干细胞疗法通过简化β细胞分化干预1型糖尿病

全球有超过3600万人受到1型糖尿病 (T1D) 的影响，这是一种终生疾病，其中产生胰岛素的细胞受到免疫系统的攻击和破坏，导致胰岛素产生不足，需要每天监测血糖和注射胰岛素。虽然已经报道了胰岛移植的成功结果，但由于获得尸体供体胰岛的机会有限，因此很少有患者可以从这种治疗选择中受益。人类多能干细胞 (hPSC) 可以提供无限且不变的产生胰岛素的β细胞来源，用于治疗更多的T1D患者。

哥本哈根大学的科学家们怀着为1型糖尿病患者提供干细胞疗法的愿景，发现了一种存在于人类胰腺前体细胞上的独特细胞表面蛋白，首次提供了一种分子手柄来纯化细胞，这些细胞的命运将成为胰腺细胞——包括产生胰岛素的细胞。这项工作在题为“从分离的GP2+人类胰腺祖细胞中高效生成葡萄糖反应性β细胞”的里程碑式研究中概述， 刚刚发表在Cell Reports上，可在此处获取。

出于安全性和最终产品一致性的原因，明确分离细胞群的生物标志物是细胞治疗研究的圣杯。通过使用这种细胞表面标记，研究人员设计了一种流线型和简化的分化过程来产生胰岛素产生细胞，用于未来治疗 1 型糖尿病患者。该过程能够实现具有成本效益的制造，并在其核心利用纯化胰腺前体细胞的中间细胞库。

新标记的发现还使研究人员能够简化和完善生产 hPSC 衍生胰岛素细胞的过程。

“通过从纯化的胰腺前体细胞群开始，而不是未成熟的干细胞，我们消除了在最终细胞制备过程中产生不需要的致瘤细胞的风险，从而产生用于治疗目的的更安全的细胞产品”。

丹麦干细胞中心 (DanStem) 常务董事Henrik Semb教授 解释说：

“尽管在体外（实验室）制造产生胰岛素的β细胞方面取得了重大进展，但我们仍在探索如何大规模生产成熟的β细胞以满足未来的临床需求。我们目前的研究为如何解决安全性、纯度和成本效益制造等关键技术挑战提供了宝贵的知识，如果不及早面对这些方面，可能会阻碍干细胞疗法成为临床和商业上可行的糖尿病治疗方法。”

事实上，Semb的团队是第一批不仅直接解决治疗概念，而且在他们的过程中尽早纳入制造考虑因素以确保未来商业化成为可能的团队之一。

为了将当前的研究结果转化为1型糖尿病的潜在治疗方法，Ameri和Semb旨在通过成立衍生公司 PanCryos 将他们最近正在申请专利的创新商业化。PanCryos组建了一支由干细胞生物学、胰岛移植、商业和监管指导方面的专家组成的团队，目前由KU POC拨款和Novo Seeds的种子前资金资助。

“与该领域的其他团队一样，我们多年来一直致力于1型糖尿病的细胞疗法。我们的方法的独特之处在于简化了我们的协议，该协议承认最终需要扩大该过程以进行制造。PanCryos的建立是为了确保开发第一个可扩展的1型糖尿病同种异体细胞疗法，这样我们就可以通过提供一种生产成本不会太高的产品来提供负担得起的治疗途径，这在发展中国家经常发生细胞治疗领域”， PanCryos联合创始人兼首席执行官 Jacqueline Ameri 解释道。

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