基于干细胞的疗法为1型糖尿病患者制造胰岛素

不列颠哥伦比亚大学（University of British Columbia）医学系和温哥华海岸医疗中心（Vancouver Coastal Health，VCH）的一个研究小组在同类研究中首次证明，通过植入式装置进行的干细胞治疗可以在人体内产生胰岛素。

作为多年临床试验的一部分，不列颠哥伦比亚省为患有严重1型糖尿病的患者提供了这种治疗。研究结果发表在今天的《细胞干细胞》（Cell Stem Cell）杂志上。

“我们的研究结果表明，这种基于干细胞的治疗方法潜力惊人。该研究的资深作者、UBC医学院外科和细胞与生理科学系教授蒂莫西-基弗（Timothy Kieffer）博士最近被任命为ViaCyte公司的首席科学官。

在UBC-VCH研究的开始阶段，15名患者在温哥华总医院接受了手术，在皮下植入了几个由加利福尼亚生物技术公司ViaCyte开发的含细胞装置。每个装置长约七厘米，厚度不超过一张信用卡，内含数百万个实验室培育的细胞，这些细胞最初来自一个干细胞系，经过 “指导 “后成熟为β细胞。β细胞负责制造胰岛素，胰岛素是控制血糖的激素。

植入6个月后，研究人员观察到，这些细胞不仅存活了下来，而且成功地成熟为产生胰岛素的beta细胞，帮助患者的身体感知血糖水平，并在需要时释放胰岛素。

“这项研究在温哥华的主要研究者、温哥华总医院糖尿病中心主任、卑诗大学医学院内分泌科临床助理教授大卫-汤普森（David M. Thompson）博士说：“这项工作代表着一项重大科学突破，表明卑诗大学和温哥华总医院在国际舞台上发挥着关键作用，通过最先进的研究帮助找到治疗1型糖尿病的方法。

这项研究使用 C 肽的水平来衡量植入细胞释放胰岛素的情况，C肽是一种氨基酸短链，是胰岛素形成过程中释放到血液中的副产品。研究人员发现，患者进餐后，C-肽水平会升高–这是正常功能的证据。注射胰岛素不会产生C肽。

研究中的患者在目标血糖范围内的时间也增加了13%，有些患者还能减少胰岛素的注射量。

“由于取得了初步成功，我们现在正在向更多患者植入更多数量的细胞，我们希望这将在不久的将来显着减少甚至消除患者注射胰岛素的需要，”博士补充道。汤普森.

接下来，UBC 和 VCH 的研究人员计划研究是否可以将来自 ViaCyte 的修饰细胞（这些细胞由合作伙伴 CRISPR Therapeutics 进行基因工程改造，使其具有免疫逃避功能）纳入其中，从而消除患者服用免疫抑制药物的需要。

“基于干细胞的治疗具有令人难以置信的前景，因为几乎有无限的细胞可以治疗1型糖尿病，”Kieffer 博士说。“理论上，一瓶婴儿手指大小的干细胞可以被扩增并转化为产生胰岛素的细胞，从而治疗地球上每个患有糖尿病的人。”

UBC-VCH 研究是ViaCyte领导的一项更大规模国际临床试验的一部分，该试验正在加拿大、美国和比利时多个地点研究细胞替代疗法对患者的有效性。国际临床试验的初步结果（其中包括 UBC-VCH 研究参与者的数据）今天也在《Cell Reports Medicine》上发表。

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统攻击胰腺，降低其产生胰岛素的能力。该疾病影响了大约30万加拿大人和近160万美国人。

该研究得到了温哥华沿海健康研究所、干细胞网络、加拿大 JDRF、加拿大健康研究所、ViaCyte Inc. 和加州再生医学研究所的资助。

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