治疗1型糖尿病！Vertex干细胞疗法获FDA批准临床

2022年3月9日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，其在研干细胞分化产生的胰岛细胞疗法VX-264的IND申请已获FDA批准，用于治疗1型糖尿病，Vertex将计划在未来几个月里启动其1/2期临床试验。

据悉，该疗法旨在将VX-264包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中，这一装置可以通过手术植入到患者体内，在保护细胞不受免疫排斥的同时，释放细胞生成的胰岛素。该疗法具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。

Vertex执行副总裁兼细胞和基因治疗首席执行官Bastiano Sanna博士表示：“VX-264使用了与我们的VX-880项目相同的干细胞来源的胰岛细胞，我们已经证明了这一概念，并添加了一种专有的免疫保护装置，使我们能够消除免疫抑制的需要。我们很高兴看到T1D的第二个项目进入临床，并期待着为等待治疗的T1D患者带来变革性的（如果不是治愈性的）疗法。”

Vertex正在采用多种研究方法，使用干细胞衍生的胰岛，以取代T1D患者体内破坏的产生胰岛素的胰岛细胞。Vertex在T1D的第一个临床研究项目VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞替代疗法，与免疫抑制结合使用。Vertex已在VX-880项目中证明了概念的临床证明，美国和加拿大正在进行1/2期临床研究。

VX-880同样是一种同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法，有望通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的产生，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过静脉输注给药，需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。

去年6月，Vertex在美国糖尿病协会第82届科学会议上展示了VX-880 1/2期临床试验的新数据。数据显示，该研究A部分中的两名患者均实现了葡萄糖响应性胰岛素生成，改善了血糖控制，同时减少了对外源性胰岛素的需求。

此外，在糖尿病管理中，与基线相比，患者1第270天时的葡萄糖目标范围内时间从40.1%增加到了99.9%，且无胰岛素依赖性，患者2第150天时的葡萄糖目标范围内时间从35.9%增加到了51.9%，外源性胰岛素的使用减少了30%。安全性方面，VX-880的耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度。

目前，Vertex除了1型糖尿病等自身免疫疾病产品外，其适应症覆盖甚广，在杜氏肌营养不良症（DMD）、肺囊性纤维化（CF）以及肺部和肝脏疾病等领域均有布局。而Vertex与CRISPR合作的全球首款CRISPR基因编辑疗法exa-cel已经上市在即，Vertex近期引起了不少关注，其最近动态也不可谓不频繁。在3月1日，Vertex还与ImmunoGen达成了一项全球多目标许可和期权协议，ImmunoGen授予Vertex使用其ADC技术进行研究的权利，以发现用于基因编辑的新型靶向调节剂。结合近期的动态来看，Vertex在完善CRISPR基因疗法领域的布局的同时，似乎也在尝试进军其他领域，管线广泛覆盖了基因疗法、mRNA、tRNA甚至是ADC药物。

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其特征是由于胰岛素绝对缺乏引起的高血糖。在世界范围内，估计有4200万人患有1型糖尿病。目前该疾病的病因尚未完全明确，现有研究表明这种疾病主要是由于免疫介导胰腺β细胞的破坏而导致。传统治疗手段主要是注射胰岛素并配合血糖监控，但传统的胰岛素补充并不能实现根本性的治疗，并且对糖尿病并发症的控制力也不足，存在高度未满足的医疗需求。

当下，越来越多的研究人员开发新型的医疗技术用于糖尿病的治疗，例如AAV基因疗法、CAR-Treg、干细胞治疗、基因编辑等已经在临床上展示出了从源头治疗糖尿病的潜力，目前干细胞治疗1型糖尿病临床应用较为成熟，已有多款步入临床阶段。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/vertex-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-application-for-vx-264-a-novel-encapsulated-cell-therapy-for-the-treatment-of-type-1-diabetes/

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！如有版权等疑问，请随时联系我。