产生足够的胰岛素，它们就可以调节血糖水平，而不需要额外的胰岛素注射或泵。

在一项针对30名患有T1D且未意识到低血糖的参与者的临床研究中，21名参与者一年或更长时间无需使用外部胰岛素。其中，11人保持独立状态长达1至5年，而10名参与者则保持不使用胰岛素超过5年。然而，值得注意的是，并非所有参与者都取得了相同程度的成功，有些参与者没有实现任何日数的胰岛素独立。

Lantidra拉适合谁？

目前，Donislecel仅被批准用于患有3级低血糖的1型糖尿病患者。FDA表示：“Lantidra 被批准用于治疗 1 型糖尿病成人患者，尽管进行了强化糖尿病管理和教育，但由于目前严重低血糖（低血糖）反复发作，这些患者仍无法达到目标糖化血红蛋白（平均血糖水平）” 6月28日的一份声明中表示。

1型糖尿病 (T1D) 患者依赖外部胰岛素给药，导致一些人没有意识到低血糖，或无法检测血糖水平何时下降，这使得胰岛素剂量特别具有挑战性。

Lantidra的副作用

Lantidra 的常见副作用包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。一些参与者经历了严重的不良反应，主要与输注过程和免疫抑制药物的使用有关。在某些情况下，停用这些药物会导致胰岛细胞功能丧失并重新依赖外部胰岛素。Lantidra 带有“患者导向标签”，以便糖尿病患者能够了解治疗的潜在益处和风险。

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