FDA批准Tzield（Teplizumab）延缓1型糖尿病

美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Provention Bio公司的Tzield（teplizumab），这是一种新的疗法，可以将1型糖尿病的发病时间平均推迟2年。了解筛查情况以及如何知道Tzield的治疗是否适合你。

几十年来，寻找治疗1型糖尿病（T1D）的方法一直是糖尿病研究的重点。今天美国食品和药物管理局批准了Tzield，通过提供一种延迟T1D发病的方法，使我们可能离治愈更近一步，并标志着糖尿病研究中一个令人印象深刻的里程碑。

由Provention Bio公司开发的Tzield是第一种也是唯一一种可以推迟成人和8岁及以上2期T1D患者的3期T1D发病的治疗方法。它是一种可注射的药物，每天服用一次，持续14天，与免疫系统中称为T细胞的细胞结合并对其进行改造。在T1D患者中，T细胞会破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞。在Tzield的帮助下，这种自我破坏的过程被打断，有效地将T1D的发病时间平均推迟约2年。

“Provention生物公司联合创始人兼首席执行官阿什利-帕尔默在一份声明中说：”这对T1D社区来说是一个历史性的时刻，对8岁及以上的2期T1D患者来说是一个范式转变的突破，他们现在有一种被FDA批准的疗法来推迟3期疾病的发作。

“他说：”从病人和家庭的角度来看，推迟3期T1D的发病时间是多么的宝贵；有更多的时间在没有的情况下生活，并在必要时为3期疾病带来的负担、并发症和风险做准备。

谁有资格接受Tzield？

Tzield被批准用于T1D的高风险人群，并通过口服葡萄糖耐量试验确定其血糖水平异常。要达到 “高风险 “的标准，一个人必须有T1D的家族史，并且通过筛查确认存在至少两种特定的自身抗体，表明身体已经在攻击胰腺中产生胰岛素的β细胞。

1型糖尿病有三个阶段：

第一阶段。血糖水平正常，患者没有T1D的症状，但患者有两种或更多与T1D相关的自身抗体。至少两种自身抗体检测呈阳性的人，几乎可以肯定会在他们生命中的某个时刻发展成T1D。

第二阶段。没有T1D的症状，但血糖水平不正常，而且T1D的自身抗体持续存在。

第三阶段。血糖水平很高，患者通常出现T1D的症状（尿频、口干、疲劳和/或糖尿病酮症酸中毒）。T1D通常在第三阶段才会被诊断出来。

Tzield适用于有T1D家族史的T1D第二阶段患者。先前的研究显示，一旦β细胞已经被破坏，Tzield对第三阶段的T1D就不那么有效。

此外，该药物只被批准用于8岁及以上的人。这是一个重要的限制，因为许多人在8岁之前就被诊断出患有T1D。

如何进行1型糖尿病自身抗体的检测

筛查T1D自身抗体对于早期发现和治疗该疾病极为重要。虽然过去人们不愿意接受筛查，因为能做的事情不多，但这种新的干预措施可能会解决这种犹豫的原因。

最常用的是1型糖尿病三项抗体检测：谷氨酸脱羧酶抗体（GADA）、胰岛细胞抗体（ICA）、胰岛素抗体（IAA）。

如果三项都是阴性，则可以排除1型糖尿病；三项中阳性指标越多，越提示可能是1型糖尿病。需要注意的是：普通人群中有1%-2%表现单一胰岛自身抗体阳性，就是说：上述几种常见的胰岛自身抗体中的任何单独一个阳性都不足以作为1型糖尿病的诊断或预测指标；特别是在正常人群中IAA阳性率约为33%，在胰岛自身抗体检测中，IAA的敏感性最低。

通过胰岛素、C肽检测及自身抗体检测，就可以对病人是否患有1型糖尿病做出诊断。

潜在的风险

用Tzield推迟T1D有潜在的好处，但服用它或任何药物也有风险。最常见的副作用包括某些白血球水平下降、皮疹和头痛。使用Tzield有警告和预防措施，包括预先用药和监测细胞因子释放综合征（当免疫系统对感染或免疫治疗药物反应过于激烈时）的症状；严重感染的风险；白细胞水平下降；超敏反应的风险；在开始使用Tzield前需要进行所有适龄的疫苗接种；以及在使用Tzield时避免某些疫苗。

“我们将致力于建立一个登记册，以监测Tzield的长期安全性，并在8岁以下的第二阶段患者中开展一项儿科……安全性研究，”帕尔默说。

临床试验中出现副作用的大多数人都有轻微的症状，并在几周内解决。

如何获得Tzield

一旦医护人员确认了Tzield的资格，并与病人一起决定它适合这个人，他们将填写一份注册表，并将其发送给Provention Bio。

然后，该公司COMPASS计划中的一名病人导航员会主动联系他们。在剩下的过程中，病人导航员将是这个人的向导和主要联络点。

“COMPASS是我们的内部病人支持计划，有专门的导航员回答问题，并通过帮助他们了解保险和报销情况，消除病人获得Tzield的障碍。这包括为符合条件的商业保险患者管理我们的共付费援助计划，以解决治疗的经济障碍，包括Tzield及其管理的费用，”Provention Bio公司首席商务官Jason Hoitt说。

Tzield的成本

每瓶Tzield的批发成本为13,850美元，换算成14瓶连续治疗的费用为193,900美元。有些人可能需要在14瓶药之外增加药物，这取决于体表面积和体重。

Provention生物公司为那些没有保险或无力支付Tzield的人提供病人援助计划。一旦被开出Tzield，你和你的医疗服务提供者可以加入COMPASS计划。该计划的病人导航员可以帮助处理任何保险问题和财务援助。患者或医疗服务提供者可以拨打COMPASS的电话844-778-2246或访问Tzield网站。

下一步是什么？

Tzield目前正在3期临床试验中进行调查，试验对象是8至17岁的儿童和青少年，在诊断为3期T1D的6周内，以确定该药物是否可能对该群体有益。

“我们将继续探索和开发Tzield在年轻患者[和]新诊断患者中的潜力，并调查Tzield是否可以重新配药或与其他治疗方法结合以获得更大的益处，”Hoitt说。

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